Среда, 17 августа
Shadow

Метка: SGT-001

Испытание IGNITE DMD приостановлено, FDA запрашивает больше данных по генной терапии

Испытание IGNITE DMD приостановлено, FDA запрашивает больше данных по генной терапии

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) запрашивает дополнительную информацию о процессе производства препарата для генной терапии SGT-001, так как оно рассматривает исследование фазы 1/2 этого кандидата на терапию мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Как сообщает Solid Biosciences. IGNITE DMD (NCT03368742) пока останется в режиме ожидания, а Solid - разработчик терапии - продолжит удовлетворять запрос регулирующего органа. По словам компании, новые данные и анализы производственного процесса готовятся к сентябрю. «Мы разделяем приверженность FDA к обеспечению безопасности пациентов и совместно с агентством работаем над решением проблемы клинической практики», - заявил Илан Ганот, генеральный директор, президент и соучредитель Solid Bios...
Письмо сообществу Дюшенна о первом клиническом исследовании компании Solid Bioscience

Письмо сообществу Дюшенна о первом клиническом исследовании компании Solid Bioscience

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Уважаемые члены сообщества Дюшенна! Сегодня мы рады Вам сообщить, что мы инициируем первое клиническое исследование нашего препарата SGT-001 для переноса гена микродистрофина при мышечной дистрофии Дюшенна. Эта веха является результатом многолетних усилий, включая глобальное сотрудничество с ведущими специалистами в области генной терапии и МДД и завершение нашей доклинической программы. Клиническое исследование фазы I / II под названием IGNITE DMD представляет собой открытое, рандомизированное, контролируемое исследование по выбору дозировки, которое будет так-же оценивать безопасность и эффективность препарата SGT-001 у амбулаторных и неамбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. IGNITE DMD, исследование адаптивного характера, позволит Solid Biosciences скорректировать...