Пероральный лекарственный препарат Duvyzat от Italfarmaco получил рекомендацию к одобрению как средство для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Комитет по лекарственным средствам для человека Европейского агентства по лекарственным средствам (CHMP) поддержал условное маркетинговое разрешение для Duvyzat как средства для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Препарат можно будет использовать у амбулаторных пациентов в возрасте от шести лет.
Рекомендация CHMP основывалась на данных плацебо-контролируемого исследования III фазы EPIDYS с участием 120 пациентов. Исследование показало замедление прогрессирования болезни в течение 18 месяцев лечения препаратом Italfarmaco.
По данным CHMP, улучшение функциональности, силы и морфологии мышц не было статистически значимым, но все результаты были более позитивными у пациентов, получавших Duvyzat.
Duvyzat (гивиностат) — первый нестероидный вариант лечения мышечной дистрофии Дюшенна, выполненный в форме пероральной суспензии, который подходит для пациентов со всеми генетическими вариантами этого заболевания. Считается, что гивиностат восстанавливает регенерацию мышц, увеличивает мышечную массу, уменьшает воспаление и накопление рубцовой ткани.
Ожидается, что Duvyzat будет одобрен Европейской Комиссией в июле. Этот лекарственный препарат уже был утвержден в США в прошлом году.
В ЕС доступны и другие методы лечения мышечной дистрофии Дюшенна, в частности антисмысловые олигонуклеотиды от Sarepta Therapeutics, Santhera\Translarna и PTC Therapeutics.
Тем временем генная терапия Elevidys от Sarepta, уже одобренная в США, сотрудничает с Roche в Европе.
Источник thepharma.media