Родители детей с заболеванием Дюшенна вышли на протест в Тбилиси

Родители детей, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна, проводят акцию протеста. Марш стартовал от станции метро «Руставели» и…

Опубликован список самых дорогих лекарств в США в 2025 году

Американское фармацевтическое издание Fierce Pharma опубликовало десятку самых дорогих лекарственных препаратов в США в 2025 году.…

Продолжить чтение

Заявление компании Sarepta о возобновлении поставок и лечения препаратом Элевидис для амбулаторных пациентов с МДД

FDA рекомендует компании Sarepta возобновить поставки препарата ЭЛЕВИДИС для амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна — Компания благодарит…

Продолжить чтение

Поставки препарата для пациентов с миодистрофией Дюшенна временно приостановят

Компания Roche временно приостановит некоторые поставки в ряд стран за пределы США препарата генозаместительной терапии «Элевидис»,…

Продолжить чтение

Sarepta сообщила о второй смерти пациента после генной терапии

Американская биофармацевтическая компания Sarepta Therapeutics сообщила, что зарегистрировала второй случай острой печеночной недостаточности, который привел к…

Продолжить чтение

Элевидис — не волшебная таблетка. Компания Roche предоставляет обновленную информацию о безопасности генной терапии Элевидис™

Компания Roche предоставляет обновленную информацию о безопасности генной терапии Элевидис™ для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у…

Продолжить чтение

Sarepta сообщает о многообещающих результатах исследования ELEVIDYS при лечении мышечной дистрофии Дюшенна

Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:) опубликовала новые данные исследования ENDEAVOR, демонстрирующие обнадеживающие результаты для своего препарата ELEVIDYS,…

Продолжить чтение

Italfarmaco зарегистрирует в ЕС препарат от болезни Дюшенна

Пероральный лекарственный препарат Duvyzat от Italfarmaco получил рекомендацию к одобрению как средство для лечения мышечной дистрофии…

Продолжить чтение

ФАС и «Круг добра» добились снижения цены на первый генный препарат «Элевидис»

Благотворительный госфонд «Круг добра» совместно с Федеральной антимонопольной службой добились значительного снижения цены на первый генотерапевтический…

«Материнское спасибо каждому…» Мальчику из Могилева с редкой болезнью сделали спасительный укол почти за 3 миллиона долларов

Меньше года понадобилось белорусам (и не только), чтобы осилить самый масштабный сбор в стране – сумму…

Подросток умер после генной терапии Sarepta Therapeutics

Компания Sarepta Therapeutics сообщила, что подросток с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) умер во время прохождения тщательно…

Продолжить чтение

«Генериум» получил разрешение на КИ первого отечественного генотерапевтического препарата для лечения МДД

В ходе КИ препарата «Генериум» должен оценить переносимость, безопасность и эффективность GNR-097 при его однократном внутривенном введении детям…

Продолжить чтение

В Беларуси закрыли самый большой сбор на лечение в истории. Собрали почти $3 миллиона

У пятилетнего Артема Подъяловского смертельное генетическое заболевание — миопатия Дюшенна. С ним больных со временем ждет…

«Круг добра» помог получить редкое лекарство детям с миодистрофией Дюшенна

Благодаря фонду «Круг добра» в России стал доступен дорогостоящий генозаместительный препарат Деландистроген моксепарвовек. Второе название —…

«Эта болезнь неизле­чима, но можно продлить жизнь»: что стоит знать о миодис­трофии Дюшенна

Миодистрофия Дюшенна — тяжелое наследственное заболевание, которым болеют только мальчики. Первые проявления болезни видны уже в первый год…

Продолжить чтение

Самое дорогое лекарство в мире теперь доступно в России благодаря фонду «Круг добра»

Самое дорогое лекарство в мире теперь доступно в России. «Элевидис» — это препарат, который жизненно необходим…

Путин пообещал помочь с закупкой лекарств от болезни Дюшенна через «Круг добра»

Президент РФ Владимир Путин пообещал помочь с закупкой нового препарата от мышечной дистрофии Дюшенна через фонд…

В Петербурге начался пилотный проект по селективному скринингу на мышечные дистрофии Дюшенна и Беккера

Проект позволит обследовать 25 тысяч петербургских мальчиков в возрасте от 12 до 14 месяцев. Это поможет…