Reuters сообщает о неудачных результатах третьей фазы клинических исследований препарата Ciffreo компании Pfizer. На поздней стадии болезни лечение оказалось не лучше…
Метка: Sarepta Therapeutics
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2023/12/medium-shot-doctor-checking-baby-boy-1024x683-1.jpg)
В Петербурге начался пилотный проект по селективному скринингу на мышечные дистрофии Дюшенна и Беккера
Проект позволит обследовать 25 тысяч петербургских мальчиков в возрасте от 12 до 14 месяцев. Это поможет…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2023/07/elevidys_sarepta-therapeutics_article.jpg)
FDA одобрило первый генотерапевтический препарат от миодистрофии Дюшенна за $3,2 млн
Препарат Elevidys от американской Sarepta Therapeutics одобрен FDA по ускоренной процедуре, его клинические исследования еще не…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2023/06/dnk-test_1250x600_dfb.jpg)
Новый способ лечения редкого генетического заболевания могут одобрить в США
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США собирается одобрить экспериментальный метод лечения…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2023/06/exondys_51_eteplirsen.jpg)
Bloomberg: эффективность 26 лекарств, одобренных FDA по ускоренной схеме, так и не доказана
Агентство Bloomberg выявило 26 препаратов, зарегистрированных Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) по…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2023/05/leg_16x9.jpg)
Эксперты FDA сомневаются в эффективности «орфанного» препарата от Sarepta
Эксперты Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) поставили под сомнение эффективность экспериментальной генной…
![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2021/07/zoldensma.-sajt-pravmir.ru_-881x523-1.jpg)
«Круг добра» закупит незарегистрированные препараты для терапии двух редких заболеваний
Экспертный совет фонда «Круг добра» предложил закупить для терапии миодистрофии Дюшенна (МДД) не зарегистрированные в России…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2021/06/dec9_2019_getty_pharmadigitaldna-e1575913523316.jpg)
В России начнется исследование нового препарата для лечения болезни Дюшенна
Третий в мире препарат для лечения болезни Дюшенна, разработанный «НС Фарма, Инк.» (NS Pharma, Япония), может…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2021/04/4zrlwn7pe7x29bhnifpvwcj6tvqfygjh.jpeg)
Голикова рассказала о прототипе технологии лечения миодистрофии Дюшенна
Вице-премьер РФ Татьяна Голикова отчиталась о реализации Федеральной научно-технической программы развития генетических технологий, заявив, что Центр…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2021/03/bna.jpg)
Amondys 45: Sarepta утвердила ещё один препарат от мышечной дистрофии Дюшенна
Sarepta Therapeutics объявила о том, что FDA утвердило ее очередной препарат генной терапии. Лекарство, которое будет…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2019/12/1roche-62iqho39os8l6knqb75cb1et7b6isqcb4a3v2nhwusa3.jpg)
Roche заплатит Sarepta $1,15 млрд за права на препарат генной терапии дистрофии Дюшенна
Швейцарская Roche 23 декабря объявила о заключении лицензионного соглашения с американской биотехнологической компанией Sarepta Therapeutics, касающегося…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2019/12/vyondy53.jpg)
FDA предварительно одобрило таргетный препарат компании Sarepta для лечения МДД
FDA одобрило по ускоренной процедуре Vyondys 53 – второй препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД)…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2019/05/E51_Packaging_R.jpg)
Exondys 51 от Sarepta Therapeutics назвали «дорогим и неубедительно эффективным»
Средство генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна Exondys 51 от Sarepta Therapeutics, получившее условное одобрение в 2106…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2018/09/Fragile-X-CRISPR-Cas9-1.jpg)
Подходы к лечению мышечной дистрофии Дюшенна, которые обсуждались на конференции PPMD
Дискуссия о работе над четырьмя различными подходами к лечению мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) — восстановлению или…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2018/05/dna-hand.jpg)
Sarepta и Invitae стремятся ускорить исследование средств терапии мышечной дистрофии Дюшенна
Американская фармкомпания Sarepta Therapeutics расширила альянс с компанией Invitae, специализирующейся в сфере генетической информации, для оказания…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2017/09/d22e0346c70d27ab0289e8b4e4fa261e.jpg)
PTC Therapeutics не удалось убедить FDA в эффективности препарата для лечения МДД
Американская фармацевтическая компания PTC Therapeutics не смогла убедить FDA в эффективности своего препарата Translarna (ataluren) для…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2017/07/ddd1706_drug_development5.jpg)
Sarepta и Genethon будут сотрудничать в разработке генной терапии миодистрофии Дюшенна
Sarepta Therpeutics и Genethon подписали соглашение о сотрудничестве в области исследований для совместной разработки генной терапии…
Продолжить чтение![](https://mioby.ru/wp-content/uploads/2017/06/2017-06-28_220933.jpg)
Программа развития клинических исследований препаратов для пропуска экзона
Переведена презентация доклада представленного на Конференции по формированию связей. Доклад посвящен развитию программы клинических исследований препаратов…