Sarepta Therapeutics | МИОПАТИЯ.BY

Дек252019 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Roche заплатит Sarepta $1,15 млрд за права на препарат генной терапии дистрофии Дюшенна

Швейцарская Roche 23 декабря объявила о заключении лицензионного соглашения с американской биотехнологической компанией Sarepta Therapeutics, касающегося прав на средство генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Авансовый платеж в пользу Sarepta составит $750 млн наличными, еще $400 млн американская компания получит в случае успешного завершения разработки и КИ SRP-9001. Соглашение также предполагает выплату роялти и компенсаций затрат на регистрацию SRP-9001 на общую сумму до $1,7 млрд. Сделку планируется закрыть в первом квартале 2020 года. Расходы на разработку и производство SRP-9001 будет нести Sarepta, в то время как затраты на КИ американская компания разделит поровну с Roche. Мышечная дистрофия Дюшенна – редкое инвалидизирующее и смертельное заболевание, частота кото...

Дек162019 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

FDA предварительно одобрило таргетный препарат компании Sarepta для лечения МДД

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

FDA одобрило по ускоренной процедуре Vyondys 53 – второй препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) от компании Sarepta Therapeutics Inc («Сарепта Терапьютикс Инк.»), сообщает агентство Reuters. Как сообщается на сайте FDA, препарат предназначен для лечения пациентов с подтвержденной мутацией гена дистрофина, отвечающего за пропуск экзона 53. По оценкам, данная мутация наблюдается примерно у 8% с МДД, которая сама по себе является редким заболеванием. Оно встречается примерно у одного из 3,5-5 тыс. человек, преимущественно мужчин. В свою очередь, портал FirstWordPharma цитирует Билли Данна, и.о. директора Отдела невронаук Центра экспертизы и исследований лекарственных средств FDA, который назвал Vyondys 53 «первым таргетным препаратом для лечения именно данного под...

Май292019 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Exondys 51 от Sarepta Therapeutics назвали «дорогим и неубедительно эффективным»

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ

Средство генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна Exondys 51 от Sarepta Therapeutics, получившее условное одобрение в 2106 году, было раскритиковано аудиторами ICER (Institute for Clinical and Economic Review, Институт клинических и экономических исследований), которые сочли, что препарат имеет недостаточную эффективность, безопасность, а также экономическую эффективность по сравнению с другими вариантами терапии этого редкого заболевания, доступными на сегодняшний день. По мнению аудиторов, препарат со стоимостью 300 000 долларов США слишком дорог, тогда как данные о его эффективности недостаточно убедительны. Кроме того, производителю припомнили, что препарат Exondys 51 (этеплирсен) был одобрен американским регулятором под давлением пациентских организаций – эксперты FDA сомне...

Сен272018 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Подходы к лечению мышечной дистрофии Дюшенна, которые обсуждались на конференции PPMD

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Дискуссия о работе над четырьмя различными подходами к лечению мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) — восстановлению или замене дистрофина, противовоспалительными препаратами, улучшению мышечной функции и редактированию дисфункциональных генов с использованием метода CRISPR / CAS9 — стали главными темами на сессии конференции, организованной американским родительским проектом в Скоттсдейле, Аризона в 2018 году. Пациенты, родители, врачи, исследователи и руководители отрасли собрались на конференции, чтобы поделиться новостями и прослушать доклады, в том числе четыре из них, которые возглавляли фармацевтические и биотехнологические компании и сообщали результаты доклинической и клинической работы по каждому из этих четырех возможных методов лечения МДД. Восстановление или замена дистрофина ...

Май102018 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Sarepta и Invitae стремятся ускорить исследование средств терапии мышечной дистрофии Дюшенна

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ

Американская фармкомпания Sarepta Therapeutics расширила альянс с компанией Invitae, специализирующейся в сфере генетической информации, для оказания помощи клиницистам в выявлении пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), соответствующих критериям включения в проводимые Sarepta клинические исследования, сообщает FirstWord Pharma. По словам президента Sarepta Дуга Ингрэма, сотрудничество с Invitae важно для достижения целей клинических исследований по всей РНК-платформе. Он добавил, что необходимым элементом достижения цели лечения всех соответствующих критериям отбора пациентов с данным заболеванием является использование наилучших инструментов, позволяющих осуществлять генетическую идентификацию пациентов на ранних стадиях. Как объяснил медицинский директор Invitae Роберт ...

Сен282017 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

PTC Therapeutics не удалось убедить FDA в эффективности препарата для лечения МДД

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Американская фармацевтическая компания PTC Therapeutics не смогла убедить FDA в эффективности своего препарата Translarna (ataluren) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), вызванной нонсенс-мутацией, сообщает FirstWord Pharma. Акции компании упали на 18%. Регулятор отказался регистрировать препарат еще в феврале 2016 г., посчитав заявку неполной. Затем FDA отклонило просьбу компании о пересмотре этого решения. Однако в марте того же года управление приняло к рассмотрению повторную заявку на Translarna. В 2014 г. препарат получил условное одобрение от Еврокомиссии для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), вызванной нонсенс-мутацией, старше пяти лет. В начале текущего года Еврокомиссия ратифицировала рекомендацию Комитета по лекарственным препаратам для меди...

Июл132017 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Sarepta и Genethon будут сотрудничать в разработке генной терапии миодистрофии Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ

Sarepta Therpeutics и Genethon подписали соглашение о сотрудничестве в области исследований для совместной разработки генной терапии для мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Созданная AFM-Telethon, Французской ассоциацией мышечной дистрофии, Genethon является некоммерческой организацией, которая специализируется на обнаружении и разработке лекарств для орфанных заболеваний, используя свой подход к генной терапии микродистрофином. По имеющимся данным, этот подход нацелен на большинство пациентов с МДД. «Генная терапия на основе микродистрофина является очень перспективным подходом с потенциальным применением у большого количества пациентов с Дюшенна. Чтобы ускорить разработку лечения, мы очень рады сотрудничать с Sarepta Therapeutics, которая продемонстрировала приверженность и успех иннов...

Июн282017 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Программа развития клинических исследований препаратов для пропуска экзона

БИБЛИОТЕКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МИОЛИТЕРАТУРА, НОВОСТИ

Переведена презентация доклада представленного на Конференции по формированию связей. Доклад посвящен развитию программы клинических исследований препаратов для пропуска экзона. Презентация доклада по развитию программы клинических исследований препаратов для пропуска экзона » Источник http://www.mymio.org

Фев232017 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Sarepta продаст право быстрого рассмотрения заявки на лекарство

НОВОСТИ

Американская биотехнологическая компания Sarepta Therapeutics Inс объявила о продаже своего ваучера на ускоренное рассмотрение заявки на регистрацию препаратов от редких педиатрических болезней (PRV) в Управлении по продуктам и лекарствам (FDA). За право сократить сроки рассмотрения заявки с 10 месяцев до шести американская Gilead Sciences готова заплатить $125 млн. Как заявил генеральный директор Sarepta Эдварда Кайе, сделка станет основным источником дохода для дальнейшего развития компании и разработки новых лекарств. В 2007 и 2012 годах в законодательство США были внесены поправки, согласно которым FDA должно выпускать специальные ваучеры для фармкомпаний, разработавших и выпустивших на рынок препараты от редких детских болезней и тропических инфекций. Ваучер дает право на ус...

Фев122017 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Emflaza: В США одобрен препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ

FDA одобрило препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) американской биофармацевтической компании Marathon Pharmaceuticals, сообщает Reuters. Emflaza (deflazacort) относится к классу кортикостероидов. Этот препарат – первый одобренный FDA стероид для лечения МДД. Еще один стероид - Prednisone часто назначается для лечения данного заболевания, однако у него нет официального одобрения FDA. Emflaza также имеет меньше побочных эффектов, чем Prednisone. Уже в течение многих лет дефлазакорт доступен за пределами США. До одобрения препарата пациенты могли импортировать его из других стран, при этом цена на него была невысокой. Теперь пациентам нельзя будет импортировать лекарственное средство. Сообщается, что стоимость годового курса терапии Emflaza составит 89 тыс. долл., од...

Дек242016 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Важнейшие новости фармакологии и медицинских биотехнологий за вторую половину 2016 года

БИБЛИОТЕКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ

Здание компании Novartis в Базеле, Швейцария. В этом году созданный ею препарат показал успехи в борьбе с рассеянным склерозом. Предлагаем вашему вниманию обзор самых главных, интересных и прорывных событий «большой фармы» за второе полугодие 2016 года. Новые лекарства, одобренные FDA В этом году управление FDA зарегистрировало удивительно мало препаратов — всего 21, что особенно контрастирует с прошлогодним показателем в 45 новых лекарств. Так мало агентство не одобряло с 2007 года. Как видно из доклада FDA, это объясняется как меньшим количеством поданных заявок по сравнению с прошлым годом, так и большим количеством отклонённых, в основном по причине недостатков в производстве (примеси, стабильность, воспроизводимость аналитических параметров), а не самих препаратов. При этом С...

Сен292016 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

FDA одобрило первый препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ФИЗИОЛОГИЯ

В США одобрено первое лекарство для лечения миодистрофии Дюшенна. Это заболевание поражает мальчиков. Первые симптомы появляются в возрасте 3-4 лет, а большинство пациентов умирают в возрасте 20-30 лет. До недавнего времени лекарство для лечения миодистрофии отсутствовало и пациентам предлагалось лишь симптоматическое лечение, а также физиотерапия. Фармацевтическая компания Sarepta Therapeutics разработала препарат Exondys51 (этеплирсен), который поможет пациентам, страдающим миодистрофией Дюшенна. Подходит этеплирсен, однако, не всем, а лишь тем, кто является носителем определенной мутации гена дистрофина, встречающейся у 13% больных. Ускоренное одобрение лекарства FDA вызвало неоднозначную реакцию экспертов. Больше всего споров вызвала цена лекарства – годовой курс препарата об...