Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:) опубликовала новые данные исследования ENDEAVOR, демонстрирующие обнадеживающие результаты для своего препарата ELEVIDYS, предназначенного для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Последняя когорта исследования, включающая шесть участников в возрасте 2 лет, продемонстрировала среднюю экспрессию белка на уровне 93,87% от нормы, с профилем безопасности, соответствующим предыдущим результатам. Несмотря на положительные клинические разработки, данные InvestingPro показывают, что акции компании столкнулись со значительными трудностями, торгуясь вблизи 52-недельного минимума в 34,10 долларов, хотя анализ предполагает, что компания в настоящее время недооценена.
Исследование ENDEAVOR, официально известное как Исследование 9001-103, представляет собой текущее клиническое испытание фазы 1b, оценивающее экспрессию и безопасность ELEVIDYS у пациентов мужского пола с мышечной дистрофией Дюшенна в различных когортах. Недавние результаты, которые наблюдались через 12 недель после лечения, также показали 79,9 процента дистрофин-положительных волокон в биопсиях участников. Распространенными побочными эффектами были тошнота и рвота, в то время как повышенные ферменты печени были устранены с помощью стероидов у двух пациентов.
Эти результаты дополняют ранее опубликованные данные Когорты 4, которая включала участников в возрасте 3 лет и показала средний уровень белка 99,64 процента. На сегодняшний день в исследовании прошли лечение более 25 пациентов в возрасте до 4 лет. Согласно данным InvestingPro, Sarepta поддерживает высокую ликвидность с текущим коэффициентом 4,02, а выручка выросла на 59% за последние двенадцать месяцев. Рыночная капитализация компании составляет 3,47 миллиарда долларов, что отражает интерес инвесторов к ее инновационному портфелю, несмотря на недавние рыночные трудности.
Луиза Родино-Клапак, доктор философии, главный научный сотрудник Sarepta, выразила оптимизм относительно биомаркерных результатов у более молодых пациентов и упомянула о предстоящей встрече с FDA США для обсуждения возможного расширения показаний для включения этой возрастной группы.
ELEVIDYS — это генная терапия однократного применения для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, заболевания, вызванного мутациями в гене DMD, приводящими к отсутствию белка дистрофина. Лечение предназначено для доставки трансгена для целенаправленного производства микро-дистрофина в скелетных мышцах. В настоящее время ELEVIDYS показан для пациентов в возрасте не менее 4 лет, которые могут ходить или не могут ходить, с подтвержденной мутацией гена DMD.
В пресс-релизе также была представлена важная информация о безопасности, включая противопоказания для пациентов с определенными делециями гена DMD, меры предосторожности при реакциях, связанных с инфузией, повреждении печени, иммуноопосредованном миозите, миокардите и предсуществующем иммунитете против AAVrh74, вирусного вектора, используемого в лечении.
Эта новость основана на пресс-релизе и предоставляет обновленную информацию о прогрессе Sarepta Therapeutics в разработке методов лечения редких генетических заболеваний. Компания продолжает фокусироваться на продвижении своего портфеля программ по лечению мышечных, центральных нервных и сердечных заболеваний. Для инвесторов, ищущих более глубокое понимание, InvestingPro предлагает комплексный анализ через свой отчет Pro Research, включая 12 дополнительных ProTips и детальные финансовые показатели, которые помогают оценить потенциал роста компании и ее положение на рынке.
В других недавних новостях, Sarepta Therapeutics объявила об одобрении своей генной терапии Elevidys Министерством здравоохранения, труда и благосостояния Японии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у маленьких детей. Это одобрение является значительным достижением, поскольку это первое глобальное одобрение терапии DMD для пациентов младше четырех лет. Одобрение в Японии, достигнутое в рамках условного и ограниченного по времени пути, происходит на фоне проблем в Европе, где Elevidys столкнулся с частичной клинической приостановкой из-за проблем с безопасностью. Morgan Stanley сохранил рейтинг «Overweight» для Sarepta с целевой ценой 113 долларов, что указывает на уверенность в рыночном потенциале препарата после японского одобрения. Однако Evercore ISI понизил рейтинг акций Sarepta до «In Line» и снизил целевую цену до 50 долларов, ссылаясь на конкурентное давление и нормативные неопределенности. BMO Capital также скорректировал свою целевую цену с 160 до 120 долларов, сохранив рейтинг «Outperform», что отражает осторожный оптимизм относительно перспектив роста Sarepta. Между тем, RBC Capital снизил свою целевую цену до 58 долларов, сохранив рейтинг «Сектор Perform», из-за опасений, связанных с Elevidys, включая смерть пациента и производственные проблемы. Эти события подчеркивают смешанные настроения среди аналитиков относительно будущих перспектив Sarepta на рынке генной терапии.
Источник ru.investing.com
