Фонд «Круг добра» на заседании попечительского совета обсудил возможное включение в перечень закупок нового препарата патогенетической терапии мышечной дистрофии Дюшенна — Касимерсена (Амондис 45), который пока не зарегистрирован в России. Вопрос был возвращён медицинским экспертам для сбора дополнительной информации, поскольку третья фаза клинических исследований препарата ещё не завершена.
Препарат предназначен для лечения пациентов с подтверждённой мутацией гена DMD, связанной с пропуском экзона 45. В настоящее время в перечне Фонда уже находятся пять препаратов для этой терапии, которые были одобрены для 533 детей к концу 2024 года.
«Рассказывая о ходе рассмотрения всех представленных данных о новом препарате Касимерсен, Александр Ткаченко особо отметил, что дискуссии экспертов Фонда вокруг препарата были связаны с отсутствием официальных результатов третьей фазы клинических исследований Касимерсена – фазы, к которой производитель лекарства пока только планирует приступить для подтверждения эффективности и безопасности препарата. Члены попечительского совета вернули вопрос Касимерсена медицинским экспертам Фонда для сбора дополнительной информации о препарате и его нового рассмотрения на заседании экспертного совета. Главное для Фонда остается незыблемым: помощь для детей должна быть безопасной и эффективной», говорится в сообщении фонда.
Источник gxpnews.net