FDA рекомендует компании Sarepta возобновить поставки препарата ЭЛЕВИДИС для амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна
— Компания благодарит FDA за оперативное и всестороннее рассмотрение имеющейся информации
— Поставки препарата в учреждения здравоохранения возобновятся в ближайшее время
— Sarepta и FDA продолжат диалог о дальнейших шагах в вопросах безопасности и подходах к снижению рисков для неамбулаторных пациентов
КЕМБРИДЖ, Массачусетс — (BUSINESS WIRE) 28 июля 2025 г.
Компания Sarepta Therapeutics, Inc., лидер в области прецизионной генетической медицины для редких заболеваний, сегодня объявила о том, что FDA (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США) уведомило Sarepta о возможности отмены добровольной приостановки поставок препарата Элевидис (деландистроген моксепарвовек) для амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.
Компания Sarepta в ближайшее время возобновит поставки препарата Элевидис в учреждения здравоохранения для лечения амбулаторных пациентов с МДД.
«На прошлой неделе, по предложению FDA, компания Sarepta приняла непростое решение приостановить поставки препарата Элевидис, чтобы предоставить FDA возможность завершить анализ имеющейся информации о безопасности. Мы очень рады, что FDA решило быстро и всесторонне завершить этот анализ и рекомендует нам снять добровольную приостановку и возобновить поставки препарата Элевидис для амбулаторных пациентов.
Оперативное рассмотрение FDA свидетельствует о приверженности организации делу защиты пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которую разделяет и Sarepta», — заявил Дуг Ингрэм, генеральный директор Sarepta. «Мы с нетерпением ждем совместной работы с FDA над обновлением информации о безопасности препарата Элевидис и обсуждением подхода к снижению рисков для неамбулаторных пациентов, поставки которых приостановлены в ожидании результатов этих обсуждений».
Анализ данных по безопасности препарата среди амбулаторных пациентов, проведенный FDA, включал случай 8-летнего ребенка в Бразилии, причину смерти которого местные органы здравоохранения сочли не связанной с лечением препаратом Элевидис. Расследование FDA пришло к выводу, что смерть не была связана с лечением Элевидис, и подтвердило, что компания Sarepta может возобновить поставки.
Пациенты и врачи могут получить дополнительную информацию об Элевидис на сайте www.SareptAssist.com или по телефону 1-888-727-3782.
Элевидис — единственный одобренный препарат генной терапии для семей и детей с мышечной дистрофии Дюшенна — редкого, прогрессирующего и в конечном итоге фатального заболевания. Мы по-прежнему привержены тесному сотрудничеству с FDA, чтобы гарантировать, что все решения принимаются на научной основе и в интересах пациентов, учитывая настоятельную потребность этих семей в доступе к терапии, изменяющей течение заболевания.
перевод письма выполнен медицинским директором фонда «Гордей» Т.А. Гремяковой
Комментарий от БФ «Гордей»
Гремякова Т.А. Начальник детского высокотехнологичного нейромышечного центра ЦКБ УДП РФ, президент БФ «Гордей»Ситуация с проблемами безопасности препарата Элевидис для амбулаторных детей, связанная со смертью ребенка, получившего лечение в Бразилии, в этот раз разрешилась в пользу возобновления поставок и терапии амбулаторных детей с МДД.
В России это когорта детей от 4 лет до 9 лет и 1 месяца.Напоминаем родителям: в борьбе с таким тяжелым заболеванием, как МДД, иногда приходится использовать препараты и дозировки, которые несут потенциальный риск для здоровья детей. Призываем семьи ответственно относиться к лечению и связанным с ним рисками, неукоснительно соблюдать стероидные протоколы безопасности, понимать, что каждое происшествие с терапией по любой причине может привести к полному запрету на нее для всего Дюшенновского сообщества не только в России, но и в мире.
Источник dmd-russia.ru
