Эксперты FDA сомневаются в эффективности «орфанного» препарата от Sarepta

Эксперты Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) поставили под сомнение эффективность экспериментальной генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна, разработанной компанией Sarepta Therapeutics. Производитель пытается добиться ускоренного одобрения препарата в статусе “орфанного”, однако FDA намерено дождаться более информативных данных о результатах применения терапии.

“Кроме того, у FDA имеются опасения, связанные с перспективой применения неэффективной генной терапии”, – говорится в документах, подготовленных экспертами в преддверии совещания, которое пройдет в пятницу. Тем не менее, производитель утверждает, что препарат помогает организму пациента производить мини-версию белка дистрофина, необходимого для поддержания целостности мышечных клеток.

Ранее американский чиновник Питер Маркс, который возглавляет Центр оценки и исследований биологических препаратов, заявил о необходимости обязательной ускоренной процедуры одобрения лекарств, предназначенных для лечения орфанных заболеваний. Препарат от Sarepta для борьбы с миодистрофией Дюшенна он привел в пример, заметив, что его одобрение сильно затягивается из-за малого количества испытуемых.

Источник gxpnews.net

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  CRISPR восстановила функцию дистрофина в стволовых клетках от людей с мышечной дистрофией Дюшенна

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *