Исследователи из Университета Миссури сообщили о полном и успешном лечении мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у собак путем инъекции вирусного вектора, несущего ген микродистрофина, что приводит к восстановлению всех мышц. Клинические испытания с участием людей планируются в качестве следующего шага. Исследование, озаглавленное «Безопасность и распространенная трансдукция мышц у молодых и взрослых собак с мышечной дистрофией Дюшенна аденоассоциированным вирусом», было опубликовано в журнале Human Molecular Genetics.
Предыдущие исследования успешно показали, что использование доставки аденовирусом для гена эффективно для всех мышц в организме в моделях МДД мышей. Но надежные результаты генной терапии наблюдаемые у грызунов не были полностью подтверждены на больших животных моделях. Одной из самых важных функций для возможного лечения МДД является его способность достичь всех страдающих тканей по всему телу. В этом исследовании исследовательская группа впервые продемонстрировала успешный и системный метод доставки генов у крупных млекопитающих.
Исследователи вводили собакам (в возрасте от двух до трех месяцев) с начальными признаками МДД аденоассоциированные вирусные векторы, несущие микроген, уменьшенную версию гена дистрофина, одного из крупнейших в геноме человека. Размер гена дистрофина является препятствием для эффективной доставки генной терапии, так как э очень сложно разместить весь ген в векторе. Тем не менее, микроген, кодирующий мини-версии дистрофина, ранее был в состоянии достичь цели и защитить все мышцы в мышинных моделях МДД. Теперь, после более чем десяти лет проектирования стратегии, исследователи, наконец, добились успеха у собак, у которых функции мышц были усовершенствованы и не наблюдалось побочных эффектов. Собаки в шесть-семь месяцев по-прежнему нормально развивались.
Исследователи считают, что раннее начало лечения, прежде, чем будет нанесен серьезный ущерб в результате этой болезни, имеет важное значение для успеха терапии.
«Это самое распространенное заболевание мышц у мальчиков, и в настоящее время нет эффективной терапии. Наша исследовательская группа продолжала это исследование более 10 лет, но мы считаем, что мы находимся на пороге нового метода лечения болезни «, прокомментировал доктор Донченг Дуан, ведущий исследователь, который недавно получил пятилетний $ 3 млн грант от Национального института здоровья (NIH), чтобы продолжить это многообещающее исследование.
http://musculardystrophynews.com