В ходе КИ препарата «Генериум» должен оценить переносимость, безопасность и эффективность GNR-097 при его однократном внутривенном введении детям…
Продолжить чтениеМетка: Клинические исследования
FDA снимает запрет на проведение КИ терапии болезни Дюшенна компанией Entrada
Компания Entrada Therapeutics продолжит разработку препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) – ENTR-601-44, так как…
Генная терапия мышечной дистрофии Дюшенна от Pfizer провалила финальные клинические исследования
Reuters сообщает о неудачных результатах третьей фазы клинических исследований препарата Ciffreo компании Pfizer. На поздней стадии болезни лечение оказалось не лучше…
Таблетка от старения для пожилых собак, может помочь при мышечной дистрофии Дюшенна и других тяжелых заболеваниях
Новая таблетка против старения для пожилых собак только что прошла клинические испытания. Поможет ли это дольше…
В Санкт-Петербурге введут массовый скрининг для диагностики миодистрофии Дюшенна
В Санкт-Петербурге запускают пилотный проект по диагностированию у детей миодистрофии Дюшенна – Беккера. Это орфанное наследственное…
Тамоксифен замедлял прогрессирование мышечной дистрофии Дюшенна
Терапия тамоксифеном в качестве дополнения к приему кортикостероидов оказалась безопасной и хорошо переносилась пациентами с мышечной…
Biocad перешел к клиническим испытаниям препаратов от гемофилии и СМА
Компания Biocad (Санкт-Петербург) перешла к клиническим испытаниям генотерапевтических препаратов от гемофилии и спинальной мышечной атрофии, сообщил…
Новый способ лечения редкого генетического заболевания могут одобрить в США
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США собирается одобрить экспериментальный метод лечения…
Миодистрофия Дюшенна: угасать постепенно или жить полноценной жизнью
Онлайн-конференция на тему: «Миодистрофия Дюшенна: угасать постепенно или жить полноценной жизнью». Проблема редких (орфанных) заболеваний становится в последнее время…
Спасти нельзя убить! 28 февраля — Международный день редких (орфанных) заболеваний
Таких больных называют «смайлики», что в переводе с английского означает «улыбка». Но, к сожалению, их жизнь…
Продолжить чтение
В протезно-ортопедическом центре столицы презентовали новые техсредства для инвалидов
За первое полугодие 2020 года в Беларуси людям с инвалидностью выдано более 50 тыс. технических средств…
«Нам сказали: смиритесь, не привыкайте к ребенку, исход будет один — он умрет»: В Россию вернулся годовалый Дима Тишунин, который прошел уникальную генную терапию
Родителям удалось собрать космическую сумму на спасение своего ребенка Встречаемся на детской площадке у многоэтажки на…
Продолжить чтение
Итальфармако откладывает испытание фазы 3 гивиностата при МДД из-за COVID-19
Из-за глобальной пандемии COVID-19 Итальфармако приостановила регистрацию мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) в фазу 3…
Продолжить чтение
«Говорить о росте заболеваемости пока не приходится»: врач-невролог рассказал о лекарствах от СМА
В Красноярском крае следователи проверяют региональный Минздрав, который не обеспечил двухлетнего ребёнка, больного спинальной мышечной атрофией…
Продолжить чтение
В Минздраве рассказали, когда начнутся испытания российского препарата для лечения СМА
Клинические испытания российского лекарственного препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) могут начаться уже во второй…
В США неизлечимо больным разрешили пользоваться экспериментальными лекарствами
В США неизлечимо больным разрешили пользоваться «сырыми» экспериментальными лекарствами. А что можно россиянам в подобной ситуации?…
Продолжить чтение
Ежегодная конференция Родительского проекта по борьбе с миодистрофией Дюшенна
Ежегодная конференция 2018 года РПМД знаменует собой время, когда семьи, врачи, исследователи, воспитатели, отраслевые партнеры, а…
В США тестируют препарат от ожирения, который возможно поможет пациентам с мышечной дистрофией Дюшенна
Американские ученые тестируют вещество, которое способно заменить человеку физические упражнения. Об этом сообщает издание Science Alert. Прежде…