Генная терапия мышечной дистрофии Дюшенна от Pfizer провалила финальные клинические исследования

Reuters сообщает о неудачных результатах третьей фазы клинических исследований препарата Ciffreo компании Pfizer. На поздней стадии болезни лечение оказалось не лучше…

Таблетка от старения для пожилых собак, может помочь при мышечной дистрофии Дюшенна и других тяжелых заболеваниях

Новая таблетка против старения для пожилых собак только что прошла клинические испытания. Поможет ли это дольше…

В Санкт-Петербурге введут массовый скрининг для диагностики миодистрофии Дюшенна

В Санкт-Петербурге запускают пилотный проект по диагностированию у детей миодистрофии Дюшенна – Беккера. Это орфанное наследственное…

Тамоксифен замедлял прогрессирование мышечной дистрофии Дюшенна

Терапия тамоксифеном в качестве дополнения к приему кортикостероидов оказалась безопасной и хорошо переносилась пациентами с мышечной…

Biocad перешел к клиническим испытаниям препаратов от гемофилии и СМА

Компания Biocad (Санкт-Петербург) перешла к клиническим испытаниям генотерапевтических препаратов от гемофилии и спинальной мышечной атрофии, сообщил…

Новый способ лечения редкого генетического заболевания могут одобрить в США

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США собирается одобрить экспериментальный метод лечения…

Миодистрофия Дюшенна: угасать постепенно или жить полноценной жизнью

Онлайн-конференция на тему: «Миодистрофия Дюшенна: угасать постепенно или жить полноценной жизнью». Проблема редких (орфанных) заболеваний становится в последнее время…

Спасти нельзя убить! 28 февраля — Международный день редких (орфанных) заболеваний

Таких больных называют «смайлики», что в переводе с английского означает «улыбка». Но, к сожалению, их жизнь…

Продолжить чтение

В протезно-ортопедическом центре столицы презентовали новые техсредства для инвалидов

За первое полугодие 2020 года в Беларуси людям с инвалидностью выдано более 50 тыс. технических средств…

«Нам сказали: смиритесь, не привыкайте к ребенку, исход будет один — он умрет»: В Россию вернулся годовалый Дима Тишунин, который прошел уникальную генную терапию

Родителям удалось собрать космическую сумму на спасение своего ребенка Встречаемся на детской площадке у многоэтажки на…

Продолжить чтение

Итальфармако откладывает испытание фазы 3 гивиностата при МДД из-за COVID-19

Из-за глобальной пандемии COVID-19 Итальфармако приостановила регистрацию мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) в фазу 3…

Продолжить чтение

«Говорить о росте заболеваемости пока не приходится»: врач-невролог рассказал о лекарствах от СМА

В Красноярском крае следователи проверяют региональный Минздрав, который не обеспечил двухлетнего ребёнка, больного спинальной мышечной атрофией…

Продолжить чтение

В Минздраве рассказали, когда начнутся испытания российского препарата для лечения СМА

Клинические испытания российского лекарственного препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) могут начаться уже во второй…

В США неизлечимо больным разрешили пользоваться экспериментальными лекарствами

В США неизлечимо больным разрешили пользоваться «сырыми» экспериментальными лекарствами. А что можно россиянам в подобной ситуации?…

Продолжить чтение

Ежегодная конференция Родительского проекта по борьбе с миодистрофией Дюшенна

Ежегодная конференция 2018 года РПМД знаменует собой время, когда семьи, врачи, исследователи, воспитатели, отраслевые партнеры, а…

В США тестируют препарат от ожирения, который возможно поможет пациентам с мышечной дистрофией Дюшенна

Американские ученые тестируют вещество, которое способно заменить человеку физические упражнения. Об этом сообщает издание Science Alert. Прежде…

Клинические исследования препарата Translana на территории Российской Федерации

Компания РТС инициировала клинические исследования препарата Translana, разработанного для коррекции нонсенс мутации в гене Дистрофин, на…

Минздрав России дал разрешение на проведение клинических испытаний для пациентов со СМА 1 типа

Компании Roche и Novartis планируют в самое ближайшее время открыть центры клинических испытаний своих препаратов в…