Лекарство от спинально-мышечной атрофии «Золгенсма» зарегистрировано в России. Это первый препарат генной терапии, который получил удостоверение Минздрава РФ и самый дорогой в мире. До регистрации лечение этим препаратом было возможно только при наличии целого пакета документов. А так как СМА в большинстве случаев болеют младенцы, то время на приём лекарства — самый ценный ресурс. Теперь же можно будет избежать не только бумажной волокиты, но и сократить необратимые последствия в организме ребёнка.
Источник