Пятница, 7 октября
Shadow

Расширены возрастные рамки применения лекарственных препаратов Золгенсма и Трикафта

9 декабря 2021 г. Экспертный совет Фонда «Круг добра» расширил возрастные рамки применения лекарственных препаратов для лечения редких заболеваний – спинальной мышечной атрофии и муковисцидоза.

Напомним, в сентябре председатель правления Фонда «Круг добра» Александр Ткаченко обратился к врачебному сообществу с просьбой провести анализ накопленной врачебной практики по применению препарата «Золгенсма». Александр Ткаченко отметил, что с момента выхода препарата на рынок накопился значительный мировой и отечественный опыт, который позволяет уточнить подходы к применению препарата в лечении детей со спинальной мышечной атрофией (СМА).

Принятое сегодня решение стало ответом экспертного сообщества на обращение Александра Ткаченко ввиду ожидающейся регистрации лекарственного препарата Золгенсма на территории России.

Сегодня, 9 декабря 21 года, Золгенсма зарегистрирована в Российской Федерации. Решение экспертов учитывает положения инструкции к применению Золгенсма, предложенной производителем и утверждённой при регистрации препарата.

Решение открывает возможность для Фонда обеспечивать лекарственным препаратом Золгенсма вновь выявленных детей со СМА, не получавших какой-либо патогенетической терапии, и детей со СМА, которые получали другое и которым терапия препаратом Золгенсма будет назначена или рекомендована врачебной комиссией и подтверждена федеральным консилиумом.

Экспертный совет также еще раз подтвердил невозможность применения других видов патогенетической терапии после применения Золгенсма до момента подтверждения безопасности и, главное, эффективности комбинирования разных видов лекарственной терапии в ходе клинических испытаний.

Сегодня Фонд, удовлетворяя все полученные заявки, обеспечивает лекарственными препаратам 1076 детей с диагнозом СМА, в том числе, 21 ребёнок за счёт Фонда получил Золгенсма. Стоимость одной упаковки превышает 100 млн. руб.

Также на сегодняшнем заседании экспертного совета было принято решение о расширении возрастных рамок применения лекарственного препарата Трикафта для лечения муковисцидоза. С 2022 года сможет закупать лекарственный препарат Трикафта в соответствии с врачебными рекомендациями и решением федерального консилиума для всех пациентов с муковисцидозом в возрасте от 6 до 18 лет. Также были сняты ранее действовавшие ограничения по тяжести заболевания.

«Задача Фонда «Круг добра» — помогать самым «тяжелым» пациентам, но для того, чтобы оказать помощь, нам не нужно ждать ухудшения состояния. Ребенок должен получать лекарство сразу же после постановки диагноза и получения назначения врача», — сказал Александр Ткаченко.

Полностью информация о новых критериях будет опубликована дополнительно.

Источник https://фондкругдобра.рф


Связанные записи


Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован.