Среда, 6 июля
Shadow

Рисдиплам безопасен и эффективен при лечении СМА 2 и 3 типа

 В скором времени в мире может появиться новое высокоэффективное средство для лечения спинальной мышечной атрофии, так как компания объявила о том, что ключевое клиническое исследование Рисдиплама достигло своей основной конечной точки. На основании данных исследования, которые также подтверждаются собственными наблюдениями TreatSMA, Рисдиплам представляется безопасным и высокоэффективным для улучшения мышечной функции детей, подростков и взрослых со 2 и 3 типа, которые участвовали в исследовании SUNFISH.

Мы в восторге!

Более 230 детей, подростков и взрослых получили новый экспериментальный препарат Рисдиплам в рамках клинического испытания SUNFISH. Целью исследования было оценить безопасность и эффективность этого перорально вводимого препарата при ежедневном лечении спинальной мышечной атрофии 2 и 3 типов. В течение 12 месяцев участники получали либо Рисдиплам , либо плацебо. Впоследствии был проведен промежуточный анализ для оценки воздействия.

написал в пресс-релизе:

Исследование [SUNFISH] соответствовало своей основной конечной точке изменения по сравнению с исходным уровнем по шкале моторной функциональной меры 32 (MFM-32) после одного года лечения Рисдипламом по сравнению с плацебо. До настоящего времени ни в одном исследовании по Рисдипламу не было обнаружено никаких данных о безопасности, связанных с лечением, ведущих к прекращению исследования. Безопасность Рисдиплама соответствовала его известному профилю безопасности, и никаких новых сигналов безопасности обнаружено не было.

Леви Гаррэуэй, доктор медицинских наук, доктор медицинских наук, главный медицинский директор и руководитель отдела глобального развития продуктов, говорит:

SUNFISH — это крупнейшее плацебо-контролируемое исследование, когда-либо проводившееся у пациентов с 2 или 3 типа. Мы благодарим сообщество за сотрудничество и надеемся поделиться этими результатами с регулирующими органами и донести Рисдиплам до людей, живущих с этим заболеванием.

Результаты согласуются с нашими наблюдениями. Несмотря на то, что исследование SUNFISH не началось в Великобритании, нескольким британским детям удалось записаться на исследование во Франции, Бельгии, Италии и Польше. Мы внимательно следим за ними и можем подтвердить, что Рисдиплам действительно дает удивительные эффекты.

Мы тесно сотрудничаем с органами здравоохранения, а также с компанией Roche, которая занимается разработкой Рисдиплама, чтобы как можно скорее обеспечить препарата в Великобритании.

Пресс-релиз Roche

Источник https://www.treatsma.uk


Связанные записи


Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован.