плацебо | МИОПАТИЯ.BY

Сен192021 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Нейтрализатор вируса: как лечат больных ковидом беременных женщин?

ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ОНЛАЙН-ТРАНСЛЯЦИИ

В Москве начали применять новую терапию для лечения беременных женщин, инфицированных коронавирусом. Специалисты применяют препараты из группы моноклональных вируснейтрализующих антител. Подробности телеканалу «МИР 24» рассказала врач акушер-гинеколог Инна Джиджоева. - Что такое моноклональные вируснейтрализующие антитела и как их получить? Инна Джиджоева: Слово «антитела» уже понятно любому. Появилось новое – «моноклональные антитела». Что это такое? Когда в организм попадает вирус, к нему иммунная система начинает вырабатывать антитела – их великое множество, каждый домен вируса заставляет выделять иммунную систему определенные антитела. Моноклональность – это как раз то отдельное антитело, которое выделяется на один клон вируса. В данном случае нас интересует связывание...

Июл82021 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Испытания показали, что Vamorolone безопасным образом улучшает мышечную функцию у детей с МДД

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Опубликованы ключевые данные второй фазы испытания (2 b) VISION-DMD. Результаты показали эффективность Vamorolone наряду с главной и второстепенными целями исследования. При этом экспериментальная терапия хорошо переносится, имеет благоприятный профиль безопасности. Santhera Pharmaceuticals занимается разработкой лечения в сотрудничестве с Reveragen Biofarma. Партнеры, в частности, планируют направить запрос на приоритетное рассмотрение Vamorolone в FDA и получить одобрение в 2022 году. “Мы взволнованы позитивными результатами исследования VISION-DMD. Они представляют из себя своего рода кульминацию спустя целое десятилетие исследований.“ — Eric Hoffman, PhD, президент и генеральный директор ReveraGen, поделился впечатлениями в пресс-релизе. “Мы очень признательны всем участникам VIS...

Июл42021 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Лечение миодистрофии Дюшенна: настоящее и будущее терапии

АКТУАЛЬНО, БИБЛИОТЕКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, КАРДИОЛОГИЯ, МИОЛИТЕРАТУРА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ПСИХОЛОГИЯ, СЕМЬЯ И ДЕТИ, ФИЗИОЛОГИЯ

Генетики мировых лабораторий активно работают над проблемой лечения миодистрофии Дюшенна (МДД). Эксперты рассказали участникам первой Всероссийской врачебно-пациентской конференции «Стандарты и достижения в области диагностики, реабилитации, ведения и лечения миодистрофии Дюшенна», организованной благотворительным фондом «Гордей», о том, какие виды терапии сейчас используются, а какие - находятся в разработке, а также о препаратах, проходящих стадию клинических испытаний. Почему теряется мышечная функция? Отсутствующий при МДД белок дистрофин необходим для сохранности скелетных мышц. Если здоровый человек бежит марафон – он повреждает мышцы, но для него это не проблема, потому что тело способно регенерировать мышечную ткань. Это восстановление происходит в несколько шагов. Сначал...

Фев132021 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Минздрав одобрил вакцину «Спутник V» для применения у людей старше 60 лет

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Вакцина Гам-КОВИД-Вак «Спутник V» одобрена Минздравом Беларуси для применения у людей старше 60 лет На сегодняшний день не существует вакцин для профилактики инфекции SARS-CoV-2, зарегистрированных в Республике Беларусь, для применения у пациентов старше 60 лет, поэтому регистрация препарата в данной возрастной группе является крайне актуальной для системы здравоохранения страны. Разработчиком вакцины ФГБУ НИЦЭМ им. Н.Ф. Гамалеи Минздрава России, Российская Федерация, с целью расширения возрастных границ использования препарата для профилактики коронавирусной инфекции, внесены необходимые изменения и дополнения в инструкцию по применению. В белорусских учреждениях здравоохранения началась подготовка к массовой вакцинации населения, проводятся специализированные обучающие занятия. ...

Май282020 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Итальфармако откладывает испытание фазы 3 гивиностата при МДД из-за COVID-19

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ

Из-за глобальной пандемии COVID-19 Итальфармако приостановила регистрацию мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) в фазу 3 испытаний своего гивиностата, как сообщила компания на недавнем вебинаре, организованном Родительским проектом по борьбе с миодистрофией Дюшенна. Хотя лечение нынешних участников проходит в соответствии с графиком, ожидается, что это задержит завершение испытания и результаты, требующие одобрения регулирующего органа. «Клинические испытания [гивиностата] все еще продолжаются, поскольку мы не остановились ни в одном исследовании», - сказал Паоло Беттика, доктор медицинских наук, главный врач Италфармако. «Тем не менее, как регистрация, так и часть скрининга и рандомизации, в настоящее время приостановлена из-за ограничений на поездки и посещения исследовател...

Май212020 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Эффект массажа икры у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна

АКТУАЛЬНО, БИБЛИОТЕКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МИОЛИТЕРАТУРА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ФИЗИОЛОГИЯ

Мы исследовали эффекты стандартизированного массажа икры у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), используя проспективный дизайн исследования. Материалы и методы. Двадцать мальчиков прошли два ознакомительных визита с интервалом в 1 неделю. При обоих посещениях каждая нога получала 10-минутный массаж икры (вмешательство) и 10-минутный контрольный период отдыха (плацебо) в рандомизированном порядке. Длина мышц голени и подколенных сухожилий и жесткость икроножных мышц измерялись экспертом до и после вмешательства и плацебо. Измерение функции походки (временные 10-метровые параметры ходьбы / бега и пространственно-временных параметров походки); результаты УЗИ икроножной мышцы; участники также оценивали боль в ногах, скованность и усилие при ходьбе, а также общее психологическое...

Дек62019 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Риздиплам – разрабатываемое лечение для Спинальной мышечной атрофии (тип 2,3). Положительные результаты

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Положительные результаты исследований препарата Риздиплам для Спинальной мышечной атрофии (СМА) 2 и 3 типов 10 ноября компания Genentech, член группы Roche, объявила о положительных результатах второй части своего клинического испытания SUNFISH фазы 2/3, в целях оценки перпарата Риздиплам для лечения пациентов со СМА 2 или 3 типа. Исследование соответствовало своей первичной конечной точке, которая изменилась по сравнению с базовой линией по шкале измерений двигательной функции 32 (MFM-32*) спустя год после лечения Риздипламом по сравнению с плацебо. Профиль безопасности согласуется с предыдущими исследованиями Риздиплама: никто из пациентов не был исключен из исследований ввиду возникших в связи с лечением проблем; дополнительных опасений по поводу безопасности применения...

Ноя122019 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Рисдиплам безопасен и эффективен при лечении СМА 2 и 3 типа

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

В скором времени в мире может появиться новое высокоэффективное средство для лечения спинальной мышечной атрофии, так как компания Roche объявила о том, что ключевое клиническое исследование Рисдиплама достигло своей основной конечной точки. На основании данных исследования, которые также подтверждаются собственными наблюдениями TreatSMA, Рисдиплам представляется безопасным и высокоэффективным для улучшения мышечной функции детей, подростков и взрослых со СМА 2 и 3 типа, которые участвовали в исследовании SUNFISH. Мы в восторге! Более 230 детей, подростков и взрослых получили новый экспериментальный препарат Рисдиплам в рамках клинического испытания SUNFISH. Целью исследования было оценить безопасность и эффективность этого перорально вводимого препарата при ежедневном л...

Авг242019 Автор МИОПАТИЯ.BY3 Comments

Чем нас лечат: Спинраза. Против СМА и смысла

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Работает ли первый в стране препарат от спинальной мышечной атрофии. В чем Спинраза превзошла все ожидания экспертов, в чем смысл антисмысловой терапии одним из самых дорогих в мире препаратов, как гены «подменяют» друг друга, где малое число исследований и их участников простительно, а где — нет, рассказывает новый выпуск рубрики «Чем нас лечат». В России впервые зарегистрирован препарат от спинальной мышечной атрофии — Спинраза. Раньше лечить это редкое неврологическое заболевание у нас было нечем: можно было либо получить инъекции за границей, либо ввезти и применить «по жизненным показаниям», если удастся пройти сложную процедуру оформления. Но и сейчас стоимость лекарства достигает заоблачных высот, «превосходя даже самые смелые ожидания» западных экспертов: в США за одну инъекц...

Мар92019 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

SRK-015, экспериментальный препарат для терапии СМА, влияющий на мышечную функцию, показал положительные результаты в первой фазе клинических исследований

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Компания Scholar Rock на днях объявила о положительных промежуточных результатах первой фазы испытаний препарата для терапии СМА SRK-015 на здоровых добровольцах и сообщила о планах дальнейшей разработки препарата. • Благоприятный профиль безопасности во всех испытанных дозах позволяет начать вторую фазу испытаний среди пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) • Фармакодинамические результаты демонстрируют надежное и устойчивое целевое вовлечение латентного миостатина • Начало второй фазы испытаний ожидается в конце первого квартала 2019 г. с промежуточным анализом безопасности и эффективности после шести месяцев лечения (по прогнозу в первой половине 2020 г.) Об SRK-015 и его доклинических испытаниях мы писали здесь. Scholar Rock — биофармацевтическая компания, спе...

Янв282019 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Новые данные о планах по регистрации досье на препарат Рисдиплам для лечения СМА

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

7 января компания PTC Therapeutics, Inc в рамках презентации на 37-й ежегодной конференции JP Morgan Healthcare представила годовой отчет о деятельности, в котором в том числе были намечены дальнейшие шаги по регистрации и одобрению применения экспериментального препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) Рисдиплам регулирующими органом США (FDA) и национальными регуляторными органами в Европе. Напомним: Рисдиплам — это лекарственное средство для перорального применения для повышения уровня белка SMN в центральной нервной системе (ЦНС) и по всему организму. Он разработан, чтобы помочь гену SMN2 вырабатывать большее количество функционального белка SMN и поддерживать двигательные нейроны и функции мышц. Клиническую разработку Рисдиплама возглавляет компания Roche в сотрудничес...

Сен272018 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Подходы к лечению мышечной дистрофии Дюшенна, которые обсуждались на конференции PPMD

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Дискуссия о работе над четырьмя различными подходами к лечению мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) — восстановлению или замене дистрофина, противовоспалительными препаратами, улучшению мышечной функции и редактированию дисфункциональных генов с использованием метода CRISPR / CAS9 — стали главными темами на сессии конференции, организованной американским родительским проектом в Скоттсдейле, Аризона в 2018 году. Пациенты, родители, врачи, исследователи и руководители отрасли собрались на конференции, чтобы поделиться новостями и прослушать доклады, в том числе четыре из них, которые возглавляли фармацевтические и биотехнологические компании и сообщали результаты доклинической и клинической работы по каждому из этих четырех возможных методов лечения МДД. Восстановление или замена дистрофина ...