плацебо | МИОПАТИЯ.BY

Май282020 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Итальфармако откладывает испытание фазы 3 гивиностата при МДД из-за COVID-19

Из-за глобальной пандемии COVID-19 Итальфармако приостановила регистрацию мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) в фазу 3 испытаний своего гивиностата, как сообщила компания на недавнем вебинаре, организованном Родительским проектом по борьбе с миодистрофией Дюшенна. Хотя лечение нынешних участников проходит в соответствии с графиком, ожидается, что это задержит завершение испытания и результаты, требующие одобрения регулирующего органа. «Клинические испытания [гивиностата] все еще продолжаются, поскольку мы не остановились ни в одном исследовании», - сказал Паоло Беттика, доктор медицинских наук, главный врач Италфармако. «Тем не менее, как регистрация, так и часть скрининга и рандомизации, в настоящее время приостановлена из-за ограничений на поездки и посещения исследовател...

Май212020 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Эффект массажа икры у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна

АКТУАЛЬНО, БИБЛИОТЕКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МИОЛИТЕРАТУРА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ФИЗИОЛОГИЯ

Мы исследовали эффекты стандартизированного массажа икры у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), используя проспективный дизайн исследования. Материалы и методы. Двадцать мальчиков прошли два ознакомительных визита с интервалом в 1 неделю. При обоих посещениях каждая нога получала 10-минутный массаж икры (вмешательство) и 10-минутный контрольный период отдыха (плацебо) в рандомизированном порядке. Длина мышц голени и подколенных сухожилий и жесткость икроножных мышц измерялись экспертом до и после вмешательства и плацебо. Измерение функции походки (временные 10-метровые параметры ходьбы / бега и пространственно-временных параметров походки); результаты УЗИ икроножной мышцы; участники также оценивали боль в ногах, скованность и усилие при ходьбе, а также общее психологическое...

Дек62019 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Риздиплам – разрабатываемое лечение для Спинальной мышечной атрофии (тип 2,3). Положительные результаты

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Положительные результаты исследований препарата Риздиплам для Спинальной мышечной атрофии (СМА) 2 и 3 типов 10 ноября компания Genentech, член группы Roche, объявила о положительных результатах второй части своего клинического испытания SUNFISH фазы 2/3, в целях оценки перпарата Риздиплам для лечения пациентов со СМА 2 или 3 типа. Исследование соответствовало своей первичной конечной точке, которая изменилась по сравнению с базовой линией по шкале измерений двигательной функции 32 (MFM-32*) спустя год после лечения Риздипламом по сравнению с плацебо. Профиль безопасности согласуется с предыдущими исследованиями Риздиплама: никто из пациентов не был исключен из исследований ввиду возникших в связи с лечением проблем; дополнительных опасений по поводу безопасности применения...

Ноя122019 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Рисдиплам безопасен и эффективен при лечении СМА 2 и 3 типа

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

В скором времени в мире может появиться новое высокоэффективное средство для лечения спинальной мышечной атрофии, так как компания Roche объявила о том, что ключевое клиническое исследование Рисдиплама достигло своей основной конечной точки. На основании данных исследования, которые также подтверждаются собственными наблюдениями TreatSMA, Рисдиплам представляется безопасным и высокоэффективным для улучшения мышечной функции детей, подростков и взрослых со СМА 2 и 3 типа, которые участвовали в исследовании SUNFISH. Мы в восторге! Более 230 детей, подростков и взрослых получили новый экспериментальный препарат Рисдиплам в рамках клинического испытания SUNFISH. Целью исследования было оценить безопасность и эффективность этого перорально вводимого препарата при ежедневном л...

Авг242019 by МИОПАТИЯ.BY3 Comments

Чем нас лечат: Спинраза. Против СМА и смысла

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Работает ли первый в стране препарат от спинальной мышечной атрофии. В чем Спинраза превзошла все ожидания экспертов, в чем смысл антисмысловой терапии одним из самых дорогих в мире препаратов, как гены «подменяют» друг друга, где малое число исследований и их участников простительно, а где — нет, рассказывает новый выпуск рубрики «Чем нас лечат». В России впервые зарегистрирован препарат от спинальной мышечной атрофии — Спинраза. Раньше лечить это редкое неврологическое заболевание у нас было нечем: можно было либо получить инъекции за границей, либо ввезти и применить «по жизненным показаниям», если удастся пройти сложную процедуру оформления. Но и сейчас стоимость лекарства достигает заоблачных высот, «превосходя даже самые смелые ожидания» западных экспертов: в США за одну инъекц...

Мар92019 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

SRK-015, экспериментальный препарат для терапии СМА, влияющий на мышечную функцию, показал положительные результаты в первой фазе клинических исследований

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Компания Scholar Rock на днях объявила о положительных промежуточных результатах первой фазы испытаний препарата для терапии СМА SRK-015 на здоровых добровольцах и сообщила о планах дальнейшей разработки препарата. • Благоприятный профиль безопасности во всех испытанных дозах позволяет начать вторую фазу испытаний среди пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) • Фармакодинамические результаты демонстрируют надежное и устойчивое целевое вовлечение латентного миостатина • Начало второй фазы испытаний ожидается в конце первого квартала 2019 г. с промежуточным анализом безопасности и эффективности после шести месяцев лечения (по прогнозу в первой половине 2020 г.) Об SRK-015 и его доклинических испытаниях мы писали здесь. Scholar Rock — биофармацевтическая компания, спе...

Янв282019 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Новые данные о планах по регистрации досье на препарат Рисдиплам для лечения СМА

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

7 января компания PTC Therapeutics, Inc в рамках презентации на 37-й ежегодной конференции JP Morgan Healthcare представила годовой отчет о деятельности, в котором в том числе были намечены дальнейшие шаги по регистрации и одобрению применения экспериментального препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) Рисдиплам регулирующими органом США (FDA) и национальными регуляторными органами в Европе. Напомним: Рисдиплам — это лекарственное средство для перорального применения для повышения уровня белка SMN в центральной нервной системе (ЦНС) и по всему организму. Он разработан, чтобы помочь гену SMN2 вырабатывать большее количество функционального белка SMN и поддерживать двигательные нейроны и функции мышц. Клиническую разработку Рисдиплама возглавляет компания Roche в сотрудничес...

Сен272018 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Подходы к лечению мышечной дистрофии Дюшенна, которые обсуждались на конференции PPMD

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Дискуссия о работе над четырьмя различными подходами к лечению мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) — восстановлению или замене дистрофина, противовоспалительными препаратами, улучшению мышечной функции и редактированию дисфункциональных генов с использованием метода CRISPR / CAS9 — стали главными темами на сессии конференции, организованной американским родительским проектом в Скоттсдейле, Аризона в 2018 году. Пациенты, родители, врачи, исследователи и руководители отрасли собрались на конференции, чтобы поделиться новостями и прослушать доклады, в том числе четыре из них, которые возглавляли фармацевтические и биотехнологические компании и сообщали результаты доклинической и клинической работы по каждому из этих четырех возможных методов лечения МДД. Восстановление или замена дистрофина ...

Июл52018 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

В США неизлечимо больным разрешили пользоваться экспериментальными лекарствами

АКТУАЛЬНО, ЗАКОН И ПРАВО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

В США неизлечимо больным разрешили пользоваться «сырыми» экспериментальными лекарствами. А что можно россиянам в подобной ситуации? В конце мая президент США Дональд Трамп поставил свою подпись на документе, который дал всем гражданам США т.н. право на попытку — теперь неизлечимо больные могут получать доступ к лекарствам, еще не прошедшим все стадии клинических испытаний и не получившим одобрения Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA). Речь идет о больных, которые уже исчерпали все имеющиеся возможности для лечения на данный момент. «Чердак» разобрался, какие возможности есть у российских пациентов для доступа к незарегистрированным препаратам. Трамп не то чтобы шокировал страну своим поступком. В США уже давно миновали времена «Далла...

Апр42018 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Обновленный статус исследовательских программ в области СМА компании Roche

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ

В настоящий момент компания Roche ведет клинические разработки 2 молекул для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) - Олезоксим и RG7916. Обе молекулы применяются перорально и работают по разному. Компания сообщила о старте основной части исследования FIREFISH для младенцев со СМА1 типа и SUNFISH для детей со 2-3 типом СМА, а также о планах по клиническим испытаниям препарата Олезоксим для детей и молодых взрослых с 3 типом RG7916 Препарат RG7916 разработан в сотрудничестве с PTC Therapeutics и SMA Foundation. RG7916 — модификатор сплайсинга СМН2 и исследуется в трех исследовательских программах: FIREFISH, SUNFISH и JEWELFISH. Исследование FIREFISH для младенцев со СМА 1 типа – Начало части 2 текущей фазы исследования Программа FIREFISH рассчитана на мледенцев возраста от 1 до 7 ...

Фев72018 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Компания Summit Therapeutics обьявила данные 2 Фазы 24 недельного клинического исследования препарата Ezutromid

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ

Компания Summit Therapeutics обьявила данные 2 Фазы 24 недельного клинического исследования препарата Ezutromid (регулятор утрофина), где наблюдалось значительное уменьшение мышечного повреждения у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Миодистрофия Дюшенна — тяжелый тип мышечной дистрофии, вызванный отсутствием дистрофина, белка, необходимого для здорового функционирования мышц. Ezutromid, потенциальный кандидат на терапевтическое лечение мышечной дистрофии Дюшенна компании Summit Therapeutics, представляет собой перорально вводимую малую молекулу, которая модулирует утрофин, белок, функционально и структурно подобный дистрофину. Белок утрофин участвует в раннем развитии мышечных волокон, после чего он заменяется дистрофином. Повреждение мышц вызывает выработку утрофина и развити...

Дек242017 by МИОПАТИЯ.BYNo Comments

«Ни Спинраза, ни генная терапия не являются панацеей»: достижения, надежды и ограничения терапии СМА

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ

«Исследователи начинают накапливать данные по долгосрочному наблюдению», говорит Финкель. Данные о детях СМА типа 2 сейчас охватывают шесть лет и типа 1 - четыре года. Но как могут быть использованы преимущества лечения Спинраза по мере того, как люди, получавшие лечение в очень раннем возрасте, взрослеют? «Мы еще не знаем. Продолжится ли это улучшение, которое мы наблюдаем в этих младенцах, является ли оно устойчивым? Я, честно говоря, держу за это кулачки», - говорит доктор Ричард Финкель. Дети со спинальной мышечной атрофией (СМА) типа 1, которые, вероятнее всего еще до остижения двухлетнего возраста умерли бы всего лишь несколько лет назад, способны ходить после лечения препаратом Спинраза (nusinersen). «Эта одобренная терапия и другие, потенциально способные однажды стать вариа...