Уже достаточно долго пациенты, страдающие SMA, и их семьи ожидают выход на рынок и обсуждают будущее препарата Olesoxime. Польский SMA-Фонд провел ряд встреч с сотрудниками фирмы Roche, ответственными за разработку этого препарата для того, чтобы обеспечить пациентов и членов их семей самой объективной и актуальной информацией о планируемой доступности препарата.
Как мы помним, Olesoxime воздействует на мембрану защитных двигательных нейронов, что позволяет им работать в ситуации дефицита SMN белка в организме больных. Клинические исследования (проведенные также в Польше), показали, что в течении более двух лет у пациентов, принимающих Olesoxime, не наблюдалось прогрессирования заболевания.
Препарат Olesoxime был изобретен учеными из Парижского института Dе Myologie, и продолжил разрабатываться французской компанией Trophos. Стоимость его разработки, более 40 млн долларов, была финансирована посредством пожертвований, собранных для пациентов французской организацией телемарафонов АСМ.
После того, как было объявлено о присоединении компании Trophos к швейцарской фармацевтической фирме Roche, упростилось решение ряда вопросов, имеющих отношение к будущему первого в истории медицины действенного препарата против SMA, прошедшего полный цикл клинических испытаний. Польский SMA Фонд, а также представители организаций пациентов, входящих в СВА Европы, провели ряд встреч в штаб-квартире с сотрудниками швейцарской фирмы Roche, ответственными за развитие этого препарата.
Стоит отметить, что официальной датой приобретения фирмой Roche компании Trophos является 3 марта 2015. До этого момента у швейцарцев не было ни доступа к документации Trophos, ни мандата, чтобы принять какие-либо решения и предпринять шаги для дальнейшего развития препарата.
Мы получили заверения, что фирма Roche делает все, что в её силах, чтобы Olesoxime был на рынке, как можно раньше. После приобретения компании Trophos выяснилось, однако, что для того, чтобы удовлетворить требования регулирующих органов, ответственных за выпуск препарата на рынке (EMA для Европейского Союза и в FDA для США), необходимо предпринять ряд дополнительных мер, которые, в свою очередь, будут иметь влияние на конечную дату распространения Olesoxime на рынке.
Одной из основных проблем, с которыми столкнулась фирма Roche, является отсутствие каких-либо запасов препарата. В настоящее время решение этой проблемы в планах фирмы имеет наивысший приоритет. Наличие запасов препарата нужно для того, чтобы обеспечить технологический процесс и запустить производственную линию, которая в результате будет способна обеспечить поставку Olesoxime на мировой рынок в коммерческих масштабах.
В первую очередь планируется обеспечить доступ к препарату для пациентов, которые принимали участие в клинических испытаниях в 2011-2013 годах. Доступ должен происходить в рамках так называемого открытого исследования (без группы плацебо). Это исследование могло бы быть начато уже к концу 2015 года, и главным фактором, определяющим точную дату, будет наличие препарата в достаточном количестве.
Доступ к лекарственному средству для более широкой группы пациентов по так называемой процедуре «расширенного доступа» будет начат в первой половине 2016 года, после принятия во внимание таких факторов, как наличие достаточного количества потребителей препарата и учета юридических аспектов в стране использования.
В настоящее время представители фирмы Roche оценивают первую половину 2017 года в качестве реального срока подачи заявления о начале продаж препарата на рынке всем желающим. Эта дата может быть изменена, так как во второй половине 2015 года представители швейцарской компании встретятся с представителями регулирующих органов, что может привести к выработке более точной даты подачи заявки на продажу.
SMA Фонд Польши находится в постоянном контакте с фирмой Roche. Мы будем следить за дальнейшими новостями об Olesoxime, комментировать их, и быть в курсе всех новостей, постоянно поддерживая контакт с представителями швейцарского концерна.
Адаптация и перевод http://nnd.name/
Источник: https://www.fsma.pl/2015/06/co-dalej-z-olesoxime/