Исследователи выяснили, что соединение меди, известное многие десятилетия, может стать основой для лечения бокового амиотрофического склероза, или болезни Лу Герига.
В новом исследовании, результаты которого опубликованы в Journal of Neuroscience, ученые из Австралии, США и Великобритании в экспериментах на лабораторных животных продемонстрировали, что пероральный прием соединения меди значительно продлевает жизнь и повышает локомоторную функцию у трансгенных мышей с искусственно воспроизведенной болезнью Лу Герига.
Боковой амиотрофический склероз (БАС), или болезнь Лу Герига – прогрессирующее дегенеративное заболевание центральной нервной системы, при котором происходит поражение двигательных нейронов, что приводит к параличам и последующей полной атрофии мышц. На настоящий момент для лечения пациентов с болезнью Лу Герига не разработано ни одного препарата, способного продлить жизнь более чем на несколько месяцев. Исследователи из Института Лайнуса Полинга при Университете Штата Орегон (Linus Pauling Institute at Oregon State University, США) сообщают, что новый подход потенциально способен изменить эту ситуацию и, возможно, метод также окажется полезным и в лечении болезни Паркинсона.
«Мы полагаем, что после доработки и последующих клинических испытаний метода для оценки его безопасности и эффективности он может лечь в основу лечения БАС и, возможно, болезни Паркинсона», — рассказывает Джозеф Бекман (Joseph Beckman), заслуженный профессор биохимии и биофизики Колледжа Наук при Университете Орегона (OSU College of Science).
Бекман, получивший в 2012 г. премию Discovery от Медицинского Исследовательского Фонда при Университете Здоровья и Наук Орегона (OHSU Medical Research Foundation) как ведущий медицинский исследователь в Орегоне, настроен очень оптимистично.
БАС был впервые описан как прогрессирующее летальное нейродегенеративное заболевание еще в конце 19 века и получил международное признание в 1939 г., когда был диагностирован у легендарного американского баскетболиста Лу Герига (Lou Gehrig). Известно, что причиной болезни является обезвоживание и отмирание моторных нейронов спинного мозга, сопровождающееся мутациями в гене супероксиддисмутазы-1 (SOD1). В норме супероксиддисмутаза является антиоксидантом, функционирование которого жизненно необходимо.
Когда ферменту не хватает молекул металла, действующих как кофермент, он теряет конформацию и становится токсичным, вызывая гибель моторных нейронов. Медь и цинк важны для стабилизации фермента и помогают ему сохраняться в свернутом состоянии более 200 лет.
«Повреждения, возникающие при БАС, происходят преимущественно в спинном мозге, который, кроме того, является местом в организме, где сложнее всего абсорбируется медь, — говорит Бекман, — Сама по себе медь необходима, но может быть токсичной, поэтому ее содержание в организме строго контролируется. Разрабатываемый нами метод лечения предполагает доставку меди избирательно в клетки спинного мозга, в которых он действительно необходим. Иначе соединение меди останется неактивным».
«Существует безопасный способ доставки микрокомпонентов, подобных меди, туда, где они необходимы», — рассказывает Бекман.
Восстанавливая необходимый баланс содержания меди в головном и спинном мозге, исследователи надеются стабилизировать супероксиддисмутазу-1 в ее зрелой форме, усилив функционирование митохондрий. Таким образом уже удалось продлить жизнь мышам, пораженным заболеванием, на 26%. Продолжая исследования, ученые надеются достичь еще больших результатов.
Соединение меди, получившее название Cu-ATSM, исследуется для использования в некоторых методах лечения рака и является относительно недорогим.
«В данном случае результаты были полностью противоположны тем, которые мы могли ожидать», — рассказывает Блейн Робертс (Blaine Roberts), главный автор статьи, сотрудник Университета Мельбурна (University of Melbourne, Австралия ). «Лечение приводило к повышению количества мутантного SOD-1 и, согласно общепринятой догме, это означало, что состояние животных должно было ухудшиться, — поясняет Робертс, — Но на самом деле оно улучшилось. Это стало возможно благодаря адресной доставке меди именно к клеткам, нуждающимся в соединении».
«Это исследование открыло ранее неизвестный путь к новому способу лечения болезни Лу Герига и других нейродегенеративных заболеваний», — заключает Робертс.
Интернет-журнал «Коммерческая биотехнология»