Воскресенье, 14 августа
Shadow

В России проводят испытания препарата от спинальной мышечной атрофии

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — редкая генетическая болезнь, при которой поражаются двигательные нейроны спинного мозга. Сегодня в мире существует три препарата, которые надо принимать пожизненно.

Сейчас в мире для лечения СМА используют препараты «Спинраза» и «Золгенсма». Один укол «Золгенсмы» стоит около $2,125 млн. Российский препарат может стать достойной альтернативой, доступной для людей с таким диагнозом.

России сообщил, что компания подала заявку на клинические испытания отечественного лекарства от спинальной мышечной атрофии.

Председатель совета директоров Дмитрий Морозов отметил, что при успешном прохождении клинических испытаний препарат сможет обеспечить импортозамещение аналогичных лекарств.

Источник vkpress.ru


подала заявку в РФ на клинические испытания российского лекарства от СМА

Биотехнологическая компания  направила в РФ документы для получения разрешения на проведение клинического исследования оригинального генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом в понедельник сообщил ТАСС председатель совета директоров Дмитрий Морозов, уточнив, что лекарство при успешном прохождении клинических испытаний сможет обеспечить импортозамещение аналогичных препаратов.

«Мы отправили пакет документов в Минздрав. Надеюсь, в ближайшее время выйдем на проведение клинических испытаний. Учитывая, что эти испытания будут международными, думаю, мы сможем набрать пациентов в достаточном количестве. также заинтересован в скорейшем выводе этого препарата. Если удастся доказать его эффективность и безопасность, то мы закроем потребность Российской Федерации в подобном типе препарата. В случае успешного прохождения клинических испытаний вероятность импортозамещения очень высока», — отметил Дмитрий Морозов.

Препарат называется ANB-4. Это первое лекарство для лечения СМА российского производства. На основании завершенных доклинических исследований препарата и полученных на животных экспериментальных данных была определена эффективная и безопасная доза для первого введения пациентам. Разработка препарата началась в 2018 году, первые эксперименты по оценке эффективности препаратов на животных проходили в 2019 году. Планируется включение в клинические исследования детей со СМА в возрасте до 8 месяцев и первым проявлением заболевания в возрасте до 6 месяцев.

В разработку и доклинические исследования первого российского генотерапевтического препарата для терапии СМА инвестировала более 4 млрд рублей. В рамках клинических испытаний первой и второй фаз будут получены данные о безопасности и эффективности применения препарата у детей со СМА. Планируется подключение исследовательских центров в Москве, Санкт-Петербурге, Екатеринбурге и других городах.

Спинальная мышечная атрофия — редкое генетическое заболевание, которое происходит в результате мутации гена выживаемости двигательных нейронов 1 (SMN1), когда белок вырабатывается в недостаточном количестве или не вырабатывается вовсе. Этот белок обеспечивает функции двигательных нейронов, которые управляют движением мышц. СМА у детей встречается примерно один раз на 7 тыс. новорожденных и является самой частой причиной генетически обусловленной детской смертности. Для лечения заболевания применяются препараты «Спинраза» и «Золгенсма». Последний на сегодняшний день является самым дорогим препаратом в мире — один укол стоит около $2,125 млн.

Источник tass.ru


Связанные записи


Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован.