Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило регистрацию Эврисди (рисдиплам) швейцарской Roche для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей в возрасте от двух месяцев. В марте 2020 года компания подала досье на регистрацию этого препарата в России. Мировой объем продаж рисдиплама может достигнуть, по подсчетам аналитиков, $2 млрд в год.
В клинических испытаниях рисдиплама участвуют более 450 пациентов в возрасте от 2 месяцев до 60 лет с различными симптомами и нарушениями двигательных функций. Одобрение основано на данных двух КИ – Firefish у младенцев в возрасте от 2 до 7 месяцев и плацебо-контролируемого исследования Sunfish с участием детей и взрослых от 2 до 25 лет, в том числе со СМА 2 и 3 типов.
В ходе исследования Firefish 41% младенцев достигли способности сидеть без поддержки не менее пяти секунд, что является одной из ключевых контрольных точек исследования, поскольку при естественном течении болезни этот этап развития моторной функции обычно не наблюдается. Терапия Эврисди также улучшила выживаемость без постоянной вентиляции легких через 12 и 23 месяца (90% и 81% от 21 участника соответственно).
Рисдиплам – третий препарат для лечения СМА в мире и единственный, применяемый перорально. Два других – Спинраза (нусинерсен) от Biogen и Zolgensma от Novartis – вводятся инъекционно. Отличие рисдиплама в том, что он может приниматься амбулаторно.
По данным Госреестра лекарственных средств, Roche подала 18 марта 2020 года в Минздрав РФ досье на регистрацию препарата Эврисди (рисдиплам), предназначенного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) всех типов. В российском офисе Roche Vademecum говорили, что рассчитывают получить регудостоверение в первом полугодии 2021 года, тогда же оригинатор определится с ценой на препарат.
Помимо России, Roche подала заявки на регистрацию препарата в регулирующие органы Бразилии, Чили, Китая, Индонезии, Южной Кореи, Тайваня. Ожидается подача заявки на регистрацию в Европейское агентство лекарственных средств (EMA). До сих пор рисдиплам имел статус орфанного препарата FDA и EMA.
В России зарегистрирована пока только Спинраза. Комиссия Минздрава включила препарат в ЖНВЛП на 2021 год. Компания Biogen согласилась снизить предельную цену упаковки до 5 млн рублей, тогда как средняя ее цена на госторгах в 2019 году и в первой половине 2020 года составляла 7,8 млн рублей. Стоимость однократной инъекции Zolgensma в мире составляет порядка $2 млн. По оценкам аналитиков, мировые продажи Эврисди при регистрации в 2020 году смогут достигать $2 млрд в год.
В реестр фонда «Семьи СМА» на конец апреля 2020 года входили 989 пациентов, из них 779 детей и подростков до 18 лет. Терапией обеспечены не больше 10% пациентов, утверждают в фонде.
Roche – глобальная фармкомпания, основанная в Базеле в 1896 году. Компания специализируется на разработке препаратов для лечения онкологических, аутоиммунных и редких заболеваний. Продажи Roche в 2019 году составили $64,7 млрд, чистая прибыль – $14,8 млрд.
Оригинал: https://www.gene.com
Источник: https://vademec.ru