16 августа 2019 года российский Минздрав зарегистрировал первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) — «Спинразу». Пациенты с этим редким заболеванием ежедневно теряют двигательные навыки. Больные с самой тяжелой формой умирают, не дожив до двух лет. Одобрение «Спинразы» дало им надежду на новую жизнь, в которой они могли бы сидеть без поддержки, стоять и даже ходить. Тем не менее препарат до сих пор остается недоступным большинству пациентов. «Новая» рассказывает, что произошло за год с момента регистрации лекарства в России.
«Спинраза» — первый в мире препарат для лечения спинальной мышечной атрофии. Он увеличивает производство белка SMN из «резервного» гена SMN2. При регулярной терапии «Спинраза» останавливает развитие СМА и возвращает больному утраченные двигательные способности. Пациентам необходимо делать инъекции этого лекарства в течение всей жизни: в первый год лечения — шесть раз, в последующие — по три. Отменять препарат после начала терапии нельзя: по мнению специалистов, это может ухудшить состояние больного и ускорить развитие болезни.
Всего в России около тысячи больных СМА, большинство из них — дети. Но это только те пациенты, которые находятся в собственном регистре благотворительного фонда «Семьи СМА», — самой крупной организации, занимающейся помощью больным спинальной атрофией.
В реальности их в несколько раз больше, однако российские власти до сих пор не посчитали количество пациентов.
По словам главы фонда Ольги Германенко, сейчас жизненно необходимое лечение «Спинразой» получают лишь 130 человек.
Обязанность по закупке препарата, согласно постановлению правительства № 890, возложена на регионы. Но местные власти это делать отказываются, ссылаясь на нехватку бюджета. Один укол «Спинразы» стоит 125 тысяч долларов. С учетом нынешнего курса ЦБ закупка лекарства для одного пациента в первый год терапии обойдется в 55,3 млн рублей, дальше — в 27,6 млн рублей.
С начала года пациентское сообщество говорит о «федерализации» заболевания, то есть о внесении СМА в перечень высокозатратных нозологий, что позволит финансировать лекарства за федеральный счет. В январе эту инициативу поддержала спикер Совета Федерации Валентина Матвиенко. Она поручила Комитету по социальной политике подготовить новые предложения по расширению федерального списка нозологий. Но никаких дальнейших шагов со стороны властей в этом направлении больше сделано не было.
На самом высоком уровне о проблеме лекарственного обеспечения больных редкими заболеваниями, в том числе СМА, заговорили накануне голосования за поправки в Конституцию. 9 июня вице-премьер Татьяна Голикова выступила за создание специального фонда, из которого будут выделяться деньги на дорогостоящие препараты. Пополнять его она предложила из средств федерального и региональных бюджетов, а также используя спонсорскую помощь «социально ориентированного бизнеса».
Эту идею поддержал президент России Владимир Путин. Спустя две недели после совещания с Голиковой он поделился своим видением того, как можно решить проблему с орфанными лекарствами. Глава государства предложил повысить налог на доходы физических лиц (НДФЛ) с 13% до 15%. Инициатива затронет граждан, которые зарабатывают больше пяти миллионов рублей в год. Повышенной ставкой будет облагаться только та часть доходов, которая превышает эти пять миллионов.
По словам Путина, такая система позволит ежегодно привлекать в бюджет больше 60 млрд рублей, которые целенаправленно пойдут на помощь тяжелобольным детям. Все решения о расходовании этих средств, по замыслу президента, будут принимать врачи и общественные деятели, которые «делом доказали свою порядочность, непререкаемый авторитет и безупречную репутацию». Путин настаивал, что вырученные с нового налога деньги пойдут «в дополнение к тем ресурсам, которые уже выделяются на высокотехнологичную помощь».
Премьер-министр Михаил Мишустин должен был исполнить поручение президента к 24 июля. Однако до сих пор — прошло почти два месяца — никакой фонд для поддержки детей с орфанными заболеваниями зарегистрирован не был — по крайней мере, на сайте Минюста об этом информации нет.
Неясен и механизм контроля за расходованием средств, полученных от налогоплательщиков.
«Новая» поинтересовалась у Татьяны Голиковой, будет ли создан для этого отдельный орган, и если да, то как он будет формироваться и по каким критериям будет происходить отбор кандидатов. Однако вице-премьер не ответила на наш запрос. Более того, редакция направила в администрацию президента письмо с просьбой создать рабочую группу и предложила экспертов, которые могли бы в нее войти. Официально нашу инициативу никто до сих пор не прокомментировал.
Все это время, пока власти медлят с определением источника финансирования «Спинразы», родители пациентов проводят в судах. В регионах уже вынесены десятки положительных решений с формулировкой о «немедленном исполнении». Это означает, что лекарства должны быть предоставлены детям в течение двух месяцев. Но чиновники игнорируют это требование и умышленно затягивают процесс.
В Амурской области во время апелляции судья «скорректировал» решение суда первой инстанции, убрав формулировку о «немедленном исполнении». Это позволило региональному Минздраву отложить закупку «Спинразы» до конца года. «Регионы сегодня начинают размышлять так: “Нам осталось продержаться пять месяцев, дальше заберут на федеральный уровень”, — говорит Ольга Германенко. — Это недопустимо, потому что это надежда на “авось рассосется”».
В Москве Тверской районный суд даже не приступил к рассмотрению исков родителей пациентов по существу, хотя двухмесячный срок, установленный для судебного разбирательства, уже давно истек. Судья Мария Грибова откладывала заседание шесть раз. На последнем слушании у сотрудников столичного Департамента здравоохранения внезапно обнаружился коронавирус, и весь суд пришлось эвакуировать. Следующее заседание, на котором должно быть вынесено решение, состоится 26 августа. Какую изобретательность продемонстрируют представители депздрава на этот раз, можно только гадать.
Но есть и хорошие новости. Первая: в середине июля Минздрав утвердил новые клинические рекомендации по спинальной мышечной атрофии. В последний раз они пересматривались в 2013 году. В обновленный документ включена патогенетическая терапия «Спинразой», которую эксперты просят начинать как можно раньше после постановки диагноза.
Отсутствие лекарства в рекомендациях неоднократно становилось поводом для отказа в его закупке.
Вторая — 3 августа комиссия Минздрава РФ проголосовала за то, чтобы включить «Спинразу» в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП). Это значительно упростит пациентам доступ к лекарству, а чиновники лишатся еще одного аргумента для отказа. В случае включения лекарства в список компания «Янсен» обещала снизить его стоимость на 25%. Цена будет фиксированной и составит около 5,7 млн рублей за ампулу. Осталось лишь дождаться окончательного решения правительства. Откладывать его, как предложил замглавы ФАС Тимофей Нижегородцев, ни в коем случае нельзя. Цена отсрочки — десятки жизней.
Источник https://novayagazeta.ru