Минздрав России зарегистрировал самое дорогое лекарство в мире – «Золгенсма». Всего один укол помогает детям с диагнозом «спинальная мышечная атрофия» побороть эту тяжелейшую болезнь. Благодаря фонду «Круг добра», который создан по инициативе президента, препарат уже получили более 20 детей.
Большое событие для маленьких пациентов, у которых каждый день на счету. Препарат «Золгенсма» официально зарегистрирован в России. Ввоз разрешён на пять лет. Это означает, что лекарство станет доступнее и для тех, кто проходил лечение другими препаратами, и для новых выявленных случаев заболевания спинальной мышечной атрофии.
«Фонд «Круг добра», который обеспечивает этим лекарством пациентов со СМА, в тот же день, когда была осуществлена регистрация, провёл экспертный совет и изменил критерии. Теперь большая часть пациентов со СМА смогут получить этот препарат, поскольку ограничивающие критерии устранены», – рассказал Сергей Куцев, главный внештатный специалист по медицинской генетике Министерства здравоохранения РФ.
Снято главное ограничение: после регистрации в разы упрощается и ускоряется ввоз лекарств. Фонд «Круг добра», помимо прочего, расширил возрастные рамки применения препарата. При назначении больше будут ориентироваться на вес пациента.
«Существующие технологии позволяют обеспечить непосредственный доступ родителей к информации, как ребёнок будет обеспечен лекарствами. Для этого фондом была создана информационная система – все данные о пациентах хранятся там. Регионы имеют доступ к ней и через её направляют нам документы», – рассказал Александр Ткаченко, председатель правления фонда «Круг добра».
Тем не менее, доступность «Золгенсмы» остаётся сниженной во всём мире. Но в России больше всего людей получили терапию, отмечают в Минздраве. Это порядка 70 пациентов. 21 из них – за счёт фонда «Круг добра». Люди со СМА получают лечение и другими препаратами – «Спинразой» и «Рисдипламом». «Золгенсма» – самый дорогой из них. Одна инъекция стоит 160 миллионов. Но достаточно одного укола.
«Золгенсма» не эффективнее других препаратов. Все клинические исследования показали примерно одинаковую эффективность всех трёх препаратов, но я хотел бы особенно подчеркнуть, что для «Золгенсмы» особенно важно раннее выявление. Потому что нужна одна инъекция. Вся надежда на раннее выявление», – пояснил Сергей Куцев.
С 2023 года в России планируют ввести массовое обследование всех новорождённых по СМА. То есть, большая часть детей с выявленными случаями заболевания смогут получить «Золгенсму» в первый месяц жизни.
Все главные новости и видео доступны на медиаплатформе «Смотрим».
Источник vesti.ru