AVXS-101 | МИОПАТИЯ.BY

Май212021 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

В Беларуси четвертому малышу со СМА провели генную терапию

АКТУАЛЬНО, ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ФОТОМАТЕРИАЛЫ

В РНПЦ "Мать и дитя" в Республиканском центре наследственных нервно-мышечных заболеваний специалисты вводят малышке генное лекарственное средство для лечения детей со спинальной мышечной атрофией "Золгенсма", сообщили БЕЛТА в пресс-службе Минздрава. Директор РНПЦ "Мать и дитя" Сергей Васильев сообщил, что "особенностью этого введения стал коммерческий доступ к препарату". По его словам, логистика для доступа была разработана в короткие сроки благодаря содействию на всех этапах организации Минздрава. В 2020 году шесть белорусских детей со СМА были включены в глобальную программу управляемого доступа AVXS-101, чтобы получить возможность бесплатно воспользоваться генным лекарственным средством "Золгенсма". "Однако в сегодняшнем случае времени для ожидания выигрыша уже не было, поск...

Дек182020 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

«Болезнь остановлена». История Даши, которой первой в Беларуси сделали самый дорогой укол в мире

АКТУАЛЬНО, ИНТЕРВЬЮ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, НОВОСТИ, ОБМЕН ОПЫТОМ, ФОТОМАТЕРИАЛЫ

Даше Шепетовской всего год и четыре месяца, но она уже вошла в историю Беларуси. Год назад родители малышки узнали, что у их дочери спинально мышечная атрофия — тяжелое генетическое заболевание. Вчера, 17 декабря впервые в нашей стране малышке ввели лекарство, которое применяется для лечения СМА и считается самым дорогим в мире. Препарат девочка выиграла в лотерею. «Во время процедуры дочка вела себя спокойно и даже немного агукала, — улыбается ее мама Галина. Сейчас Галина и Даша находятся в РНПЦ «Мать и дитя». К 31 декабря их должны выписать, так что новый 2021 мама с дочкой планируют встречать дома. Семья надеется, что следующий год будет для них спокойнее нынешнего. А сейчас, пока крошка тихонько лежит в своей кроватке, Галина рассказывает, сколько всего они пережили за последни...

Дек172020 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

«Первый в истории страны случай». В Беларуси ребенку со СМА ввели самый дорогой в мире генный препарат

АКТУАЛЬНО, НОВОСТИ

В РНПЦ «Мать и дитя» 17 декабря ребенку со спинальной мышечной атрофией впервые в стране ввели самый дорогой в мире генный препарат — онасемноген абепарвовек (Золгенсма). Это лекарство применяется для лечения детей со СМА, сообщает Минздрав Беларуси. Коммерческая стоимость препарата — около 2,5 млн долларов. Препарат получила Даша Шепетовская. — Это первый в истории страны случай. Введение препарата стало возможным благодаря работе большого количества людей и содействию Минздрава на всех этапах поставки препарата в страну, — заявил директор центра Сергей Васильев. По словам замдиректора центра Елены Улезко, теперь в стране есть команда специалистов с опытом работы по генной терапии СМА. — Коммерческая стоимость препарата составляет около 2,5 млн долларов. Малышка, которая стала пе...

Фев142020 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Денег нет, но детей лечат. Как небогатая Польша смогла поставить борьбу с СМА на поток

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Польша — не самая благополучная страна Европы. К тому же в здравоохранении там, по мнению моих польских друзей-коллег, «полный бардак — не меньше, чем у вас» (ну то есть у нас, в России). Тем не менее у медицинских чиновников этой страны хватило совести и решимости (конечно, не без давления общественности) пойти навстречу сотням больных СМА в Польше и десяткам польских СМА-семей, пытающихся найти спасение от этой страшной болезни за границей. И вот уже год люди, страдающие от СМА, получают от государства бесплатно дорогущее лекарство спинраза (spinraza — зарегистрированное торговое название лекарства с международным названием nusinersen). По информации онлайн-портала польского Фонда СМА, практический этап в обеспечении поляков спинразой начался 17 декабря 2018 года, когда министр здраво...

Авг242019 Автор МИОПАТИЯ.BY3 Comments

Чем нас лечат: Спинраза. Против СМА и смысла

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Работает ли первый в стране препарат от спинальной мышечной атрофии. В чем Спинраза превзошла все ожидания экспертов, в чем смысл антисмысловой терапии одним из самых дорогих в мире препаратов, как гены «подменяют» друг друга, где малое число исследований и их участников простительно, а где — нет, рассказывает новый выпуск рубрики «Чем нас лечат». В России впервые зарегистрирован препарат от спинальной мышечной атрофии — Спинраза. Раньше лечить это редкое неврологическое заболевание у нас было нечем: можно было либо получить инъекции за границей, либо ввезти и применить «по жизненным показаниям», если удастся пройти сложную процедуру оформления. Но и сейчас стоимость лекарства достигает заоблачных высот, «превосходя даже самые смелые ожидания» западных экспертов: в США за одну инъекц...

Янв32019 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

ZOLGENSMA (AVXS-101): текущая информация и ответы на вопросы о статусе препарата в настоящее время

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) объявило, что рассмотрит заявку на лицензирование ZOLGENSMA (AVXS-101) о применении у пациентов СМА 1-го типа в течение 6 месяцев, вместо обычных десяти. Окончательное решение следует ожидать к маю 2019 года. В связи с этим компания AveXis сделала нижеследующее заявление для сообщества СМА в США (оно может быть полезным и для СМА-сообществ других стран, поскольку содержит ответы на наиболее часто задаваемые вопросы о судьбе препарата и возможностях доступа к нему): «Уважаемое сообщество СМА, данные, полученные в результате первой фазы нашего основного исследования, проведенного на пациентах СМА 1-го типа, сформировали основу для заявки в FDA(Управление по санитарному надзору за качеством пищ...

Дек292018 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Zolgensma (AVXS-101) в рамках приоритетного анализа FDA в качестве возможной генной терапии для SMA типа 1

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставила приоритетный обзор заявке на биологическую лицензию Novartis (BLA) с просьбой о том, чтобы Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx), ранее называвшийся AVXS-101, был одобрен в качестве генной терапии для спинальной мышечной атрофии (СМА) типа 1 . В поданной заявке сообщается о внутривенном (IV) введение Zolgensma детям до 9 месяцев. Решение FDA ожидается в мае, и если оно будет благоприятным, для пациентов с SMA станет доступна первая заместительная генная терапия. «Этот важный шаг FDA приближает нас к доставке Zolgensma пациентам с SMA типа 1» , - сказал Дэвид Леннон президент AveXis в пресс-релизе компании Novartis, которая разработала терапию. Аналогичные заявки на разрешения применения препарата Zolge...

Апр122018 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Novartis вложит $8,7 млрд в генную терапию

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ

Швейцарский фармпроизводитель Novartis покупает биотехнологическую компанию AveXis, которая занимается генной терапией спинальной мышечной атрофии. Общая сумма сделки – $8,7 млрд. Cоветы директоров обеих компаний согласовали условия договора, по которому за каждую акцию AveXis швейцарская фармкомпания заплатит $218. По данным издания Reuters, это на 72% больше, чем средняя стоимость акции за последние 30 дней. Сделка будет закрыта в середине 2018 года. Покупку AveXis планируется оплатить как за счет имеющихся денежных средств, так и с помощью краткосрочных займов. Глава Novartis Васант Нарасимхан больше всего рассчитывает на основной препарат AveXis, AVXS-101, который применяют при спинальной мышечной атрофии (СМА). «У нас уже есть разработки генной терапии в офтальмологии и ...

Дек242017 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

«Ни Спинраза, ни генная терапия не являются панацеей»: достижения, надежды и ограничения терапии СМА

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ

«Исследователи начинают накапливать данные по долгосрочному наблюдению», говорит Финкель. Данные о детях СМА типа 2 сейчас охватывают шесть лет и типа 1 - четыре года. Но как могут быть использованы преимущества лечения Спинраза по мере того, как люди, получавшие лечение в очень раннем возрасте, взрослеют? «Мы еще не знаем. Продолжится ли это улучшение, которое мы наблюдаем в этих младенцах, является ли оно устойчивым? Я, честно говоря, держу за это кулачки», - говорит доктор Ричард Финкель. Дети со спинальной мышечной атрофией (СМА) типа 1, которые, вероятнее всего еще до остижения двухлетнего возраста умерли бы всего лишь несколько лет назад, способны ходить после лечения препаратом Спинраза (nusinersen). «Эта одобренная терапия и другие, потенциально способные однажды стать вариа...