Российская биотехнологическая компания Biocad завершила раннюю разработку препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), получен финальный кандидат для дальнейших исследований, рассказали Forbes в компании. Это первое подобное лекарство российского производства. Препарат называется ANB-4. Компания работала над ним с начала 2018 года. Препарат предварительно показал эффективность на животных со СМА, подтвердить ее предстоит в ходе доклинических и клинических исследований.
Доклинические исследования уже начались, их задача — уточнить оптимальную дозировку препарата и изучать его возможную токсичность, уточнили в Biocad. К 2021 года планируется их завершение и переход к клиническим исследованиям. Клинические исследования препарата будут проводиться у детей со СМА 1 типа — это наиболее тяжелая форма заболевания. Половина таких детей не доживают до 10 месяцев, а еще четверть погибают до 13,6 месяцев. Доля пациентов со СМА 1 типа составляет около 60%. В клинические исследования планируется включить детей в возрасте до 6 месяцев.
У больных СМА из-за мутаций в гене SMN1 отсутствует или нарабатывается в очень малых количествах белок SMN. Отсутствие этого белка приводит к гибели моторных нейронов. Младенцы теряют мышечную массу, испытывают проблемы с глотанием, дыханием, начинают нуждаться в искусственной вентиляции легких для поддержания жизни. Пациенты, страдающие СМА первого типа, редко доживают до двух лет. «С помощью вирусного вектора мы добавляем ген SMN1 в клетки, где раньше он был поврежден, тем самым спасая клетки от гибели на многие годы и предотвращая развитие СМА», — объясняет механизм работы препарата руководитель команды ранней разработки препарата ANB-4 BIOCAD Дмитрий Мадера. В компании прогнозируют, что он будет дешевле существующих аналогов, но примерную цену не называют.
Препаратов для лечения СМА мало. Первым стала Spinraza американской компании Biogen. Стоимость первого года терапии составляет около 45 млн рублей, стоимость второго года и последующих — 20 млн рублей. Недавно появился генотерапевтический препарат Zolgensma, он одобрен в ряде стран, но его стоимость оценивается в $2,125 млн. Это самый дорогой препарат в мире, который из-за своей цены попал в «Книгу рекордов Гиннеса». Достаточно однократного его применения. Также существует препарат Эврисди (рисдиплам) швейцарской Roche. Только Spinraza и Эврисди зарегистрированы в России, говорит заведующий отделением неврологии Юсуповской больницы Алексей Васильев.
В Biocad пока не говорят, когда препарат может появиться на рынке. «Весь путь от создания молекулы препарата до его регистрации на рынке обычно занимает от 5 до 10 лет, и он может прерваться на любом этапе: из всех веществ, участвующих в доклинических разработках, лишь 2% становятся зарегистрированными препаратами. Остальные оказываются недостаточно эффективными или вызывают слишком тяжелые побочные эффекты», — объясняет врач. В данном сулчае процесс регистрации может быть проведен по ускоренной схеме, а также, учитывая тяжесть заболевания, и контингент пациентов, по этическим причинам первая фаза клинического исследования может быть объединена со второй, что также ускорит процесс вывода препарата на рынок. Ожидаемое время вывода препарата на рынок он оценивает в 3-5 лет.
По словам Васильева, СМА — одна из наиболее частых причин детской смертности, вызванных наследственными заболеваниями. В России насчитывается порядка 1000 пациентов с данным заболеванием.
Источникhttps://www.forbes.ru