Компания ГЕНЕРИУМ получила разрешение на проведение клинического исследования генотерапевтического препарата для лечения прогрессирующей мышечной дистрофии Дюшенна…
Метка: генная терапия
Генетический код под контролем: наступает эра персонализированного лечения
Генная терапия перестает быть технологией завтрашнего дня — она уже сегодня меняет подход к лечению самых…
Продолжить чтение
Первый в мире ребенок прошел через персонализированное редактирование генов
В США врачи впервые применили персонализированную генную терапию с использованием технологии CRISPR на пациенте. Им стал девятимесячный младенец с редким генетическим…
Продолжить чтение
Regenxbio подаст заявку на генную терапию дистрофии Дюшенна в 2026 году
RegenxBio объявила о планах подать заявку на получение лицензии на биологические лекарства (biologics licence application, BLA)…
Продолжить чтение
Pfizer приостановила испытания экспериментальной генной терапии после внезапной смерти маленького пациента
Фармацевтический гигант Pfizer Inc. приостановил исследование экспериментальной генной терапии мышечной дистрофии после того, как ребёнок, получавший…
Продолжить чтение
Пациент погиб после введения генного препарата для лечения миодистрофии Дюшенна
27-летний пациент скончался после введения экспериментального генного препарата, направленного на повышение экспрессии дистрофина у больных с миодистрофией Дюшенна. Как…
Продолжить чтение
Генетические ножницы: как из ДНК «вырезают» рак, ВИЧ и другие болезни
CRISPR-Cas9 — эффективный, но не универсальный инструмент генотерапии. Генная терапия возникла в 1990-х годах и за свою короткую историю…
Продолжить чтение
Эксперты FDA сомневаются в эффективности «орфанного» препарата от Sarepta
Эксперты Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) поставили под сомнение эффективность экспериментальной генной…
Отец не смог купить редкое лекарство для сына и решил сделать его сам
Житель Китая по имени Сюй Вэй долгое время искал по всей стране лекарство для своего тяжелобольного двухлетнего сына…
«Есть желание жить»: как взрослые россияне со СМА добиваются положенных им лекарств
По данным фонда «Семьи СМА», в России проживают 297 взрослых людей со спинальной мышечной атрофией —…
Продолжить чтение
Персональная таблетка. Генная терапия дает шанс на спасение десятков тысяч жизней.
Генная терапия дает шанс на спасение десятков тысяч жизней — причем в наиболее сложных и редких…
Продолжить чтение
Лечение миодистрофии Дюшенна: настоящее и будущее терапии
Генетики мировых лабораторий активно работают над проблемой лечения миодистрофии Дюшенна (МДД). Эксперты рассказали участникам первой Всероссийской…
Продолжить чтение
В Беларуси четвертому малышу со СМА провели генную терапию
В РНПЦ «Мать и дитя» в Республиканском центре наследственных нервно-мышечных заболеваний специалисты вводят малышке генное лекарственное…
«Сын стал покрепче». Родители детей со СМА — о том, ждать ли чуда от «Золгенсмы»
Неизлечимо больной ребенок получает укол, встает, идет и нажимает кнопку лифта — так выглядит реклама самого…
Продолжить чтение
В Канаде семья месяцами собирала миллионы долларов на лечение дочери, но случайно выиграла его совершенно бесплатно
Канадская семья ван Доормаал месяцами собирала деньги на лечение семимесячной дочери Люси, которая родилась со спинальной-мышечной…
Продолжить чтение
История крошки Софии с болезнью, при которой дети перестают есть и дышать. Её спасет укол за 145 млн рублей
У Анастасии и Владимира Дарбинян 23 февраля родилась третья дочка — София. Примерно в полтора месяца…
Продолжить чтение
Испытание IGNITE DMD приостановлено, FDA запрашивает больше данных по генной терапии
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) запрашивает дополнительную информацию о…
Продолжить чтение
Генная терапия помогает нарастить мышцы
…по крайней мере, мышам – несмотря на жирную пищу, они смогли вдвое нарастить мышцы, избежав проблем…