Фармацевтическая компания Novartis Gene Therapies выбрала Люси случайным образом для лечения по «Программе управляемого доступа» (MAP). Как объясняют в фармкомпании, иногда пациентам со сложными заболеваниями необходимы лекарства, которые еще не утверждены или не доступны в их стране. Именно с этим помогает программа Novartis.
У Люси диагностировали 1 тип СМА, то есть агрессивную и тяжелую форму заболевания. Эта наследственная болезнь приводит к гибели нервных клеток, ответственных за движение мышц, которые позволяют людям ходить, говорить, дышать и глотать. Единственным шансом выжить для Люси была генная терапия «Золгнесма», которая стоила 2,125 млн долларов.
Фото: Instagram / lifeforlucy
Этот вид лечения доступен в США, но еще не утвержден в Канаде. Однако Британская Колумбийская детская больница смогла обеспечить Люси операцию. Хотя каждый ребенок по-разному реагирует на генную терапию, есть шанс, что девочка сможет научиться самостоятельно есть, сидеть и ползать. Также лечение укрепит ее дыхание, повлияет на качество ее жизни.
Поскольку Люси смогли прооперировать бесплатно, часть денег которые семья месяцами собирала через краудфандинговую платформу GoFundMe передали другим младенцам с такой же болезнью, а также нескольким благотворительным организациям. Остальные средства пойдут на будущие медицинские нужды Люси.