клеточная терапия

Дек22018 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Хотите гарантированно много зарабатывать? Учитесь на генного инженера

ИНВАИННОВАЦИИ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ

Новые карьерные возможности открываются перед теми, кто обладает знаниями, необходимыми в стремительно развивающейся отрасли генного редактирования, обещающей совершить революцию в медицине. ...Лежа на больничной койке под капельницей, Брайан Мадо улыбается немного напряженно. В вену Брайана поступает жидкость с миллиардами крошечных фрагментов ДНК, которые должны войти в его геном и отредактировать эту своеобразную биологическую инструкцию, содержащуюся в каждой клетке человеческого тела. 44-летний уроженец Финикса (штат Аризона) всю жизнь прожил с редким, опасным для жизни генетическим заболеванием - синдромом Хантера. В ноябре прошлого года он стал первым в мире пациентом, подвергшимся новому типу лечения, при котором гены в его организме подвергаются редактированию. В его к...

Янв132017 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Вылечить миодистрофию Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ФОТОМАТЕРИАЛЫ

Конкуренция групп, единство методик Мышечная дистрофия Дюшенна – тяжелейшее Х-связанное заболевание, эффективного лечения которого до сих пор нет. В одном из последних номеров Science вышли целых три статьи об успешном тестировании на мышиных моделях технологии CRISPR/Cas9 для лечения этой болезни. Может быть, у этого подхода есть шанс добраться и до клиник? Мышечная дистрофия Дюшенна, от которой страдает один из 3600-5000 новорожденных мальчиков, вызывается отсутствием дистрофина – белка, который соединяет цитоскелет и внеклеточный матрикс в мышечном волокне и обеспечивает его стабильность при сокращении (рис. 1). Из-за мутаций гена DMD рамка считывания при трансляции его мРНК сдвигается, и синтез белка преждевременно прекращается. Врожденная болезнь очень быстро прогрессирует: ее д...

Сен282015 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Рекомендации по питанию при миодистрофии Дюшенна

МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ФИЗИОЛОГИЯ

Миодистрофия Дюшенна ( МДД)- рецесивное, Х- сцепленные заболевание, характеризующиеся прогрессированием мышечной слабости. В 1991 году Емери изучая частоту некоторых неврологических состояний установил, что МДД встречается у 1 из 3500 живорожденных. МДД возникает в результате мутации в гене, ответственном за воспроизведение белка дистрофина.Этот ген найден во всех типах мышц. Отсутствие дистрофина приводит к прогрессирующей мышечной дегенерации с 75% потерей мышечной массы к возрасту 10 лет.Однако, потеря способности передвигаться происходит в возрасте старше 13 лет. Ко всему прочему, пациенты с МДД имеют проблемы с сердечно- сосудистой и пищеварительной системой при поражении мышц соответствующих систем. Начальным симптомом МДД является нарушение походки ( старше 16-18 месяцев) ...

Июл202015 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Клеточная терапия мышечных дистрофий: много обещаний у животных моделей, мало фактов у пациентов.

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Мышечные дистрофии (МД)- генетические заболевания, которые приводят к прогрессивной потере скелетных мышечных волокон. Клеточная терапия (КТ) является экспериментальным подходом для лечения МД. Первые клинические испытания КТ, проведенные в 1990-х годах были основаны на трансплантации миобластов. Так как они не дают ожидаемых результатов, некоторые исследователи пытались обнаружить и другие клетки с более выгодными свойствами, чем миобласты, тогда как другие стремились улучшить миобласты. Исследованое пространство: мы установили свойства, необходимые для клеток, которые будут использоваться в КТ. Мы кратко рассмотрим большинство клеток, которые были предложены для этой цели, и в какой степени были выполнены эти свойства не только у лабораторных животных, но и в клинических испыта...