Shadow

Метка: Pfizer

Хотите гарантированно много зарабатывать? Учитесь на генного инженера

Хотите гарантированно много зарабатывать? Учитесь на генного инженера

ИНВАИННОВАЦИИ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Новые карьерные возможности открываются перед теми, кто обладает знаниями, необходимыми в стремительно развивающейся отрасли генного редактирования, обещающей совершить революцию в медицине. ...Лежа на больничной койке под капельницей, Брайан Мадо улыбается немного напряженно. В вену Брайана поступает жидкость с миллиардами крошечных фрагментов ДНК, которые должны войти в его геном и отредактировать эту своеобразную биологическую инструкцию, содержащуюся в каждой клетке человеческого тела. 44-летний уроженец Финикса (штат Аризона) всю жизнь прожил с редким, опасным для жизни генетическим заболеванием - синдромом Хантера. В ноябре прошлого года он стал первым в мире пациентом, подвергшимся новому типу лечения, при котором гены в его организме подвергаются редактированию. В его к...
Подходы к лечению мышечной дистрофии Дюшенна, которые обсуждались на конференции PPMD

Подходы к лечению мышечной дистрофии Дюшенна, которые обсуждались на конференции PPMD

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Дискуссия о работе над четырьмя различными подходами к лечению мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) — восстановлению или замене дистрофина, противовоспалительными препаратами, улучшению мышечной функции и редактированию дисфункциональных генов с использованием метода CRISPR / CAS9 — стали главными темами на сессии конференции, организованной американским родительским проектом в Скоттсдейле, Аризона в 2018 году. Пациенты, родители, врачи, исследователи и руководители отрасли собрались на конференции, чтобы поделиться новостями и прослушать доклады, в том числе четыре из них, которые возглавляли фармацевтические и биотехнологические компании и сообщали результаты доклинической и клинической работы по каждому из этих четырех возможных методов лечения МДД. Восстановление или замена дистрофина ...
Прививаться? Чем? Зачем? Девять ответов на самые важные вопросы

Прививаться? Чем? Зачем? Девять ответов на самые важные вопросы

АКТУАЛЬНО, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Трагический случай в Ганцевичском районе, когда в результате анафилактического шока, развившегося после вакцинации, умер ребенок, вызвал большой резонанс в обществе. У родителей возникает много вопросов: чем прививать детей от дифтерии, столбняка, коклюша, гемофильной инфекции, гепатита В и полиомиелита? В каком возрасте лучше делать прививку? Чем отличается корейская "Эупента", о которой так много сейчас пишут СМИ, от российской вакцины АКДС? Почему важно прививаться и правда ли, что прививки безопаснее таблеток? TUT.BY расспросил врачей, чтобы найти ответы на важные вопросы. 1.  В каком возрасте прививают от столбняка, коклюша, дифтерии, полиомиелита, гемофильной инфекции и гепатита В? Согласно Национальному календарю профилактических прививок, в первые 12 часов жизни новорожденных п...
Препарат от миодистрофии Дюшенна испытывают на пациентах

Препарат от миодистрофии Дюшенна испытывают на пациентах

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Несмотря на то, что в последние годы начали появляться лекарства, предназначенные для лечения таких пациентов, помогают такие препараты далеко не всем, а лишь ограниченной группе группе больных, несущих определенные мутации в геноме. Единственным лекарством, одобренным FDA, сейчас является этеплирсен. Другой препарат для пациентов, страдающих этим заболеванием, является аталурен – он разрешен для использования в Европе. На днях фармацевтическая компания Pfizer объявила о начале очередной фазы клинических испытаний препарата PF-06939926. Он представляет собой аденовирусный капсид, внутри которого содержится укороченная версия гена человеческого дистрофина – именно он поврежден у пациентов с миодистрофией Дюшенна. Разработчики препарата надеются, что части гена, которая будет вводиться в ...
Первый пациент с миодистрофией Дюшенна, прошедший терапию микродистрофином!

Первый пациент с миодистрофией Дюшенна, прошедший терапию микродистрофином!

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
«Геннная терапия  прошла хорошо. Это началось в 13:15 и закончилось в 14:27» В четверг, 4 января, я получила это сообщение от д-ра Джерри Менделла с сопровождающей фотографией выше — доктора Менделла у постели мальчика в Национальной детской больнице и улыбки, которую я могла «слышать» через мили. Исследование генной терапии было запланировано на декабрь, но у ребенка развился кишечный грипп, однако, ребенок довольно быстро оправился, и мы все надеялись на ранний рождественский подарок. Но д-р Менделл беспокоился, что «ошибка» желудка может пройти через семью и решил, что лучше всего отложить до 4 января. 4 января настал этот день. Многие  члены команды и семьи PPMD ​​участвовали в марафоне Walt Disney World 5K.  Когда мы выстроились на забег, мне было сложно б...
Живые деньги: в США взяты новые рубежи медицины

Живые деньги: в США взяты новые рубежи медицины

АКТУАЛЬНО, ЗАКОН И ПРАВО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
В этом году ожидаются рекордные объемы инвестиций в сферу Life Sciences и Digital Health в США. Последние недели стали кульминацией многих предыдущих десятилетий исследований: одобрена первая генная терапия, излечивающая безнадежные случаи рака, показаны исключительные результаты революционного класса препаратов, открывается новая эра «цифровой медицины». В 2010 году у пятилетней Эмили Уайтхед диагностировали острый лимфобластный лейкоз, наиболее частое онкологическое заболевание крови у детей. Родителей обнадежили тем, что это заболевание лучше других поддается излечению классической химиотерапией, но у Эмили все пошло негладко. После двух курсов химиотерапии у нее начали отказывать ноги, и она чудом избежала ампутации. 16 месяцев спустя произошел рецидив. Тогда родители узнали о набор...
Миодистрофия Дюшенна: как вернуть исчезающие мышцы?

Миодистрофия Дюшенна: как вернуть исчезающие мышцы?

АКТУАЛЬНО, БИБЛИОТЕКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, КАРДИОЛОГИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, СЕМЬЯ И ДЕТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
7 сентября — международный день распространения информации о миодистрофии Дюшенна. Это одна из самых часто встречающихся наследственных генетических патологий — диагностируется она у одного из 3000 новорожденных мальчиков. Пока что способов полного излечения от болезни не существует, но новые разработки дают шанс изменить ситуацию. Какой может быть терапия будущего, расскажет MedAboutMe. Что такое мышечная дистрофия Дюшенна? Мышечная дистрофия Дюшенна — наследственная генетическая патология, одна из тех, которые поражают только мальчиков. Болезнь передается от матерей, но сами женщины от нее не страдают, а являются здоровыми носителями пораженного гена. Ген может передаваться по женской линии многие поколения и никак не проявляться, поэтому рождение ребенка с дистрофией Дюшенна д...
Мировой рынок орфанных препаратов: что имеем и каков прогноз?

Мировой рынок орфанных препаратов: что имеем и каков прогноз?

БИБЛИОТЕКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Редкие (орфанные) заболевания затрагивают небольшую часть популяции, часто являются генетическими и сопровождают человека в течение всей его жизни, даже если симптомы такой патологии проявляются не сразу. В разных странах определение и перечень орфанных заболеваний принимаются на государственном уровне, единого определения для них не существует, также как нет единого критерия отнесения заболеваний к этой группе. Ввиду низкого уровня распространения этих нозологий осложнена их диагностика, проблематично также их лечение. Однако медицина не стоит на месте, многие фармацевтические компании ведут активные разработки инновационных продуктов, предназначенных для лечения редких заболеваний, при этом количество орфанных препаратов в мире увеличивается, давая пациентам с редкими заболеваниями н...
Испытание блокаторов миостатина при МДД

Испытание блокаторов миостатина при МДД

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Фармацевтическая компания  Pfizer недавно открыла фазу 2 изучения экспериментального соединения, который может быть полезен при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), благодаря своей способности блокировать миостатин,  природный белок, который, как известно,  ограничивает рост мышц. Препарат Pfizer, получившей название PF-06252616, является лабораторным инженерным соединением, разработанным  чтобы  ингибировать  миостатин, в результате чего возможно повышение мышечной силы и функции. Препарат поставляется путем внутривенной инфузии и будет опробован против плацебо примерно у 105 мальчиков с МДД, начиная в  четырех американских центрах. Дополнительные центры  в США,  Канаде, Европе и Японии планируется открыть в апреле 2015. Блокада миостатина  поддерживается АМД. АМД был лидером в разр...