Shadow

Метка: RG7916

Risdiplam демонстрируют постоянную пользу для пациентов со спинальной мышечной атрофией

Risdiplam демонстрируют постоянную пользу для пациентов со спинальной мышечной атрофией

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
2 октября были представлены новые данные, демонстрирующие постоянную пользу рисдиплама (RG7916) для лечения всех типов спинальной мышечной атрофии (SMA). Данные были представлены на 24-м Международном ежегодном конгрессе Мирового общества мышц. Презентации включают данные клинических испытаний FIREFISH, SUNFISH и JEWELFISH. Программа SMA - это сотрудничество между PTC, Фондом SMA и Roche / Genentech. Данные первой части клинического исследования FIREFISH показали, что после 16 месяцев лечения 82% (14/17) пациентов с высокими дозами имели оценку CHOP-INTEND ≥40. 86% (18/21) всех детей были без событий после приема рисдиплама в течение 16 месяцев. Ни один ребенок не нуждался в трахеостомии или не достигал постоянной вентиляции. Основная задача FIREFISH Part 1 состояла в том, чтобы оценить...
ЕМА предоставило статус PRIME препарату Рисдиплам компании «Рош» для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА)

ЕМА предоставило статус PRIME препарату Рисдиплам компании «Рош» для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА)

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Рисдиплам может стать первым пероральным препаратом для лечения СМА 1, 2 и 3 типа – редкого и тяжелого генетического заболевания, которое чаще всего диагностируется у детей. Статус PRIME (PRIority MEdicines) присваивается Европейским агентством по лекарственным средствам препаратам, которые способны обеспечить существенное преимущество перед существующими методами лечения или принести пользу при заболеваниях, для которых лечение отсутствует. В настоящее время рисдиплам изучается в трех глобальных многоцентровых клинических исследованиях по всем типам СМА, в том числе, и с участием российских исследователей и пациентов. Базель, 10 января 2019 года – Компания «Рош» (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) объявляет о включении экспериментального перорального препарата рисдиплам (RG7916) для...
Компания Roche останавливает исследовательскую программу по препарату Олезоксим

Компания Roche останавливает исследовательскую программу по препарату Олезоксим

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Фармацевтическая компания Roche распространила официальное сообщение о закрытии своей программы по разработке препарата Олезоксим (Olesoxime), предназначенного для терапии СМА. Компания занималась исследованиями этого препарата, начиная с 2015 года, с момента покупки разработок молекулы у компании Trophos. Основные сложности в работе над Олезоксимом были связаны  с поиском оптимальной лекарственной формы, подбором наиболее подходящей пациенту дозы и получении разрешения на запуск 3-ей фазы исследования от органов здравоохранения FDA (Американское Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов) и EMA (Европейское Агентство лекарственных средств). В 2016 году Roche запустила открытое долгосрочное исследование OLEOS, которое давало возможность оценить эф...
Обновленный статус исследовательских программ в области СМА компании Roche

Обновленный статус исследовательских программ в области СМА компании Roche

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
В настоящий момент компания Roche ведет клинические разработки 2 молекул для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) - Олезоксим и RG7916. Обе молекулы применяются перорально и работают по разному. Компания сообщила о старте основной части исследования FIREFISH для младенцев со СМА1 типа и SUNFISH для детей со 2-3 типом СМА, а также о планах по клиническим испытаниям препарата Олезоксим для детей и молодых взрослых с 3 типом RG7916 Препарат RG7916  разработан в сотрудничестве с PTC Therapeutics и SMA Foundation. RG7916 — модификатор сплайсинга СМН2 и исследуется в трех исследовательских программах: FIREFISH, SUNFISH и JEWELFISH. Исследование  FIREFISH для младенцев со СМА 1 типа – Начало части 2 текущей фазы исследования Программа FIREFISH рассчитана на мледенцев возраста от 1 до 7 ...
Минздрав России дал разрешение на проведение клинических испытаний для пациентов со СМА 1 типа

Минздрав России дал разрешение на проведение клинических испытаний для пациентов со СМА 1 типа

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Компании Roche и Novartis планируют в самое ближайшее время открыть центры клинических испытаний своих препаратов в России. Минздрав России дал разрешение на проведение клинических испытаний для пациентов со СМА 1 типа в возрасте до 6 месяцев обеим компаниям, о чем сообщается на портале www.grls.rosminzdrav.ru Препараты RG7916 и Бранаплам имеют механизм действия, схожий с ранее разработанным препаратом Спинраза. Они увеличивают в организме больного количество белка, дефицит которого приводит к возникновению и развитию СМА. Открытие набора участников в данные испытания ожидается позднее в этом году. О начале набора в клинические испытания будет сообщено всем участникам реестра. Если вы пациент со СМА и вас нет в реестре – то просим заполнить форму реестра Источник http://f-sm...
Компания Roche сообщила последние данные по проводимым исследовательским программам

Компания Roche сообщила последние данные по проводимым исследовательским программам

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Компания Roche представила последнюю информацию о 2 пероральных препаратах, находящихся на стадии разработки, Олезоксиме и RG7916. А также сообщает о трех стадиях исследования RG7916, в которые в настоящее время идет набор пациентов – SUNFISH (типы 2 и 3), FIREFISH (тип 1) и JEWELFISH (пациенты с типов 2/3, уже получавшие лечение другими модификаторами сплайсинга). Олезоксим Олезоксим является веществом, назначаемым перорально для поддержания функции митохондрий и поддержки и продления функционирования клеток. Европейское Медицинское Агентство (ЕМА) и Американская Администрации по контролю лекарственных средств и продуктов питания (FDA) запросили дополнительные данные по соотношению преимуществ и рисков применения препарата в исследованиях фазы 3 Мы учли обратную связь ЕМА и FDAи...