SMT C1100 | МИОПАТИЯ.BY

Янв132015 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Модулятор атрофина SMT C1100 пройдет дальнейшие испытания

SMT C1100, экспериментальная соединение, предназначенные для повышения уровня потенциально терапевтического белка атрофина у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), будет проходить дальнейшее исследование у мальчиков с этим расстройством наряду с диетическими характеристиками, которые могут улучшить его поглощение организмом, как объявили разработчики. Summit PLC - биотехнологическая компания в Оксфорде, Великобритания, которая получила поддержку MDA для развития SMT C1100, объявила о продолжении исследования этого соединения в пресс-релизе 11 декабря 2014. В октябре 2014 года, компания опубликовала положительные данные Этапа 1В исследования у мальчиков с МДД без модификации диеты. Пероральный препарат показал благоприятный профиль безопасности и улучшения связанны...

Ноя72014 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Разработка лекарственных средств для МДД 2014

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Разработка лекарственных средств для мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) идет по нескольким направлениям. Вот некоторые обновления на начало ноября 2014 года. PTC движется вперед с Ataluren В августе 2014 года, Ataluren , также известные как Translarna , получил условное одобрение в Европе для амбулаторных пациентов в возрасте 5 лет и старше с МДД, вызванной специфическими генетическими мутациями, известных как недоношенных стоп-кодонов (также известный как нонсенс мутаций ). Ataluren разрабатывается PTC Therapeutics Южной Plainfield, Нью-Джерси, биотехнологической компании, которой MDA дал $ 1,5 млн грант в 2005 году он известен в качестве лекарственного средства "стоп-кодона для чтения через«. В сентябре, PTC объявила о завершили зачисление на его испытания фазы 3 из Ataluren и, что пе...

Июн202014 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Обнадеживающие результаты, касающиеся SMT C1100

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ

Предварительные результаты фазы 1b исследования экспериментального лекарственного препарата SMT C1100, проведенного с участием 12 мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), показали, что пероральный препарат продемонстрировал себя как безопасное и хорошо переносимое соединение при всех уровнях доз, подвергавшихся проверке. Но отмечается, что уровни лекарственного препарата в крови были различными среди участников на протяжении срока проведения исследования. Компания сообщает, что различие уровней лекарственного препарата в крови может быть связано с пищевым рационом участников, либо с другими факторами, связанными с МДД. В дополнение к этому отмечается, что в качестве ободряющего фактора можно выделить то, что большинство участников, принявших участие в исследовании, продемонстр...

Окт32013 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Компании Summit выданы патенты на Атрофин

ИССЛЕДОВАНИЯ, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ

Summit PLC, биотехнологическая компания, находящаяся в Абингдоне, Великобритания, заявила, что в ее распоряжении теперь два патента США на их экспериментальный лекарственный препарат SMT C1100, предназначенный для мышечной дистрофии Дюшена (МДД). Патенты будут обеспечивать коммерческую защиту компании, поскольку она продолжает работу по развитию данного лекарственного препарата. Однако препарат не будет доступен для пациентов, пока на него не будет получено одобрение регулирующих органов. Summit получила сумму в $750,000 в качестве поддержи от АМД, предоставленной на развитие SMT C1100, разработанного для повышения уровней белка атрофина в мышечных волокнах. Ассоциация также оказала поддержку специалисту по молекулярной генетике - Кей Дэвис (Kay Davies), работающей в Оксфордском ...

Окт302012 Автор МИОПАТИЯ.BYNo Comments

Доработанная форма регулятора утрофина показала положительный результат у здоровых добровольцев.

ИССЛЕДОВАНИЯ

PLC, компания в Оксфорде, Великобритании, объявила, что SMT C1100, экспериментальный пероральный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), по-видимому, является безопасным и хорошо переносимым у здоровых добровольцев при всех дозах, и что он достигает уровня в крови, которого считается достаточно для терапевтического эффекта. SMT C1100 предназначен для увеличения производства атрофина в мышцах. MDA продолжит финансирования для развития SMT C1100. "Мы очень рады этим обнадеживающим результатам, показывающим, что SMT C1100 может достигать уровня в плазме крови, которого можно было бы ожидать, чтобы быть эффективным", сказала Джейн Ларкиндат, директор MDA по трансляционным исследованиям. "MDA поддержала развитие стратегии увеличения атрофина в течение многих лет. Мы с нетерпе...