Обнадеживающие результаты, касающиеся SMT C1100

Schuppenflechte-Behandlung-Frueherkennung-von-Sicherheitsrisiken-100891673

Предварительные результаты фазы 1b исследования экспериментального лекарственного препарата SMT C1100, проведенного с участием 12 мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), показали, что пероральный препарат продемонстрировал себя как безопасное и хорошо переносимое соединение при всех уровнях доз, подвергавшихся проверке. Но отмечается, что уровни лекарственного препарата в крови были различными среди участников на протяжении срока проведения исследования. Компания сообщает, что различие уровней лекарственного препарата в крови может быть связано с пищевым рационом участников, либо с другими факторами, связанными с МДД.

В дополнение к этому отмечается, что в качестве ободряющего фактора можно выделить то, что большинство участников, принявших участие в исследовании, продемонстрировали снижение уровней фермента креатинкиназы(CK) в крови, который просачивается из поврежденных мышечных волокон и считается признаком текущего повреждения мышц.

21 мая 2014 года в ходе проведения пресс-релиза биотехнологическая компания Summit PLC (Оксфорд, Великобритания), которая получила существенную финансовую поддержку от АМД, направленную на оказание помощи в разработке SMT C1100, сделала объявление об имеющихся результатах.

Компания сообщает, что она ожидает начала проведения работы по пересмотру планов, касающихся будущих клинических исследований, направленных на определение оптимального пути (либо посредством соблюдения режима питания, либо через изменение технологии изготовления лекарственного средства), способствующего разрешению проблемы, относящейся к изменчивости уровня крови. Summit планирует начать проведение следующего клинического исследования SMT C1100 в четвертом квартале 2014.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Ген fhl2b защитил рыбок данио от мышечных дистрофий

Атрофин может способствовать компенсации потери дистрофина

SMT C1100 разрабатывается компанией Summit при поддержке АМД. Он предназначен для поддержания уровней белка, известного как атрофин, в мышечных волокнах. Этот белок, как правило, вырабатывается в процессе раннего развития мышц, а также во время регенерации, но он практически исчезает и замещается дистрофином при «взрослении» мышечных волокон.

Осуществленные при поддержке АМД исследования, проведенные с использованием мышей, в телах которых ощущался недостаток дистрофина, ранее продемонстрировали, что повышение уровней белка атрофина может помочь компенсировать недостаток дистрофина, нехватка которого наблюдается у пациентов с МДД. Количество дистрофина также сокращено у пациентов со схожим расстройством – мышечной дистрофией Беккера (МДБ). (SMT C1100 также может принести пользу МДБ пациентам, но тестирования с участием МДБ пациентов еще не были проведены).

О фазе 1b исследования

Возраст участников исследования составлял от 5 до 11 лет, и они все получили SMT C1100 в рамках данного открытого исследования, проведенного в Великобритании. (Группы плацебо не было)

12 пациентов были разделены на три группы в зависимости от получаемой дозы. Каждая из групп, получала более высокую ежедневную дозу, нежели предыдущая группа. Участники принимали SMT C1100 на протяжении 10 дней.

Неожиданное влияние на маркеры здоровья мышц

«Это самое первое в истории исследование модулятора атрофина, проведенное с участием МДД пациентов. Оно продемонстрировало отличные показатели безопасности SMT C1100. Кроме того, результаты исследования продемонстрировали успешное достижение его первичной конечной точки», — сказал Глин Эдвардс (Glyn Edwards), генеральный директор компании Summit. «Также следует заметить, что положительное воздействие на ферментные маркеры здоровья мышц было и неожиданным, и захватывающим. Все это было оценено благодаря данным, которые потенциально демонстрируют первые признаки активности SMT C1100 у МДД пациентов».

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  В Новосибирске учёные синтезировали фрагменты ДНК для лечения СМА

Он продолжил: «Наша цель относительно модуляции атрофина заключается в лечении всех пациентов с МДД. Вооружившись более глубоким пониманием важности рациона приема пищи, а также пониманием других связанных с заболеванием факторов, мы сможем провести работу по модификации планов, касающихся наших будущих клинических исследований, благодаря чему будет повышена потенциальная вероятность достижения этой цели».

http://quest.mda.org

Источник: МойМио

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *