Компания Voyager Therapeutics теперь сотрудничает с Novartis для открытия и разработки генной терапии нового поколения для лечения таких заболеваний, как спинальная мышечная атрофия и болезнь Гентингтона.
По условиям соглашения Novartis получит эксклюзивную целевую лицензию на капсиды TRACER компании Voyager для лечения СМА и болезни Гентингтона, а также будет отвечать за разработку и коммерциализацию полученного метода лечения СМА.
«Объединение проверенных возможностей Novartis в разработке и коммерциализации генной терапии с капсидами и полезными нагрузками Voyager TRACER следующего поколения может способствовать развитию важных новых методов лечения для пациентов», — заявил в компании Альфред В. Сэндрок, д.м.н., генеральный директор Voyager в пресс-релизе компании.
Voyager будет разрабатывать потенциальные методы лечения в ходе доклинических испытаний. На это компания получает авансовый платеж в размере 100 миллионов долларов США и возможность получения до 1,2 миллиарда долларов США в виде дополнительных выплат по мере достижения определенных этапов доклинических исследований, разработки, регулирования и продаж. Компания будет иметь право на поэтапное получение роялти от глобальных чистых продаж одобренных продуктов, включающих ее технологию.
СМА вызывается мутациями в гене SMN1, что приводит к нарушению выработки белка SMN. Отсутствие этого белка приводит к прогрессирующей потере мотонейронов и симптомам заболевания.
Для коррекции нарушения выработки белка SMN уже разработан ряд лекарственных препаратов. Среди них генная терапия онасемноген абепарвовек (Золгенсма), которая доставляет в клетки здоровый ген SMN1, используя аденоассоциированный вирус (AAV) в качестве транспортного средства (капсида).
Капсиды Voyager на основе AAV могут быть более безопасными и эффективными, чем нынешние AAV
Используя свою исследовательскую платформу TRACER, компания Voyager разработала новые капсиды на основе AAV — вирусную оболочку, состоящую из нескольких белков, окружающих генетический материал, — которые могут проникать через гематоэнцефалический барьер и, как сообщается, усиливают доставку AAV в центральную нервную систему (ЦНС, головной и спинной мозг). Капсиды AAV используются в онасемноген абепарвовек (Золгенсма) и других методах генной терапии для доставки терапевтических генов в клетки.
В доклинических исследованиях капсиды, созданные с помощью TRACER, продемонстрировали широко распространенную экспрессию генов в ЦНС по сравнению с обычными капсидами AAV, такими как AAV9 (который используется в Золгенсма), — а также клеточно- и ткане- специфическую трансдукцию, в том числе в часто труднодоступных областях мозга. Также наблюдалось меньшее воздействие на печень и «перенацеливание» сенсорных нервных клеток, известных как ганглии дорсальных корешков (dorsal root ganglia).
Точно так же Voyager сообщает, что уровень проникновения его капсидов в ЦНС в 100 раз выше, чем AAV9.
«Мы считаем, что капсиды TRACER компании Voyager обещают сделать возможным применение генной терапии следующего поколения при заболеваниях центральной нервной системы», — сказала Фиона Маршалл, президент биомедицинских исследований Novartis.
Источник f-sma.ru