Четверг, 9 декабря
Shadow

Метка: Novartis

«Народный бюджет» в руках удачливого священника. Как придумали и кому помогает созданный Путиным фонд «Круг добра»

«Народный бюджет» в руках удачливого священника. Как придумали и кому помогает созданный Путиным фонд «Круг добра»

АКТУАЛЬНО, ЗАКОН И ПРАВО, МЕДИА, НОВОСТИ, ФОТОМАТЕРИАЛЫ
Год назад, за два дня до голосования по поправкам в Конституцию страны, Владимир Путин объявил о повышении налога для самых состоятельных россиян. Деньги от него, говорил президент, пойдут в фонд - на лечение больных детей. Так появился "Круг добра" - единственная в России организация с правом покупать не зарегистрированные в стране лекарства на государственные деньги. Но пока фонд делает это неактивно, а система покупки зарегистрированных препаратов от редких заболеваний с его появлением стала сложнее. Би-би-си разбиралась, как работает "Круг добра", какую роль играет его руководитель священник Александр Ткаченко и что фонд покупает на налоги с богатых россиян. Красная соска выпадает изо рта, глаза с длиннющими черными ресницами наполняются крупными слезами, пальчики слегка шевелятся ...
Компания Novartis закрыла доступ к лотерее по препарату Золгенсма для России

Компания Novartis закрыла доступ к лотерее по препарату Золгенсма для России

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Компания Novartis сообщила о закрытии программы раннего доступа к генотерапевтическому препарату Золгенсма (онасемноген абепарвовек), так как одним из основных правил отбора участников «розыгрыша» является отсутствие бюджетного финансирования лечения по месту жительства потенциального пациента. В России с начала августа закупку препарата обеспечивает государственный благотворительный фонд «Круг добра», однако пока не все пациенты могут воспользоваться этой опцией. Об этом компания сообщила в письме фонду «Семьи СМА». «Поскольку в настоящее время деятельность фонда и формирование его имущества осуществляются исключительно за счет средств федерального бюджета Российской Федерации, закупка лекарственных препаратов фондом может рассматриваться в качестве элемента системы государственного во...
«Семьи СМА» и «Новартис» рассказывают о ранних симптомах спинальной мышечной атрофии

«Семьи СМА» и «Новартис» рассказывают о ранних симптомах спинальной мышечной атрофии

АКТУАЛЬНО, БИБЛИОТЕКА, МИОЛИТЕРАТУРА, НОВОСТИ, СЕМЬЯ И ДЕТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
Проект включает серию фотографий детей со СМА в различных сюжетах с целью привлечь внимание родителей к ранним симптомам этого заболевания. Для авторов инициативы также важно призвать тех, кто еще только собирается стать родителями, быть внимательными к развитию своих детей и возможному появлению первых симптомов серьезных заболеваний. В поддержку проекта в социальных сетях начался флешмоб под хештегом #СМАарт, где родители детей со СМА делятся своими историями и мотивируют родителей незамедлительно обращаться к врачам при возникновении одного из тревожных симптомов. Более подробно о симптомах можно прочитать на информационном ресурсе «Вниманиесма.рф». СМА – это тяжелое наследственное нервно-мышечное заболевание. При рождении дети часто выглядят абсолютно здоровыми, однако со вр...
«Круг добра» утвердил критерии отбора детей на терапию Золгенсмой

«Круг добра» утвердил критерии отбора детей на терапию Золгенсмой

АКТУАЛЬНО, ЗАКОН И ПРАВО, НОВОСТИ
Члены экспертного совета фонда «Круг добра» 13 июля обсудили критерии назначения детям со спинальной мышечной атрофией (СМА) препарата Золгенсма (онасемноген абепарвовек) от Novartis. Планируется опираться на консенсус в отношении генозаместительной терапии для лечения СМА, согласно которому лечение будет полагаться детям со СМА I типа в возрасте до шести месяцев. Ранее родители детей, не подпадающих под этот и другие критерии, жаловались на отказ в терапии. Консенсус подготовлен группой врачей, специализирующихся на СМА и других генетических заболеваниях, некоторые из них входят в экспертный совет благотворительного фонда. В мае научная статья была опубликована в Неврологическом журнале им. Л.О. Бадаляна, и ею уже, по словам родителей детей, руководствуются региональные врачи. Старш...
«Сын стал покрепче». Родители детей со СМА — о том, ждать ли чуда от «Золгенсмы»

«Сын стал покрепче». Родители детей со СМА — о том, ждать ли чуда от «Золгенсмы»

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Неизлечимо больной ребенок получает укол, встает, идет и нажимает кнопку лифта — так выглядит реклама самого дорогого лекарства в мире. Одна ампула «Золгенсмы» для лечения спинальной мышечной атрофии стоит 2,1 миллиона долларов, сегодня шестьдесят российских детей уже получили препарат. Правда ли, что чудо-укол помогает спасти и полностью вылечить ребенка и как родителям удается собирать на это астрономические суммы, выясняла Наталия Нехлебова. Дочь держит голову целых 10 минут Лизе Краюхиной из Свердловской области было около года, когда она перестала держать голову. В год и четыре месяца пришел положительный результат анализа на СМА При спинальной мышечной атрофии постепенно перестают работать мышцы, малыши не могут самостоятельно дышать. Дети с 1-м типом СМА часто не доживают д...
Спасти нельзя убить! 28 февраля — Международный день редких (орфанных) заболеваний

Спасти нельзя убить! 28 февраля — Международный день редких (орфанных) заболеваний

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Таких больных называют «смайлики», что в переводе с английского означает «улыбка». Но, к сожалению, их жизнь — вовсе не веселье и смех… Спинальная мышечная атрофия (СМА) — редкое (орфанное) генетическое заболевание, при котором происходит нарушение функций нервных клеток спинного мозга, приводящее к прогрессивному развитию слабости мышц, их атрофии, и как итог к обездвиживанию пациента. Каждый 35-й житель Земли является бессимптомным носителем мутации, приводящей к СМА. Когда встречаются две таких мутации, может родиться больной ребенок. При этом вероятность рождения ребенка со СМА (даже если оба родителя являются носителями) составляет 25%. Причина заболевания — изменения в гене SMN1, расположенном в пятой хромосоме. Самое страшное в этой болезни то, что ребенок умственно и интеллектуал...
Укол ценою в 175 миллионов рублей: почему редкие лекарства для детей стоят так, будто их делают из лунного грунта

Укол ценою в 175 миллионов рублей: почему редкие лекарства для детей стоят так, будто их делают из лунного грунта

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Телеканалы и соцсети призывают нас каждый день скинуться на лечение больному ребенку. При этом называются всё более фантастические суммы стоимости лечения и лекарства – 20, 50, 100 миллионов рублей и более. Да большинство из нас даже не представляет, как эти деньги выглядят, если их сложить ровными пачками. Вот вам только одна история. У младенца Руслана из Санкт-Петербурга спинально-мышечная атрофия (СМА). Страшный диагноз, при котором мышцы не развиваются, ребенок не может двигаться, глотать, дышать и спустя какое-то время умирает. СМА не вылечить обычными препаратами, помогают только разработки американских фармацевтов – лекарства «Спинраза» или «Золгенсма». Первое – для комплексного лечения, когда инъекции нужно делать пожизненно. Второе - инновационное. Всего один укол и болезнь отст...
В Канаде семья месяцами собирала миллионы долларов на лечение дочери, но случайно выиграла его совершенно бесплатно

В Канаде семья месяцами собирала миллионы долларов на лечение дочери, но случайно выиграла его совершенно бесплатно

НОВОСТИ
Канадская семья ван Доормаал месяцами собирала деньги на лечение семимесячной дочери Люси, которая родилась со спинальной-мышечной атрофией (СМА). Но после того, как семья собрала почти 2 миллиона на сложную операцию, девочку случайно выбрали для бесплатного лечения.Об этом пишет CNN. Фармацевтическая компания Novartis Gene Therapies выбрала Люси случайным образом для лечения по «Программе управляемого доступа» (MAP). Как объясняют в фармкомпании, иногда пациентам со сложными заболеваниями необходимы лекарства, которые еще не утверждены или не доступны в их стране. Именно с этим помогает программа Novartis. У Люси диагностировали 1 тип СМА, то есть агрессивную и тяжелую форму заболевания. Эта наследственная болезнь приводит к гибели нервных клеток, ответственных за движение м...
Европейским врачам разрешили генную терапию для больных СМА. Это непомерно дорого, но может спасти жизни

Европейским врачам разрешили генную терапию для больных СМА. Это непомерно дорого, но может спасти жизни

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Европейские врачи дали добро на использование препарата «Золгенсма» для тех, кто страдает спинальной мышечной атрофией. Правда, доступно такое лечение будет немногим — одна инъекция стоит 2,5 миллиарда долларов. Пока речь идет только об условном одобрении от Европейского агентства лекарственных средств. Это значит, что препарат может применяться в случае неотложной потребности, и при этом компания-производитель (в данном случае — «Авексис», дочерняя компания крупной фармацевтической компании Nоvаrtis) берет на себя обязательство в ближайшее время предоставить дополнительные данные для рассмотрения комиссией. Пока «Золгенсму» разрешено применять только при лечении детей. В США клинические испытания препарата были успешно проведены еще в прошлом году, так что теперь для европейских род...
В Европе одобрили препарат «Золгенсма» для лечения СМА. Это самое дорогое лекарство в мире

В Европе одобрили препарат «Золгенсма» для лечения СМА. Это самое дорогое лекарство в мире

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Европейская комиссия одобрила препарат Zolgensma («Золгенсма») для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), разработчиком которого является компания AveXis (входит в группу компаний Novartis). Об этом сообщается на сайте производителя. «Золгенсма» — это препарат инновационной генной терапии, который вводится в организм больного СМА однократно. Инъекция стоит больше 2,1 млн долларов (около 152 млн рублей по текущему курсу ЦБ), это самое дорогое лекарство в мире. В Европе лекарство будет доступно детям с генетически подтвержденным диагнозом СМА 1-го типа или для пациентов с генетически подтвержденным диагнозом СМА, у которых не больше трех копий гена SMN2. Показания к применению в Европе распространяются на детей весом до 21 кг. Согласно Педиатрическому нейромышечному клиническ...
«Орфанные лекарства отличает высокая стоимость разработки»: производители препаратов от СМА рассказали о ценообразовании

«Орфанные лекарства отличает высокая стоимость разработки»: производители препаратов от СМА рассказали о ценообразовании

АКТУАЛЬНО, ЗАКОН И ПРАВО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Спинальную мышечную атрофию не зря называют самой дорогой болезнью в мире. Существующие лекарства, которые помогают остановить развитие смертельного заболевания, стоят от 40 млн рублей за курс, некоторые из них требуется принимать пожизненно. RT узнал у производителей препаратов для лечения СМА, из чего складывается их стоимость, на каких условиях лекарства можно получить бесплатно и когда они станут более доступными для пациентов в России. Спинальная мышечная атрофия (СМА) — наследственное заболевание, при котором постепенно атрофируются все мышцы, в том числе ответственные за дыхание. Наиболее опасен первый тип СМА, который проявляется ещё в младенческом возрасте: около половины таких пациентов не доживают и до двух лет. Это наиболее распространённая генетическая причина детской смертно...
Roche подала в Минздрав заявку на регистрацию препарата для лечения СМА. Он станет вторым в России

Roche подала в Минздрав заявку на регистрацию препарата для лечения СМА. Он станет вторым в России

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Швейцарская компания Roche подала заявку в Минздрав России на регистрацию препарата «Рисдиплам» (торговое наименование «Эврисди») для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), сообщается на сайте российского офиса. Компания рассчитывает получить регистрационное удостоверение в первом полугодии 2021 года, отмечает журнал Vademecum. В случае одобрения «Рисдиплам» станет первым препаратом, который пациенты смогут принимать перорально (через рот). О цене препарата пока не сообщается, однако Roche планирует сделать стоимость лекарства ниже, чем у конкурентов: Biogen (производитель «Спинразы», одна инъекция стоит 125 тысяч долларов) и Novartis (производитель «Золгенсма», стоит около 2,1 млн долларов). Сейчас «Золгенсма» одобрено только в США, аналогичное решение ожидается в Европе в пе...