Знаменитый препарат, замедляющий развитие спинальной мышечной атрофии, улучшил моторную функцию старших детей на 52 неделе.
Швейцарская компания раскрыла результаты нового исследования, направленного на изучение влияния однократной в\\в инъекции Zolgensma (онасемноген абепарвивек) на организм старших и тяжелых пациентов, страдающих спинальной мышечной атрофией (СМА).
В общей сложности в исследовании засчитали 24 ребенка в возрасте до 9 лет (средний возраст составлял 4,69 года) и с весом от 8,5 до 21 кг.
Согласно опубликованным данным, почти все пациенты сохранили или улучшили по сравнению с исходным уровнем моторные показатели через 52 недели после инъекции Zolgensma. Выбывших или умерших не было.
«Большинство пациентов сохранили или улучшили двигательную функцию, что свидетельствует о клинической пользе внутривенного введения онасемногена абепарвовека для тяжелых пациентов со [спинальной мышечной атрофией]», — прокомментировал полученные данные детский невролог Хью Макмиллан, руководивший исследованием.
Эти результаты вошли в набор данных по препарату, которые будут представлены на следующей конференции Ассоциации мышечной дистрофии (MDA) в 2024 году.
Источник thepharma.media