REGENXBIO Inc. (NASDAQ:) поделилась новыми промежуточными данными из текущего клинического исследования фазы I/II AFFINITY DUCHENNE®, оценивающего RGX-202, экспериментальную генную терапию мышечной дистрофии Дюшенна. Данные, представленные на Клинической и научной конференции Ассоциации мышечной дистрофии 2025 года, показали положительные результаты биомаркеров у пациентов в возрасте 1-3 лет, причем у одного 3-летнего пациента уровень экспрессии микродистрофина составил 122,3% по сравнению с контролем.
Эти результаты дополняют стабильные и убедительные уровни микродистрофина и трансдукции, наблюдаемые во всех возрастных группах пациентов, получавших лечение. В настоящее время в исследование набираются амбулаторные пациенты в возрасте от 1 года и старше, с планами подачи заявки на лицензирование биологических препаратов (BLA) к середине 2026 года. Акции компании продемонстрировали значительный импульс в последнее время, прибавив почти 17% за последнюю неделю, хотя они остаются значительно ниже своего 52-недельного максимума в 23,14 доллара.
Профиль безопасности RGX-202 остается обнадеживающим, без серьезных нежелательных явлений (SAE) или нежелательных явлений особого интереса (AESI), о которых сообщалось по состоянию на 21 февраля 2025 года. Распространенные нежелательные явления, связанные с препаратом, включали тошноту, рвоту и усталость, которые были разрешены и обычно ожидаются при применении генной терапии.
Доктор Стив Пакола, главный медицинский директор REGENXBIO, подчеркнул, что RGX-202 является единственной генной терапией нового поколения для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, находящейся в ключевой фазе клинических испытаний, и выразил оптимизм относительно потенциала терапии для широкого возрастного диапазона пациентов. Доктор Каролина Теси-Роча из Детской больницы Стэнфорда также выразила воодушевление профилем RGX-202 на основе данных об экспрессии микродистрофина и биомаркеров.
RGX-202 продемонстрировал самое высокое из зарегистрированных количество копий вектора генома среди одобренных или исследуемых генных терапий, что может быть связано с дифференцированной конструкцией с CT-доменом, правильно нацеленным на мышцы.
Предыдущие отчеты от ноября 2024 года указывали на функциональные улучшения у первых пяти участников, превосходящие внешние контрольные группы естественного течения заболевания. Ожидается, что дополнительные промежуточные функциональные данные будут представлены в первой половине 2025 года, а следующий отчет о доходах запланирован на 30 апреля 2025 года. Анализ InvestingPro предполагает, что акции в настоящее время оцениваются справедливо, с дополнительной информацией, доступной в комплексном отчете Pro Research, который предоставляет подробный анализ финансового состояния и рыночной позиции REGENXBIO.
Мышечная дистрофия Дюшенна — тяжелое прогрессирующее заболевание, поражающее примерно 1 из 3 500-5 000 мальчиков, рождающихся ежегодно во всем мире. Оно приводит к дегенерации мышц, потере подвижности и, в конечном итоге, к преждевременной смерти. Для инвесторов, отслеживающих прогресс REGENXBIO на этом важном рынке, InvestingPro предлагает 8 дополнительных эксклюзивных советов и комплексные финансовые показатели для лучшего понимания потенциала и рисков компании.
Представленные данные основаны на пресс-релизе REGENXBIO Inc. и дают представление о текущих исследованиях и разработках в области генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна.
Среди других недавних новостей, Regenxbio Inc . сообщила о финансовых результатах за четвертый квартал 2024 года, с прибылью на акцию (EPS) -1,01 доллара, что превзошло ожидания аналитиков в -1,13 доллара. Выручка компании за квартал составила 21,2 миллиона долларов, что не достигло прогнозируемых 23,47 миллиона долларов. За весь год выручка Regenxbio достигла 83,3 миллиона долларов, с чистым убытком в 227,1 миллиона долларов. H.C. Wainwright скорректировал целевую цену для Regenxbio до 34,00 долларов, сохранив рейтинг «Покупать» из-за потенциального одобрения RGX-121, генной терапии для мукополисахаридоза II типа (MPS II).
Regenxbio завершила подачу заявки на лицензирование биологических препаратов (BLA) для RGX-121, запрашивая ускоренное одобрение FDA во второй половине 2025 года. Аналитики Stifel также подтвердили рейтинг «Покупать» с целевой ценой 40,00 долларов, ссылаясь на переход компании к коммерциализации генной терапии как на ключевой фактор. Аналитики отметили прогресс программы Regenxbio RGX-202 для мышечной дистрофии Дюшенна, с набором в фазу 3, завершенным примерно на 50%. Кроме того, партнер Regenxbio, AbbVie, продвигает испытания ABBV-RGX-314 для заболеваний сетчатки, результаты которых ожидаются в 2026 году. Эти разработки подчеркивают стратегические достижения Regenxbio в области генной терапии и потенциальные возможности роста.
Источник ru.investing.com