Первый в мире препарат для лечения мышечной дистрофии Миоши, разработанный учеными Белгородского государственного национального исследовательского университета (НИУ БелГУ), успешно прошел доклинические испытания. В 2024 году планируется подать заявление в Минздрав РФ о выдаче разрешения на проведение исследования на пациентах, сообщил ТАСС кандидат биологических наук, директор объединенного центра генетических технологий НИУ БелГУ Алексей Дейкин.
Как пояснил ученый, дистрофия Миоши — это редкое прогрессирующее заболевание, которое встречается у людей в возрасте старше 35 лет. Оно связано с отсутствием белка, отвечающего за целостность мышечных клеток.
«Разработка препарата ведется совместно с компанией «Артген Биотех». Мы предложили подход по лечению заболевания за счет доставки в мышечные клетки гена, который кодирует отсутствующий белок. Доставка происходит двумя способами: с помощью аденоассоциированных вирусов или плазмид. [Обе формы] препарата прошли исследование по эффективности и безопасности», — рассказал ученый, отметив, что в настоящее время в мире не существует препарата для лечения дистрофии Миоши.
Сейчас готовится регистрационное досье для их медицинского применения. В 2024 году вуз планирует подать заявление в Минздрав РФ о выдаче разрешения на проведение клинического исследования на пациентах. «Мы рассчитываем, что благодаря такому успешному результату университет станет одним из зарождающихся сейчас в России центров разработки полного цикла с выходом на применение геннотерапевтических препаратов не только, например, для детей со спинальной мышечной атрофией, но и для взрослых. Университет нарастил свои компетенции, у нас создана лаборатория моделирования и генной терапии. Больше 800 студентов прошли подготовку по программе «Молекулярная биология», по этим направлениям готовятся 10 ординаторов и 20 аспирантов», — добавил Дейкин.
Источник nauka.tass.ru