Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило пероральный препарат Дувизат (гивиностат) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у пациентов в возрасте шести лет и старше. Дувизат — первый нестероидный препарат, одобренный для лечения пациентов со всеми генетическими вариантами МДД. Это ингибитор гистондеацетилазы (HDAC), который воздействует на патогенные процессы, уменьшая воспаление и потерю мышечной массы.
«МДД лишает детей возможности вести здоровый образ жизни. FDA стремится продвигать разработку новых методов лечения МДД», — сказала Эмили Фрейлих, доктор медицинских наук, директор Отдела неврологии 1 Управления нейробиологии FDA. Центр оценки и исследования лекарств. «Это одобрение предоставляет еще один вариант лечения, который поможет уменьшить бремя этого прогрессирующего и разрушительного заболевания для людей, страдающих МДД, независимо от генетической мутации».
МДД является наиболее распространенной детской формой мышечной дистрофии и обычно поражает мужчин. Это редкое неврологическое заболевание, которое вызывает прогрессирующую мышечную слабость из-за недостатка мышечного белка, называемого дистрофином. Со временем мышцы ухудшаются, вызывая проблемы с ходьбой и мышечной силой и, в конечном итоге, проблемы с дыханием, ведущие к ранней смерти. Ожидаемая продолжительность жизни людей с МДД с годами увеличилась, при этом некоторые пациенты доживают до 30 лет.
Эффективность Дувизата для лечения МДД оценивалась в рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом 18-месячном исследовании фазы 3. Первичной конечной точкой было изменение исходного уровня к 18-му месяцу с использованием подъема по четырем ступенькам для измерения мышечной функции. Все участники продолжали получать стандартный режим лечения стероидами на протяжении всего исследования, и после 18 месяцев лечения у пациентов, получавших Дувизат, наблюдалось статистически значимо меньшее снижение времени, необходимого для подъема на четыре лестницы, по сравнению с плацебо. Среднее изменение времени подъема на четыре ступеньки по сравнению с исходным уровнем к 18-му месяцу составило 1,25 секунды для пациентов, получавших Дувизат, по сравнению с 3,03 секунды для пациентов, получавших плацебо.
Вторичной конечной точкой эффективности было изменение физической функции по сравнению с исходным уровнем к 18-му месяцу по шкале амбулаторной оценки North Star (NSAA) — шкале, обычно используемой для оценки двигательной функции у мальчиков с МДД, способных ходить. По сравнению с плацебо у пациентов, принимавших Дувизат, через 18 месяцев наблюдалось меньшее ухудшение показателей NSAA.
Наиболее распространенными побочными эффектами Дувизата являются диарея, боль в животе, снижение количества тромбоцитов, что может привести к усилению кровотечения, тошнота/рвота, повышение уровня триглицеридов (разновидность жира в организме) и лихорадка.
Информация о назначении Дувизата включает предупреждения, в которых говорится, что медицинские работники должны оценить количество тромбоцитов и триглицеридов у пациента перед назначением Дувизата. Пациентам с количеством тромбоцитов менее 150 х 109/л не следует принимать Дувизат. Во время лечения следует контролировать количество тромбоцитов и триглицеридов, как рекомендовано, чтобы определить необходимость изменения дозировки. Изменение дозировки также может потребоваться при умеренной или тяжелой диарее. Дувизат также может вызывать удлинение интервала QTc, что может увеличить риск нерегулярного сердцебиения. Пациентам, принимающим определенные лекарства, которые также вызывают удлинение интервала QTc или имеют определенные виды сердечно-сосудистых заболеваний, следует избегать приема Дувизата.
Рекомендуемая дозировка Дувизата определяется массой тела человека. Его следует принимать внутрь два раза в день во время еды.
FDA предоставило этой заявке приоритетное рассмотрение и статус ускоренной процедуры. Ему также были присвоены статусы орфанных препаратов и редких педиатрических заболеваний.
Одобрение Duvyzat было предоставлено компании Italfarmaco SpA.
Источник nachedeu.com