Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является прогрессирующим нервно-мышечным заболеванием, вызванным отсутствием дистрофина, суб-сарколемного белка, что приводит к резкому ухудшению мышц.
Мы изучали эффекты у MDX мышей перорального введения бутирата аргинина (AB), соединения, которое в настоящее время используется для лечения серповидно-клеточной анемии у детей, кардиомиопатии и электромиографических аномалий. Эхокардиографи с 8-го месяца до 14-го месяца показала, что лечение защищало MDX мышей от резкого сокращения (20-23%) фракции выброса, а также против ≈20% дилатации желудочка и 25% гипертрофии сердца наблюдаемой у контрольных MDX мышей.
Фенотипическое улучшение подтверждается снижением уровня КФК в сыворотке крови. Кроме того, лечение защищало от прогрессивной деформации позвоночника наблюдаемой у MDX мышей, другого сходства с пациентами с МДД. Значение индекса кифоза у мышей, получавших лечение, достиг 94% от показателей C57BL / 10 мышей.
Наконец, параметры возбудимости аксонов, такие как мембраный потенциал покоя, порог и амплитуда потенциала действия, абсолютные и относительные рефрактерные периоды, записанные на мышцах хвоста и подошвы в ответ тесты возбудимости, которые были изменены у контрольной группы MDX мышей и не были значительно изменены по сравнению с животными дикого типа. Все эти результаты позволяют предположить, что аргинина бутират может быть потенциальным средством для лечения пациентов с МДД.
http://www.distrofiamuscular.net
Источник МойМио