Shadow

Новая терапия может защитить от спинальной мышечной атрофии еще в утробе

В одобрили генную терапию для спинальной мышечной атрофии — нервно-мышечного заболевания, которое в тяжелых случаях может привести к смерти ребенка. В настоящее время генетическая коррекция применяется при лечении новорожденных, но, поскольку симптомы некоторых типов СМА могут появиться еще в утробе, раннее будет более эффективным.

Ген фактора выживания мотонейрона-1 () кодирует необходимый для поддержания двигательных нейронов, являющихся нервными клетками головного и спинного мозга, отвечающими за управление движением мышц. У детей с мутациями в этом гене теряются моторные нейроны, что приводит к мышечной слабости и связанным с ней осложнениям. Спинальная мышечная атрофия поражает одного из 6000–10000 детей.

Коррекция последовательности SMN1 — потенциально эффективное лечение для тех, кто родился с этим заболеванием. Zolgensma, недавно одобренная при спинальной мышечной атрофии, включает в себя внутривенное введения аденоассоциированного вируса, переправляющего функциональную копию гена SMN1 в мозг.

Чтобы проверить, можно ли выполнить такую коррекцию до рождения, ученые протестировали две разные инъекции: одну в плаценту, а другую — в один из боковых желудочков мозга. Последняя оказалась более эффективной. После внедрения в мозг плода попадает непосредственно в спинномозговую жидкость и с высокой эффективностью транспортирует двигательные нейроны.

Затем ученые наблюдали за мышами, которым был введен вирус до рождения. Те, кто получил инъекцию с функциональной копией SMN1, жили в среднем 63 или 105 дней, это намного дольше, чем продолжительность жизни необработанных мышей с заболеванием. Они жили не более 14 дней. У диких щенков средняя продолжительность была намного дольше — 405 дней.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  Компания «Рош» проанализировала влияние глобальной пандемии на пациентов со СМА и разработала меры реагирования

Источник http://21mm.ru

ТАНЦЫ НА КОЛЯСКАХ | БЕЛАРУСЬ


Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *