Shadow

Метка: белок

Ученые разработали антитела, которые по их мнению, могут помочь для лечения дистрофии мышц

Ученые разработали антитела, которые по их мнению, могут помочь для лечения дистрофии мышц

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Ученые из Northwestern Medicine разработали антитела, которые по их мнению, можно использовать для лечения дистрофии мышц, опубликованные в Science Translational Medicine. ′′Мы считаем, что эти антитела могут стать терапией мышечной дистрофии, включая множество различных форм мышечной дистрофии ", -заявила ведущая автор студии Элизабет МакНелли, доктор медицинских наук, доктор философии. Д., директор Центра генетической медицины и преподаватель Елизаветы Ж. палата генетической медицины. ′′ Учитывая успех с таким количеством других антител в лечении хронических заболеваний человека, таких как ревматоидный артрит и псориаз, мы очень оптимистичны, что это антитело можно перенести в среду человеческих заболеваний". Антитела направляется к ТГФ-бета-пути, известному важному для регулирования и...
Разработана мини-система редактирования генома

Разработана мини-система редактирования генома

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Исследователи из США создали миниатюрную многофункциональную систему редактирования генома. CasMINI вполовину меньше других вариантов CRISPR, что значительно облегчает ее доставку в клетку. Посвященная разработке статья ученых опубликована в журнале Molecular Cell. Создание систем CRISPR/Cas открыло дорогу для новых способов лечения многих заболеваний. Однако их разработке мешает размер системы CRISPR: они зачастую слишком велики для того, чтобы проникнуть в клетку. Основой для мини-системы, которая решила бы проблему, ученые из Стэнфордского университета выбрали белок Cas12f (известный также как Cas14) — по сравнению с Cas9 или Cas12a он почти вполовину меньше: в нем от 400 до 700 аминокислот. Однако он развился у архей — и не был приспособлен для работы в клетках млекопитающих. Исс...
В Беларусь поступила обновленная вакцина против гриппа

В Беларусь поступила обновленная вакцина против гриппа

АКТУАЛЬНО, ВИДЕОМАТЕРИАЛЫ, ИССЛЕДОВАНИЯ, МЕДИА, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
В Беларусь поступила вакцина против гриппа. Сейчас препарат проходит лабораторный контроль. Позже его отправят в учреждения здравоохранения. Первыми привьют людей из группы риска. Состав вакцины меняется каждый год. Это связано с тем, что вирус постоянно мутирует. Завершить прививочную кампанию от гриппа планируют до начала января. Наталья Шмелева, завлабораторией РНПЦ эпидемиологии и микробиологии: Был пересмотрен штаммовый состав вакцин и были заменены два компонента - это два вируса гриппа как Н1 и N1, так и вирусы гриппа Н3 и N2. Т. е. вирусы гриппа, которые циркулировали в прошедшем эпидемическом сезоне, хотя их было немного, но, тем не менее, они изменились, и наша иммунная система не готова к их встрече. Единственное противопоказание к вакцине против гриппа - аллергия н...
В каком порядке делать прививки от гриппа и ковида? Рассказывает эксперт

В каком порядке делать прививки от гриппа и ковида? Рассказывает эксперт

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Прививочная кампания против гриппа стартует в этом году в обычные сроки - в октябре. Но в связи с вакцинацией от COVID-19 она продлится на месяц дольше - до января 2022-го. Разбираемся вместе со специалистом, как пережить эти две инфекции, от чего в первую очередь привиться и какую вакцину выбрать. Разбить врага поодиночке В РНПЦ эпидемиологии и микробиологии рекомендуют сразу пройти вакцинацию от коронавируса. И лишь потом делать прививку от гриппа. Интервал между ними должен быть не менее двух недель. Можно ли совмещать обе прививки? Пока таких рекомендаций врачи не дают. Нужно повременить. То есть сделать перерыв между прививками от коронавируса и гриппа. Так надежней - разбить врага поодиночке, по очереди. В мире в человеческой популяции циркулируют четыре вируса гриппа, из...
«Круг добра» закупит незарегистрированные препараты для терапии двух редких заболеваний

«Круг добра» закупит незарегистрированные препараты для терапии двух редких заболеваний

АКТУАЛЬНО, НОВОСТИ
Экспертный совет фонда «Круг добра» предложил закупить для терапии миодистрофии Дюшенна (МДД) не зарегистрированные в России препараты: Vyondys 53 (golodirsen), Exondys 51 (eteplirsen) и Viltepso (viltolarsen). Также было выдвинуто предложение по закупке лексредства Oxlumo (lumasiran), предназначенного для терапии оксалоза (первичной гипероксалурии) первого типа. Препараты Vyondys 53 и Exondys 51 разработаны Sarepta Therapeutics. Оба лексредства помогают организму вырабатывать белок дистрофин, функция которого заключается в стабилизации структуры мышечной ткани. Vyondys 53 корректирует генную мутацию путем пропуска экзона 53 (участок ДНК), Exondys 51 – путем пропуска экзона 51. В 2016 году Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило eteplirsen по ускоренной ...
Персональная таблетка. Генная терапия дает шанс на спасение десятков тысяч жизней.

Персональная таблетка. Генная терапия дает шанс на спасение десятков тысяч жизней.

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Генная терапия дает шанс на спасение десятков тысяч жизней — причем в наиболее сложных и редких случаях: при болезни Дюшенна, некоторых видах эпилепсии и кардиомиопатии. В мире активно развивается направление генной терапии. Разрабатываемые препараты в основном делятся на две группы — противораковые и направленные на терапию орфанных (редких) заболеваний. Обе эти группы препаратов имеют разную судьбу. Если в случае противораковых средств социальная значимость и востребованность, а значит, и потенциальный рынок не вызывают вопросов и главной проблемой является генетическая мишень, то для орфанных заболеваний все ровно наоборот. Около 30% пациентов с орфанными заболеваниями не доживают до 5-летнего возраста, и потому разработка и лицензирование лекарственных препаратов для них должны п...
Спинальная мышечная атрофия (СМА): ответы на самые часто задаваемые вопросы

Спинальная мышечная атрофия (СМА): ответы на самые часто задаваемые вопросы

АКТУАЛЬНО, БИБЛИОТЕКА, МИОЛИТЕРАТУРА, НОВОСТИ, ПСИХОЛОГИЯ, СЕМЬЯ И ДЕТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
Эту болезнь называют самой частой из редких. Она встречается у одного новорождённого из 6 000-10 000. Спинальная мышечная атрофия (СМА) – это наследственное заболевание, связанное с мутациями в гене. У больного постепенно атрофируются мышцы, и он сначала теряет способность ходить, а затем – глотать и дышать. В 2019 году в США изобрели новый препарат от СМА – «Золгенсма». Оно, как утверждают разработчики, не только приостанавливает развитие болезни, но и улучшает общее состояние, практически возвращая больного к обычной полноценной жизни. «Лабиринт 42» подготовил ответы на самые распространённые вопросы об этой коварной болезни. В чём причина возникновения СМА? Причина в повреждённом гене SMN1. В результате мутации у человека не вырабатывается белок, который нужен для выживания мотонейрон...
Для спинальной мышечной атрофии подбирают новые лекарства

Для спинальной мышечной атрофии подбирают новые лекарства

АКТУАЛЬНО, ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Менее токсичные более стабильные аналоги нусинерсена могут заменить его в лечении СМА. При спинальной мышечной атрофии (СМА) плохо работают мышцы, но дело не в них, а в нейронах спинного мозга, управляющих движениями. При СМА эти нейроны просто гибнут, из-за чего сигналы из мозга перестают доходить до мышц. Болезнь затрагивает мышц ног, головы и шеи, в особо тяжёлых случаях больные не могут ни стоять, ни сидеть, им трудно дышать и глотать, и заканчивается всё довольно печально. Причина СМА – мутации в генах SMN1: он кодирует белок со множеством разных функций, и без него нейроны просто не выживают. Есть другой ген SMN2, который очень похож на SMN1, но всё-таки заменить его не может. Однако можно воспользоваться одним молекулярным трюком и сделать так, что ген SMN2 заменит SMN1. Ка...
Редактирование с помощью CRISPR/Cas впервые испытали внутривенно

Редактирование с помощью CRISPR/Cas впервые испытали внутривенно

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Шестеро пациентов легко перенесли генетическое редактирование печени с помощью CRISPR/Cas. Все они страдают транстиретиновым амилоидоизом — болезнью, при которой белок транстиретин накапливается в жизненно важных органах. Всего через месяц после начала терапии концентрации транстиретина у них в крови снизились на 50-90 процентов, а серьезных побочных эффектов не возникло. Так исследователи продемонстрировали, что CRISPR-терапию можно вводить внутривенно — и она находит свою мишень. Отчет об испытании опубликован в журнале The New England Journal of Medicine. Несмотря на то, что система генетического редактирования CRISPR/Cas пользуется большой популярностью у молекулярных биологов, в медицине ее пока применяют с осторожностью. В основном CRISPR-редактирование применяют, чтобы поправ...
Biocad завершила раннюю разработку первого российского лекарства от СМА

Biocad завершила раннюю разработку первого российского лекарства от СМА

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Российская биотехнологическая компания Biocad завершила раннюю разработку препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), получен финальный кандидат для дальнейших исследований, рассказали Forbes в компании.  Это первое подобное лекарство российского производства. Препарат называется ANB-4. Компания работала над ним с начала 2018 года. Препарат предварительно показал эффективность на животных со СМА, подтвердить ее предстоит в ходе доклинических и клинических исследований. Доклинические исследования уже начались, их задача — уточнить оптимальную дозировку препарата и изучать его возможную токсичность, уточнили в Biocad. К 2021 года планируется их завершение и переход к клиническим исследованиям. Клинические исследования препарата будут проводиться у детей со СМА 1 тип...
Какие анализы сдать после перенесенного COVID-19, чтобы проверить здоровье

Какие анализы сдать после перенесенного COVID-19, чтобы проверить здоровье

АКТУАЛЬНО, БИБЛИОТЕКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
Коронавирус, попадая в организм, испытывает иммунную систему человека. И медикам известно, что последствия болезни могут проявляться даже спустя месяцы после выздоровления. Можно ли лабораторно проверить, что происходит в организме до, во время и после болезни? Врач-эксперт медицинской лаборатории «Синэво» Ольга Шабалтас рассказывает, какие анализы могут помочь с диагностикой. — Цель любого вируса — проникнуть в организм и размножиться, и COVID-19 — не исключение. Есть ряд индивидуальных особенностей самого организма, которые в некоторой степени и определяют, в какой форме инфекция будет протекать. Во-первых, это состояние иммунной системы. Во-вторых, это наличие хронических заболеваний, т. к. они в том числе влияют и на иммунитет. Если мы говорим о тяжелом течении COVID-19, то, к...
Исследование продемонстрировало молекулярный рисунок при стуке сердца

Исследование продемонстрировало молекулярный рисунок при стуке сердца

ИССЛЕДОВАНИЯ, КАРДИОЛОГИЯ, НОВОСТИ
Исследовательская группа из Университета штата Вашингтон впервые доказала, как работает механизм, заставляющий сердце биться. Этот небольшой процесс на молекулярном уровне может показаться незначительным, но он играет решающую роль в развитии здорового сердца и других мышц. Нитеподобные белки в клетках сердечной мышцы должны быть точно одинаковой длины, чтобы они могли идеально координироваться, заставляя сердце биться. Другой белок определяет, когда волокно имеет правильный размер, и закрывает цепь маленькой заглушкой. Но если этот белок совершает ошибку и закрывает слишком рано, появляется другой белок, лейомодин, и сбивает ограничение. В молекулярном масштабе процесс выглядит как небольшая игра. Это открытие может когда-нибудь привести к улучшению диагностики и лечения сер...