Получатель гранта АМД Чарльз Герсбах, доцент кафедры биомедицинской инженерии в Университете Дьюка, и его коллеги, недавно объявили о разработке генной модификации, которая может оказаться полезной для мальчиков и молодых мужчин с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Результаты команды были опубликованы 18 февраля 2015, в Nature Communications, а также будут представленына научно-практической конференции, которая состоится 11-14 марта в Вашингтоне, округ Колумбия.
Потенциальная терапия для 60% больных миодистрофией Дюшенна
Герсбах разрабатывает новую стратегию под названием редактирование генома, чтобы изменить ошибочные указания в гене дистрофина. Редактирование гена дистрофина, которое до сих пор показывало хорошие результаты в культивируемых клетках и у мышей, предназначено для выявления и удаления большого участка ДНК из гена дистрофина — подход, который может быть полезным для 60 процентов пациентов с МДД и может быть разработан в качестве постоянного, одноразового лечения. Известная, как CRISPR-Cas9 редактирование генома, стратегия разработана, чтобы вызвать производство более короткого, чем нормальный, но все еще функционального, белка дистрофина в мышечной ткани.
Некоторые препараты, которые сейчас находятся в стадии клинических испытаний, такие как етеплирсен и дрисаперен, нацелены на РНК, а не ДНК, что не принесет постоянной коррекции и, вероятно, потребуется неоднократное введение в течение жизни пациента.
Источник МойМио