В журнале Nature Medicine опубликованы результаты работы сотрудников Университета Берна (University of Bern), которые позволят начать первое клиническое исследование специфического лечения дистрофии Дюшенна.
Авторы создали новый класс антисмысловых олигонуклеотидов, состоящих из трицикло-ДНК, обладающий уникальными фармакологическими свойствами. Ожидается, что антисмысловые олигонуклеотиды будут использоваться в коррекции многих наследственных заболеваний, связанных с аномальными формами белков, так как они позволяют исключить из считывания дефектные экзоны на уровне матричной РНК. Развитие препаратов на их основе раньше ограничивалось недостаточным проникновением этих молекул в клетки и в ткани. У антисмысловых олигонуклеотидов из трицикло-ДНК этот недостаток отсутствует.
В данной работе исследователи оценили эффект новых соединений на мышиной модели дистрофии Дюшенна. Этот вид мышечной дистрофии как правило вызван делецией со сдвигом рамки или нонсенс-мутациями в гене, кодирующем белок дистрофин. Заболевание характеризуется прогрессирующей мышечной слабостью, кардиомиопатией, дыхательной недостаточностью, умственными нарушениями. В модели на животных было показано, что молекулы нового класса антисмысловых олигонуклеотидов проникают в скелетные мышцы, в сердце и в головной мозг. У мышей наблюдалось повышение экспрессии укороченного, но стабильного и функционального дистрофина, улучшение дыхательной и сердечной функций и поведения.
Авторы планируют проведение клинических исследований нового средства терапии.
Источник МойМио