Shadow

Метка: АМД

Akashi Therapeutics и Grünenthal Group: развитие малых молекул для терапии МДД

Akashi Therapeutics и Grünenthal Group: развитие малых молекул для терапии МДД

МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
АМД финансировала исследования Akashi Therapeutics начиная с 2013 года через программу "MVP". MVP - программа разработки лекарств, которая действует в рамках программы трансляционных исследований АМД. MVP сосредоточена исключительно на финансировании открытий и клиническом применении процедур, и лечения для нервно-мышечных заболеваний. Благодаря, в частности раннему финансированию в рамках программы MVP, Akashi сегодня объявила о $ 100 млн партнерстве с Grunenthal по глобальной программе развития исследуемого лечебного препарата HT-100, оральной терапии малыми молекулами при МДД. Заявление сотрудника научной программы АМД Лауры Хагерти: "Мы гордимся тем, что финансируем раннее исследование Akashi Therapeutics, и мы очень рады их новому партнерству и его многообещающему потенциалу дл...
FDA рассмотрит ускореное одобрение для етеплирсена.

FDA рассмотрит ускореное одобрение для етеплирсена.

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Sarepta объявила, что агенство по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) рассмотрело заявку для его нового препарата, етеплирсена, для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Етеплирсен является препаратом для "пропуска экзона", нацеленого на участок ДНК, который называется экзон 51, и может помочь до 13 процентов больным мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Пропуск экзона является стратегией лечения, при которой участки генетического кода "пропускаются", что позволяет клеткам производить частично функциональный дистрофин, белок мышц, который отсутствует при МДД. Пропуск экзонов не является панацеей для МДД, но потенциально может уменьшить сильную слабость мышц и атрофию, которые является признаком болезни. В FDA предоставила статус приоритетного рассмотрения для етепл...
Marathon Pharmaceuticals подает документы для одобрения дефлазакорта для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Marathon Pharmaceuticals подает документы для одобрения дефлазакорта для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
После встречи с ассоциацией по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), Marathon Pharmaceuticals объявила, что начнет новый процесс по разрешению применения дефлазакорта для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Компания рассчитывает представить препарат в первом квартале 2016 года. Если заявка будет одобрена, компания сможет выпустить лекарство в продажу в США в первом квартале 2017 года. Дефлазакорт, кортикостероид, который работает как противовоспалительный препарат и иммунодепрессант. Было показано, что он способен замедлить потерю мышечной силы и функции, сохранить сердечную и дыхательную функции и уменьшить заболеваемость сколиозом (искривлением позвоночника) у людей с МДД. Важно отметить, что нежелательные побочные эффекты, часто связанные с кортикостероидами, т...
Етеплирсен & Дрисаперсен: Два препарата для лечения миодистрофии на горизонте.

Етеплирсен & Дрисаперсен: Два препарата для лечения миодистрофии на горизонте.

ИССЛЕДОВАНИЯ, КАРДИОЛОГИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, СЕМЬЯ И ДЕТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
В понедельник, 29 июня BioMarin объявила, что FDA приняла заявку на регистрацию нового препарата (NDA) для дрисаперена, а Sarepta объявила, что они закончили свою доработку заявки на регистрацию для етеплирсена. Оба "препарата для пропуска экзона" нацелены на экзон 51, и могут помочь до 13% больных с МДД. Пропуск экзона является стратегией лечения, в котором участки генетического кода "пропускают", что позволяет создавать частично функциональный дистрофин, мышечный белок отсутствующий при МДД. Пропуск экзонов не излечивает МДД, но потенциально может уменьшить сильную слабость мышц и атрофию, что является отличительной чертой этого заболевания. FDA приняла дрисаперен BioMarin для приоритетного рассмотрения, и Sarepta официально запросил приоритетного рассмотрения для етеплирсена. Обе...
FDA предоставила проект рекомендаций по разработке препаратов для мышечной дистрофии Дюшенна

FDA предоставила проект рекомендаций по разработке препаратов для мышечной дистрофии Дюшенна

ИССЛЕДОВАНИЯ, КАРДИОЛОГИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Справочная информация: 9 июня Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) выпустило проект, содержащий руководство, для помощи компаниям, работающим в области разработки препаратов для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) и связанных с ней заболеваний, включая мышечную дистрофию Беккера, МДД связанную кардиомиопатию и симптоматическое носительство гена МДД у женщин. Руководство FDA освещает ряд важных аспектов развития препаратов для лечения МДД, таких, как ранняя фаза клинической разработки, лечение на разных стадиях заболевания, эффективность препарата и соображения безопасности, клинические процедуры испытаний, ускоренное одобрение. После 60-дневного срока FDA рассмотрит и выпустит окончательную версию. Заявление старшего вице-президента АМД и директора на...
BioMarin завершает представление информации для ускоренного одобрения дрисаперсена для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.

BioMarin завершает представление информации для ускоренного одобрения дрисаперсена для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Заявление сотрудника научной программы АМД  Лауры Хагерти: "Это очень обнадеживающие новости для сообщества МДД, и мы надеемся, что это означает, что лечение на горизонте. Если дрисаперсен  получит одобрение FDA, он станет  первой терапией на рынке в Соединенных Штатах для  лечения причины МДД в подгруппе пациентов. АМД поддержала исследования  пропуска экзона для МДД с 1990, и мы более чем когда-либо привержены поиску  безопасных и эффективных методов лечения и лекарств для детей и взрослых, живущих с нервно-мышечными заболеваниями как можно быстрее ". Об АМД Ассоциация мышечной дистрофии  является ведущим некоммерческим агентством в мире по  сохранению и улучшению жизни людей с заболеваниями  мышц, в том числе мышечной дистрофией, боковым амиотрофическим склерозом (БАС) и другим...
Что такое эпикатехин и, что он  делает с миодистрофией Дюшенна?

Что такое эпикатехин и, что он делает с миодистрофией Дюшенна?

ИССЛЕДОВАНИЯ, КАРДИОЛОГИЯ, НОВОСТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
Эпикатехин является флавоноидом, найденым в темном шоколаде, получаемым из дерева какао. Что он  делает с миодистрофией Дюшенна? Эпикатехин является одним из десятков флавоноидов, найденных в темном шоколаде, ноуникальным по отношению к его влиянию на мышцы и сердце. Эпикатехин был исследован  у животных и лдей в связи с его способностью увеличить производство новых митохондрий в сердце и мышцах (его называют "индуктором митохондриального биогенеза"), одновременно стимулируя регенерацию мышечной ткани. Прогрессирование мышечной слабости при  мышечной дистрофии Дюшенна связано с потерей митохондрий, которые определяют  мощность скелетных мышц. Последние данные показывают, что эпикатехин действует подобно   человеческому гормону, вырабатываемому обычными мышцами после физических уп...
Новая стратегия в лечении МДД, направленная на изменение ДНК дистрофина

Новая стратегия в лечении МДД, направленная на изменение ДНК дистрофина

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Получатель гранта АМД Чарльз Герсбах, доцент кафедры биомедицинской инженерии в Университете Дьюка, и его коллеги, недавно объявили о разработке генной модификации, которая может оказаться полезной для мальчиков и молодых мужчин с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Результаты команды были опубликованы 18 февраля 2015, в Nature Communications, а также будут представленына научно-практической конференции, которая состоится 11-14 марта в Вашингтоне, округ Колумбия. Потенциальная терапия для 60% больных миодистрофией Дюшенна Герсбах разрабатывает новую стратегию под названием редактирование генома, чтобы изменить ошибочные указания в гене дистрофина. Редактирование гена дистрофина, которое до сих пор показывало хорошие результаты в культивируемых клетках и у мышей, предназначено для ...
Новые данные по исследованию Етеплирсена

Новые данные по исследованию Етеплирсена

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Мальчики с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), вызванной  специфическими генетическими мутациями, которые  получали экспериментальный препарат етеплирсен  168 недель (3,2 года), продолжали демонстрировать  улучшение. Они были в состоянии ходить по сравнению с пациентами, получавшими препарат только  144 недель (2,8 года). Биофармацевтическая компания  Sarepta Therapeutics, разработчик етеплирсена, объявила эти и другие результаты  12 января 2015 в пресс-релизе. Восемь мальчиков с МДД получали еженедельные внутривенные вливания препарата 168 недель. Два потеряли в начале способность ходить, что не позволило  использовать  шестиминутный тест для оценки. Четыре мальчика с МДД получали плацебо  в течение первых 24 недель, после чего получили етеплирсен. Они упоминаются как группы "пла...
Испытание блокаторов миостатина при МДД

Испытание блокаторов миостатина при МДД

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
Фармацевтическая компания  Pfizer недавно открыла фазу 2 изучения экспериментального соединения, который может быть полезен при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), благодаря своей способности блокировать миостатин,  природный белок, который, как известно,  ограничивает рост мышц. Препарат Pfizer, получившей название PF-06252616, является лабораторным инженерным соединением, разработанным  чтобы  ингибировать  миостатин, в результате чего возможно повышение мышечной силы и функции. Препарат поставляется путем внутривенной инфузии и будет опробован против плацебо примерно у 105 мальчиков с МДД, начиная в  четырех американских центрах. Дополнительные центры  в США,  Канаде, Европе и Японии планируется открыть в апреле 2015. Блокада миостатина  поддерживается АМД. АМД был лидером в разр...
Модулятор атрофина SMT C1100 пройдет дальнейшие испытания

Модулятор атрофина SMT C1100 пройдет дальнейшие испытания

ИССЛЕДОВАНИЯ, НОВОСТИ
SMT C1100, экспериментальная соединение, предназначенные для повышения уровня потенциально терапевтического белка атрофина у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), будет проходить дальнейшее исследование у мальчиков с этим расстройством наряду с диетическими характеристиками, которые могут улучшить его поглощение организмом, как объявили  разработчики. Summit  PLC - биотехнологическая компания  в Оксфорде, Великобритания, которая получила поддержку MDA для развития SMT C1100, объявила о продолжении исследования  этого соединения в пресс-релизе 11 декабря 2014. В октябре 2014 года, компания опубликовала  положительные данные  Этапа 1В  исследования у мальчиков с МДД без модификации диеты. Пероральный  препарат показал благоприятный профиль безопасности и улучшения связанны...
Сарепта подтверждает приверженость развитию етеплирсена и другим препаратам для пропуска экзона

Сарепта подтверждает приверженость развитию етеплирсена и другим препаратам для пропуска экзона

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Камбридж, штат Массачусетс.  Сарепта, разработчик етеплирсена и других препаратов для пропуска экзона, предназначенных для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), предоставила заверения в области развития етеплирсена и некоторые детали о планах на будущее в сообществе пациентов с МДД  2 декабря  2014 г. Данная трансляция доступна на веб-сайте компании. Презентацию провели  президент и главный исполнительный директор компании,  Крис Гарабедян,  и Эд Кей, старший вице-президент компании и главный санитарный врач; он подчеркнул, что   "непоколебимая цель добиться  одобрения етеплирсена." После официальной трансляции Гарабедян и Кей ответили на вопросы членов нескольких  организаций пациентов с МДД, в том числе АМД, которую представлял Грейс Павалт,  старший вице-президент и научны...