Первое клиническое испытание с участием пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна методики «пропуска экзонов» в США запланировано на март 2010 года в Nationwide Children’s Hospital in Columbus, Ohio, одном из 5 элитных центров, входящих в состав MDA’s DMD Clinical Research Network.
Руководителем исследования будет невролог Jerry Mendell
Экспериментальный препарат, частично основанный на находках лаборатории Stephen Wilton из the University of Western Australia, разработан фирмой AVI BioPharma of Bothell, Wash.
32 мальчика с МДД с генетическими мутациями, при которых может помочь пропуск экзона 51, будут получать либо подкожные ин’екции, либо внутривенные инфузии экзон-пропускающего состава AVI в течение 12 недель. Они должны будут находиться в Columbus, Ohio, чтобы получить эту процедуру и быть доступными для пяти контрольных визитов.
Для исследования пока не получено полного одобрения регулирующими органами, поэтому ожидается, что оно сможет быть начато не ранее марта 2010 года. Однако исследователи хотят послушать заинтересованных в участии в этом исследовании и могут помочь с генодиагностикой для определения возможности включения в число участников.
For information, contact study coordinator Laurence Viollet at Nationwide Children’s Hospital at (614) 355-2695 or Laurence.Viollet@nationwidechildrens.org.
Взято miopatia.ru