Ученый смог вылечить болезнь при помощи редактирования генома

Многие трудноизлечимые заболевания являются результатом генетической мутации. Технологии редактирования генома позволяют исправить мутацию, однако до сих пор доставка препарата к клеткам представляла серьезную проблему.

Новое исследование позволило создать липидные наночастицы, которые эффективно вылечили мышечную дистрофию Дюшенна у мышей.

Технология с использованием локусов CRISPR-Cas9 обычно применяется в сельском хозяйстве и животноводстве для получения устойчивых сельскохозяйственных культур, однако успешное излечение мышечной дистрофии показало её медицинский потенциал.Мышечная дистрофия Дюшенна приводит к прогрессирующей атрофии мышц по всему телу, из-за чего пациенты падают и не могут бегать.

При таком заболевании необходимо воздействовать на широкий спектр скелетных мышц, однако современные методы доставки CRISPR-Cas9 к клеткам на основе непатогенных вирусов вызывают неблагоприятные иммунные реакции.

Доцент Акицу Хотта в содействии с фармацевтической компанией Takeda Pharmaceutical выяснил, что наночастицы липидов могут предотвратить эти нежелательные реакции. Крошечные частицы диаметром менее 0,1 микрометра изменяют свои свойства в ответ на кислотность клетки.

Это означает, что частицы остаются нетронутыми, пока не окажутся внутри клетки, а затем разрываются и высвобождают локусы CRISPR-Cas9, которые исправляют мутацию гена.

Хотта проверил свою липидную технологию на мышах, которая показала ошеломительный успех. В отличие от олигонуклеотидных препаратов, действие которых постепенно снижается и эффект исчезает спустя несколько месяцев, липидная наночастица обеспечила постоянный лечебный эффект в мышцах.

Места внутримышечного введения препарата показаны биолюминесценцией на графике.
Места внутримышечного введения препарата показаны биолюминесценцией на графике.

Липидная наночастица показала себя лучше и в сравнении с препаратами на основе вируса, поскольку её можно вводить внутривенно и при этом количество побочных эффектов будет минимально.

Хотта отметил и безопасность своего метода. Вещество CRISPR-Cas9 исчезло из организма в течение нескольких дней после введения. Это означает, что риск нецелевого редактирования генома минимален, но терапевтические эффекты сохраняются надолго.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  В приложении Яндекс Go появился экран специальных возможностей: кто ими сможет воспользоваться?

Теперь Хотта планирует разработать препараты на основе липидных наночастиц для людей, чтобы успешно лечить наследственные заболевания.

Источник ridus.ru

Похожие статьи:

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *