Лабораторные
эксперименты были
выполнены в Бостоне, в Диабетическом центре им. Джослина на
генно-инженерных мышах, которые применяются для изучения самого
распространенного из всех наследственных нервно-мышечных заболеваний —
миодистрофии Дюшенна. Эта патология приводит к прогрессирующей слабости
и истощению мускулатуры шеи и тазового пояса и последующим нарушениям работы сердца.
Она поражает только мальчиков, которые заболевают в
раннем детстве и почти всегда погибают до наступления 20-летия. В
среднем один случай болезни Дюшенна приходится на 5000 рождений
младенцев мужского пола.
Причины дистрофии Дюшенна хорошо
известны. Она вызвана дефицитом белка дистрофина, который совершенно
необходим для нормальной работы мышечной ткани. Этот дефицит, в свою
очередь, является следствием дефектов гена, сцепленного с Х-хромосомой,
который кодирует синтез этого протеина. Он состоит почти из двух с
половиной миллионов нуклеотидов и в геноме человека по длине стоит на
первом месте. Поскольку в основе болезни Дюшенна лежат локальные
поломки одного единственного фрагмента наследственной информации, с нею
уже давно пытаются бороться с помощью генной терапии. Несмотря на
определенные успехи, достигнутые в таких опытах, это заболевание пока
что остается неизлечимым.
Сотрудники Джослиновского центра пошли
по другому пути. Для начала они научились распознавать специфические
стволовые клетки, дающие начало скелетной мускулатуре. Ученые и раньше
знали, что такие клетки существуют и сохраняют активность не только
вскоре после рождения, но и много позднее.
Бостонские ученые
сделали следующий шаг. Они идентифицировали белковые молекулы,
расположенные на внешних мембранах этих и только этих клеток. Используя
эти метки, экспериментаторы выделили нужные стволовые клетки из
мышечной ткани взрослых здоровых самцов мышей и трансплантировали их
подопытным животным, несущим в Х-хромосомах мутации, ответственные за
возникновение аналога дистрофии Дюшенна. Пересаженные клетки не только
прижились, но и стали производить нормальную мышечную ткань. В
результате состояние больных мышей значительно улучшилось.
Исследователи
сами признают, что их опыты еще не дают оснований начать клинические
эксперименты, направленные на проверку перспектив борьбы с дистрофией
Дюшенна с помощью трансплантации стволовых клеток. Сейчас что им
удалось лишь продемонстрировать, что такая терапия в принципе возможна.
Однако, как говорится, лиха беда начало. А пока Эми Уэйджерс [Amy J.
Wagers] и ее коллеги ознакомили научный мир со своими результатами в
статье в журнале Cell.
Алексей Левин 15.07.2008
http://www.voanews.com/russian/2008-07-15-voa5.cfm