Несколько детей в рамках клинических исследований получили отечественный препарат от спинальной мышечной атрофии (СМА) — аналог «золгенсма». Об этом сообщил министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко на заседании президиума совета законодателей РФ.
«На клиническое исследование вышел отечественный препарат — аналог «золгенсма», сегодня уже несколько детей получили первые инъекции», — сказал Мурашко (цитата по «РИА Новости»).
В октябре 2022 г. Федеральное медико-биологическое агентство (ФМБА) разработало прототип аналога препарата «золгенсма». Тогда в агентстве отметили, что уже есть межведомственные договоренности по запуску препарата в клинические исследования.
В августе 2022 г. двое детей из России и Казахстана умерли в ходе лечения препаратом «золгенсма». Причиной смерти, по данным производителя Novartis, обоих пациентов стала острая печеночная недостаточность. После этого компания пообещала изменить инструкцию по применению лекарства.
«Золгенсма» считается самым дорогим препаратом в мире. Одна доза стоит более $2 млн. В России его зарегистрировали в декабре 2021 г. До этого лечение СМА в стране проводилось при помощи лекарств «спинраза» и «рисдиплам». Однако их нужно было принимать в течение всей жизни. Укол «золгенсма» же делается только один раз, в возрасте до двух лет.
Спинальная мышечная атрофия (СМА) — генетическое заболевание, характеризующееся развитием прогрессирующей мышечной слабости. При СМА также наблюдаются скелетные нарушения (сколиоз, деформации грудной клетки), из-за ограничения подвижности суставов развиваются контрактуры, постепенно развивается дыхательная недостаточность.
Источник vedomosti.ru