Эксперт объяснил, что лекарство от СМА стоит так много из-за дороговизны разработки.
Лекарство от спинальной мышечной атрофии (СМА) стоит дорого из-за дороговизны разработки, клинический этап может обходиться разработчикам в миллиарды долларов, рассказал РИА Новости главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава России Сергей Куцев.
«Много было потрачено средств на его разработку. Это же первый лекарственный препарат», — сказал Куцев в кулуарах IX съезда Российского общества медицинских генетиков, отвечая на вопрос о дороговизне лекарства от СМА.
Он отметил, что доклинический этап и эксперименты не так дороги – могут обойтись в несколько миллионов долларов, но клинические исследования обходятся в сотни и миллиарды долларов, а потребителей не так много, в результате стоимость высока.
При спинальной мышечной атрофии постепенно утрачиваются моторные функции, ребенок может перестать двигаться и даже дышать. В России зарегистрировано два препарата для лечения болезни – «Нусинерсен» («Спинраза») и «Рисдиплам». Одна инъекция «Спинразы» стоит 125 тысяч долларов. В других странах используется также препарат «Золгенсма».