Четверг, 30 июня
Shadow

Метка: BioMarin

«Круг добра» закупит незарегистрированные препараты для терапии двух редких заболеваний

«Круг добра» закупит незарегистрированные препараты для терапии двух редких заболеваний

АКТУАЛЬНО, НОВОСТИ
Экспертный совет фонда «Круг добра» предложил закупить для терапии миодистрофии Дюшенна (МДД) не зарегистрированные в России препараты: Vyondys 53 (golodirsen), Exondys 51 (eteplirsen) и Viltepso (viltolarsen). Также было выдвинуто предложение по закупке лексредства Oxlumo (lumasiran), предназначенного для терапии оксалоза (первичной гипероксалурии) первого типа. Препараты Vyondys 53 и Exondys 51 разработаны Sarepta Therapeutics. Оба лексредства помогают организму вырабатывать белок дистрофин, функция которого заключается в стабилизации структуры мышечной ткани. Vyondys 53 корректирует генную мутацию путем пропуска экзона 53 (участок ДНК), Exondys 51 – путем пропуска экзона 51. В 2016 году Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило eteplirsen по ускоренной ...
Важнейшие новости фармакологии и медицинских биотехнологий за вторую половину 2016 года

Важнейшие новости фармакологии и медицинских биотехнологий за вторую половину 2016 года

БИБЛИОТЕКА, ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НАУКА И ТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Здание компании Novartis в Базеле, Швейцария. В этом году созданный ею препарат показал успехи в борьбе с рассеянным склерозом. Предлагаем вашему вниманию обзор самых главных, интересных и прорывных событий «большой фармы» за второе полугодие 2016 года. Новые лекарства, одобренные FDA В этом году управление FDA зарегистрировало удивительно мало препаратов — всего 21, что особенно контрастирует с прошлогодним показателем в 45 новых лекарств. Так мало агентство не одобряло с 2007 года. Как видно из доклада FDA, это объясняется как меньшим количеством поданных заявок по сравнению с прошлым годом, так и большим количеством отклонённых, в основном по причине недостатков в производстве (примеси, стабильность, воспроизводимость аналитических параметров), а не самих препаратов. При этом С...
Первое лекарство от миопатии Дюшенна может появиться в США в 2016 году

Первое лекарство от миопатии Дюшенна может появиться в США в 2016 году

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) отложило рассмотрение заявки американской биофармацевтической компании BioMarin Pharmaceutical Inc, касающейся первого в мире лекарства от мышечной дистрофии Дюшенна. FDA должно было вынести решение 27 декабря 2015 года, но решило перенести рассмотрение заявки на начало января 2016 года, сообщает Reuters. Это не первое заседание FDA, посвященное препарату Kyndrisa, предназначенному для лечения миопатии Дюшенна. Представленные ранее на рассмотрение комиссии результаты клинических иследований Kyndrisa не убедили группу независимых консультантов FDA в эффективности и безопасности лекарства. На заседании в ноябре 15 из 17 членов экспертного совета FDA сочли, что статистические данные, полученные на последних стадиях клинических исследова...
Етеплирсен & Дрисаперсен: Два препарата для лечения миодистрофии на горизонте.

Етеплирсен & Дрисаперсен: Два препарата для лечения миодистрофии на горизонте.

ИССЛЕДОВАНИЯ, КАРДИОЛОГИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ, СЕМЬЯ И ДЕТИ, ФИЗИОЛОГИЯ
В понедельник, 29 июня BioMarin объявила, что FDA приняла заявку на регистрацию нового препарата (NDA) для дрисаперена, а Sarepta объявила, что они закончили свою доработку заявки на регистрацию для етеплирсена. Оба "препарата для пропуска экзона" нацелены на экзон 51, и могут помочь до 13% больных с МДД. Пропуск экзона является стратегией лечения, в котором участки генетического кода "пропускают", что позволяет создавать частично функциональный дистрофин, мышечный белок отсутствующий при МДД. Пропуск экзонов не излечивает МДД, но потенциально может уменьшить сильную слабость мышц и атрофию, что является отличительной чертой этого заболевания. FDA приняла дрисаперен BioMarin для приоритетного рассмотрения, и Sarepta официально запросил приоритетного рассмотрения для етеплирсена. Обе...
BioMarin завершает представление информации для ускоренного одобрения дрисаперсена для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.

BioMarin завершает представление информации для ускоренного одобрения дрисаперсена для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.

ИССЛЕДОВАНИЯ, МНЕНИЕ СПЕЦИАЛИСТОВ, НОВОСТИ
Заявление сотрудника научной программы АМД  Лауры Хагерти: "Это очень обнадеживающие новости для сообщества МДД, и мы надеемся, что это означает, что лечение на горизонте. Если дрисаперсен  получит одобрение FDA, он станет  первой терапией на рынке в Соединенных Штатах для  лечения причины МДД в подгруппе пациентов. АМД поддержала исследования  пропуска экзона для МДД с 1990, и мы более чем когда-либо привержены поиску  безопасных и эффективных методов лечения и лекарств для детей и взрослых, живущих с нервно-мышечными заболеваниями как можно быстрее ". Об АМД Ассоциация мышечной дистрофии  является ведущим некоммерческим агентством в мире по  сохранению и улучшению жизни людей с заболеваниями  мышц, в том числе мышечной дистрофией, боковым амиотрофическим склерозом (БАС) и другим...