Етеплирсен & Дрисаперсен: Два препарата для лечения миодистрофии на горизонте.

1common-terms-in-pharmacology3

В понедельник, 29 июня BioMarin объявила, что FDA приняла заявку на регистрацию нового препарата (NDA) для дрисаперена, а Sarepta объявила, что они закончили свою доработку заявки на регистрацию для етеплирсена. Оба «препарата для пропуска экзона» нацелены на экзон 51, и могут помочь до 13% больных с МДД. Пропуск экзона является стратегией лечения, в котором участки генетического кода «пропускают», что позволяет создавать частично функциональный дистрофин, мышечный белок отсутствующий при МДД. Пропуск экзонов не излечивает МДД, но потенциально может уменьшить сильную слабость мышц и атрофию, что является отличительной чертой этого заболевания.

FDA приняла дрисаперен BioMarin для приоритетного рассмотрения, и Sarepta официально запросил приоритетного рассмотрения для етеплирсена. Обе компании надеются услышать решение FDA в начале 2016.

Заявление сотрудника научной программы АМД, Лауры Хагерти:

«Сегодня сделан огромный шаг вперед для наших семей с МДД, так как два потенциальных препарата формально перешли к рассмотрению в FDA. Мы находимся так близко, как мы когда-либо не были к тому, что появятся утвержденные методы лечения для одной из самых распространенных и изнурительных форм мышечной дистрофии.

АМД оказывает поддержку для развития пропуска экзона с 1990, и мы гордимся тем, что финансируем основополагающие исследования, которые сделали возможными эти новые методы лечения. Это признак большого прогресса, что несколько компаний, работающих над несколькими методами лечения, быстро получат лечения для наших семей.

ЧИТАЙТЕ ТАК ЖЕ:  CRISPR восстановила функцию дистрофина в стволовых клетках от людей с мышечной дистрофией Дюшенна

АМД полна решимости привлечь безопасные и эффективные методы лечения и исцеления детей и взрослых, живущих с опасными для жизни нервно-мышечными заболеваниями, так быстро, как это возможно. Сегодня есть новые методы лечения, которые были немыслимы еще несколько лет назад, и большая разработка потенциальных методов лечения ожидается в течение ближайших пяти лет, чем в последние пять десятилетий. Поскольку эти процедуры входят в фазу нормативного отзыва, АМД продолжает работать рука об руку с семьями, специалистами здравоохранения, учеными и FDA, чтобы убедиться, что они имеют необходимую информацию и поддержку, чтобы эффективно принимать решения о возможных, изменяющих жизнь лекарственных средствах и переместить эти процедуры из лабораторий в гостиных наших семей.»

http://www.mda.org

Источник МойМио

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *