Заявление сотрудника научной программы АМД Лауры Хагерти:
«Это очень обнадеживающие новости для сообщества МДД, и мы надеемся, что это означает, что лечение на горизонте. Если дрисаперсен получит одобрение FDA, он станет первой терапией на рынке в Соединенных Штатах для лечения причины МДД в подгруппе пациентов. АМД поддержала исследования пропуска экзона для МДД с 1990, и мы более чем когда-либо привержены поиску безопасных и эффективных методов лечения и лекарств для детей и взрослых, живущих с нервно-мышечными заболеваниями как можно быстрее «.
Об АМД
Ассоциация мышечной дистрофии является ведущим некоммерческим агентством в мире по сохранению и улучшению жизни людей с заболеваниями мышц, в том числе мышечной дистрофией, боковым амиотрофическим склерозом (БАС) и другими нервно-мышечными заболеваниями. АМД делает это путем финансирования по всему миру исследований по поиску лечение и препаратов; путем предоставления комплексных услуг здравоохранения и поддержку семей по всей стране.
Источник МойМио