FDA одобрила два новых препарата для лечения серповидноклеточной анемии у пациентов старше 12 лет. Один из них, Casgevy от Vertex — это первое разрешённое в США применение технологии редактирования генома CRISPR. Lyfgenia от Bluebird Bio — тоже генотерапия на основе стволовых клеток, но использует другой метод модификации генов для доставки изменённых стволовых клеток пациенту.
Оба одобрения открывают новые пути для лечения серповидноклеточной анемии — наследственного нарушения крови, при котором эритроциты неспособны правильно переносить кислород, что приводит к болезненным вазоокклюзионным кризам (ВОК) и повреждению органов. Заболевание особенно распространено среди афроамериканцев и в меньшей степени среди латиноамериканцев. На данный момент трансплантация костного мозга — единственное лечение серповидноклеточной анемии, но она требует хорошо подходящих доноров и часто не обходится без осложнений.
Хотя оба препарата используют методы редактирования генов, геномное редактирование CRISPR/Cas9 в Casgevy работает путём вырезания или вставки ДНК в нужных областях. Сначала у пациентов берут кровь для выделения собственных стволовых клеток, их редактируют с помощью CRISPR, а затем пациенты проходят химиотерапию для удаления части клеток костного мозга, чтобы отредактированные стволовые клетки можно было пересадить в одну инфузию.
Оба одобрения основаны на клинических исследованиях, оценивавших безопасность и эффективность инновационных методов лечения. С Casgevy участники сообщили, что по меньшей мере 12 месяцев подряд за 24 месяца наблюдений не страдали от «тяжёлых ВОК». Аналогично, пациенты на Lyfgenia не испытывали проблем на протяжении 6-18 месяцев после терапии.
Решение FDA последовало вскоре после того, как британские регуляторы, а также Национальное агентство здравоохранения Бахрейна утвердили Casgevy. Разрешение на терапию CRISPR открывает простор для новых разработок в области редактирования генов — для лечения рака, заболеваний сердца, болезни Альцгеймера и прочих.
Источник shazoo.ru